请输入关键词
历史搜索
热门搜索
- GLP-1
"FDA孤儿药"相关的结果
-
九天生物AAV基因疗法SKG1108治疗视网膜色素变性获FDA孤儿药资格认定
近日，九天生物（ Skyline Therapeutics ） 宣布 自主研发的腺相关病毒 （ AAV ） 基因治疗药物 SKG 1 10 8 ，一款 用于 治疗视网膜色素变性（ Retinitis Pigmentosa ， RP ）的 突破性 基因疗法 ，已获得 美国食品药品监督管理局（ FDA ） 孤儿药资格认定（ ODD ） 。 孤儿药认 定 （ ODD ） 是美国 FDA 授予符合条件的用于预防、诊断或治疗罕见病的药物或生物制品的一种资格认定，旨在鼓励研发机构为 罕见病 开发创新治疗方案。 获得 ODD 资格的药物可以享受一系列的激励政策，包括上市后 7 年的市场独占期、 临床试验费用的税收抵免、免除新药 上市 申请费 以及获得临床试验资助等优惠政策。 -
默达生物在研新药META-001-PH获美国FDA孤儿药认定（ODD）
2024年8月 23 日， 默达生物（META Pharmaceuticals Inc.）宣布，美国⻝品药品监督管理局（FDA）已授予其在研新药META-001-PH 孤儿药认定（Orphan Drug Designation, ODD） ， 用于治疗原发性高草酸尿症 （Primary Hyperoxaluria, PH）。 这是默达生物自 2024 年 8 月 5 日获得了 RPDD 认证后，再次收到了 ODD 认证，自此 META-001-PH 完成了 ODD/RPDD 双认证。 原发性高草酸尿症是一种罕⻅的遗传性疾病，可引发肾结石及肾衰竭，严重者可危及生命。 -
【隆门Family】中美瑞康小激活RNA（saRNA）获FDA孤儿药与儿科罕见病双重认证，加速推进DMD治疗
2024年8月22日， 中美瑞康 (Ractigen Therapeutics) 宣布其 小激活RNA (saRNA) 药物RAG-18获得美国食品药品监督管理局 (FDA) 的孤儿药认证 (Orphan Drug Designation, ODD) 。 这是全球首个获得FDA孤儿药认定的saRNA药物。 继上月RAG-18获得 FDA儿科罕见病药物资格认定 (Rare Pediatric Disease Designation, RPDD) 之后，这一最新认证进一步确立了RAG-18创新性治疗杜氏肌营养不良 (Duchenne Muscular Dystrophy, DMD) 和贝氏肌营养不良 (Becker Muscular Dystrophy, BMD) 的潜力， 无论DMD基因突变类型如何，RAG-18都可能成为一种具有可转化前景的治疗策略。 -
泽璟制药注射用ZG006获得FDA孤儿药资格认定
近日，泽璟制药在研产品注射用ZG006获得美国食品药品监督管理局（以下简称“FDA”）颁发孤儿药资格认定（Orphan-drug Designation），用于治疗小细胞肺癌。 孤儿药（Orphan-drug）又称为罕见病药，指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品。 注射用ZG006是公司及子公司Gensun Biopharma Inc.通过其双/多特异性抗体研发平台开发的一个三特异性抗体药物，也是公司第四个同时获得FDA和NMPA临床试验许可的创新抗体类药物。FDA孤儿药4503个月前 -
罕见！国内创新药，拿下FDA孤儿药、快速通道、突破性疗法“大满贯”！恭喜乐普生物EGFR ADC
MRG003是一种由EGFR靶向单克隆抗体与强效的微管抑制有效载荷一甲基澳瑞他汀E分子通过缬氨酸－瓜氨酸链接体偶联而成的ADC。 BTD旨在促进及加快用于治疗严重疾病且有初步证据表明与现有治疗药相比具有明显临床优势的新药的开发及审评。 乐普生物表示，MRG003成功获FDA认定为治疗R/M NPC的突破性治疗药物，是FDA对于乐普生物候选药物临床数据的认可，也是对于乐普生物突破性疗法的验证，这将支持MRG003在海外的商业化。 -
腹腔积液多肽药物获FDA孤儿药资格认定
Ocelot Bio前不久宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予其主要候选药物OCE-205孤儿药资格认定，用于治疗除癌症外的所有病因引起的腹腔积液（ascites）。 数据表明，约有40万人患有腹腔积液，其中6万人无法接受标准的护理治疗，他们需要更积极的治疗方法。 Ocelot Bio计划于2024年启动OCE-205治疗难治性腹腔积液的临床研究。 -
映恩生物新一代ADC喜获FDA孤儿药资质认证，助力ESCC患者新希望
近日，映恩生物宣布其自主研发的DB-1311/BNT324获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的针对晚期或转移性食管鳞状细胞癌（ESCC）临床治疗的孤儿药资质认证(ODD, Orphan Drug Designation)，标志着该公司在这一疾病领域取得了重要进展。 孤儿药资质认证的授予是FDA对用于治疗罕见病的药物的重要认可。 获得孤儿药认证后，在DB-1311/BNT324在研发中将获得一系列激励措施，包括在药物开发过程中获得与 FDA 的更多合作和指导机会、临床试验费用税费减免，以及药物获批上市后享有七年的市场独占期等。FDA孤儿药5103个月前 -
深信生物mRNA药物IN016获FDA孤儿药资格认定
2024年7月30日，香港、深圳、南京-深信生物（“Innorna”），一家处于临床阶段、聚焦于脂质纳米颗粒（LNP）递送技术及创新RNA疗法开发的生物制药公司，宣布其在研mRNA新药IN016继2024年7月10日（美国东部时间）获得美国FDA儿科罕见病资格认定（Rare Pediatric Disease Designation, RPDD）后又获美国FDA孤儿药资格认定（Orphan Drug Designation, ODD）。 IN016用于治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症（Progressive Familial Intrahepatic Cholestasis, PFIC），这是一种严重危害生命的遗传性疾病。 PFIC是一组罕见的异质性常染色体隐性遗传性疾病，因基因突变导致胆汁排除障碍，发生肝内胆汁淤积。 -
深信生物mRNA药物IN022获FDA孤儿药资格认定
IN022 用于治疗同型胱氨酸尿症（ Homocystinuria ， HCU ），一种常染色体隐性遗传性代谢疾病。 同时获得 RPDD 和 ODD 将极大地促进 IN022 临床开发和上市进程，使患者早日受益。 同型胱氨酸尿症（ HCU ）是由于胱硫氨酸 β- 合酶（ Cystathionine-Beta-Synthase ， CBS ）缺陷导致的一种罕见的常染色体隐性遗传性代谢疾病。
《互联网药品信息服务资格证》 证书号：（浙）-经营性-2021-0028
ICP备案号：蜀ICP备2021004927号-4
浙公网安备33011002015279
浙公网安备33011002015279
本网站未发布麻醉药品、精神药品、医疗用毒性药品、放射性药品、戒毒药品和医疗机构制剂的产品信息
友情链接: 摩熵医药 摩熵医药企业版 摩熵化学MolAid 晓材Matmole 摩熵医学MedXYZ 载体质粒 觅健肿瘤互助 动脉网 药物百科
品牌升级，感恩回馈
摩熵医药（个人版），邀请好友，赚取摩熵币，赢取价值1500元京东E卡
立即参与活动
邀请好友
获1500元京东卡
获1500元京东卡