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减缓渐冻症进展！潜在“first-in-class”小分子3期试验即将展开
分析显示， TPN-101治疗可显著降低ALS疾病进展，并减缓患者的 肺活量（VC）下降情形。 Transposon计划将TPN-101推进至用以治疗 C9orf72 相关ALS患者的3期研究。 ALS是一种进行性且普遍致命的神经退行性疾病。first-in-class3703个月前 -
祝贺！近八成癌症患者肿瘤缩小，潜在“first-in-class”合成致死疗法获临床概念验证
IDEAYA Biosciences今天宣布，在研疗法IDE397在甲硫腺苷磷酸化酶（MTAP）缺失的尿路上皮癌和非小细胞肺癌（NSCLC）患者中进行的2期临床试验中取得了积极的临床数据。 IDE397是一种潜在“first-in-class”的甲硫氨酸腺苷转移酶2A（MAT2A）抑制剂。 目前，尚无FDA批准的针对MTAP缺失实体瘤患者的治疗方法，突显了未被满足的医疗需求。
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