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深信生物mRNA药物IN015获FDA孤儿药资格认定
2024年11月19日，香港、深圳、南京、上海、波士顿-深信生物（“Innorna”），一家专注于脂质纳米颗粒（Lipid Nanoparticle，LNP）递送技术及创新RNA疗法开发的临床阶段生物制药公司，宣布其在研mRNA新药IN015继2024年11月1日获得美国FDA儿科罕见病资格认定（Rare Pediatric Disease Designation, RPDD）后又获美国FDA孤儿药资格认定（Orphan Drug Designation, ODD）。 IN015用于治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症（Progressive Familial Intrahepatic Cholestasis, PFIC），这是一种严重危害生命的遗传性疾病。 同时获得RPDD和ODD将极大地促进IN015临床开发和上市进程，使患者早日受益。 -
【隆门Family】中美瑞康治疗渐冻症的FUS基因靶向siRNA获得美国FDA孤儿药资格认证
该药物通过RNA干扰（RNAi）机制发挥作用，通过降低FUS蛋白水平而减轻FUS蛋白的错误定位和异常聚集。 作为一款新型RNA疗法，RAG-21为目前尚无疾病修饰疗法的 FUS -ALS患者带来了改善预后的新希望。 这是中美瑞康在ALS领域获得的第二个FDA孤儿药物认证，此前RAG-17已获得针对SOD1-ALS的认证。 -
进展 I 杏泽资本伙伴奕拓医药YAP/TEAD抑制剂ETS-006获美国FDA孤儿药认定
近日，专注于靶向蛋白质液-液相分离小分子药物研发的奕拓医药(ETERN Therapeutics)宣布，其自主研发的YAP/TEAD抑制剂ETS-006获美国食品药品监督管理局（FDA）授予孤儿药资格认定(Orphan Drug Designation, ODD)，用于治疗胸膜间皮瘤。 孤儿药（Orphan drug）又称为罕见病药，指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品。 FDA授予的孤儿药资格认定适用于在美国每年患病人数低于20万人的罕见病的药物和生物制剂。 -
伯汇生物BB102再次获得FDA孤儿药资格认定
这是BB102继今年7月获得FDA孤儿药资格认定用于治疗软组织肉瘤后的又一次认可，将有助于BB102在美国的临床开发及商业化合作。 BB102于2022年分别获得中国NMPA和美国FDA批准开展临床试验。 目前已完成临床Ia期剂量递增试验，初步临床结果表明，BB102安全性好，对生物标志物阳性患者有明显治疗效果，临床Ib期扩展试验正在进行中。 -
重磅 | 中眸医疗突破性光遗传学疗法药物ZM-02荣获美国FDA孤儿药资格认定，助力视网膜色素变性患者治疗
【中国/美国加利福尼亚州 ——2024 年 1 1 月 1 日】 —— 专注于眼科广谱性创新药物开发、处于临床研究阶段的生物技术公司中眸医疗 ( 武汉 ) 科技有限公司 ( 简称 “ 中眸医疗 ”) —— 今日宣布其 ZM-02 光遗传疗法获得美国食品药品监督管理局 (FDA) 的孤儿药资格认定 (ODD) ，用于治疗无特定基因突变限制的视网膜色素变性 (Retinitis Pigmentosa, RP) 患者。 ZM-02 是中眸医疗首创的光遗传 学基因治疗药物 ，通过将一种新型光敏蛋白基因引入视网膜细胞来转换光信号，从而恢复视力。 “ 非常高兴 ZM-02 能获得美国 FDA 授予的孤儿药资格认定，这是一种我们自主开发针对视网膜色素变性的光遗传基因疗法，这是一种无法治愈的遗传性疾病。 -
进展 I 杏泽资本伙伴企业天泽云泰自主研发的VGR-R01获得美国FDA孤儿药资格认定
近 日， 上海天泽云泰生物医药有限公司（以下简称“天泽云泰”）自主研发的用于治疗结晶样视网膜变性（ BCD ）的基因治疗药物 VGR-R01 获得美国食品药品监督管理局（以下简称“ FDA ”）授予孤儿药资格认定（ Orphan Drug Designation ， ODD ） 。 此前， VGR-R01 凭借其优异的临床 I/II 期数据已获得中国国家药品监督管理局药品审评中心突破性疗法认定。 天泽云泰 2020 年 3 月注册成立于中国上海，致力于将前沿的基因及细胞治疗技术，转化为临床可及的治疗方法，以期造福更多患者。 -
【约印Portfolio】天泽云泰自主研发的VGR-R01获得美国FDA孤儿药资格认定
2024 年 10 月 29 日（美国东部时间）， 上海天泽云泰生物医药有限公司（以下简称“天泽云泰”）自主研发的用于治疗结晶样视网膜变性（ BCD ）的基因治疗药物 VGR-R01 获得美国食品药品监督管理局（以下简称“ FDA ”）授予孤儿药资格认定（ Orphan Drug Designation ， ODD ） 。 此前， VGR-R01 凭借其优异的临床 I/II 期数据已获得中国国家药品监督管理局药品审评中心突破性疗法认定。 天泽云泰 2020 年 3 月注册成立于中国上海，致力于将前沿的基因及细胞治疗技术，转化为临床可及的治疗方法，以期造福更多患者。FDA孤儿药8403周前 -
天泽云泰自主研发的VGR-R01获得美国FDA孤儿药资格认定
2024 年 10 月 29 日（美国东部时间）， 上海天泽云泰生物医药有限公司（以下简称“天泽云泰”）自主研发的用于治疗结晶样视网膜变性（ BCD ）的基因治疗药物 VGR-R01 获得美国食品药品监督管理局（以下简称“ FDA ”）授予孤儿药资格认定（ Orphan Drug Designation ， ODD ） 。 此前， VGR-R01 凭借其优异的临床 I/II 期数据已获得中国国家药品监督管理局药品审评中心突破性疗法认定。 天泽云泰 2020 年 3 月注册成立于中国上海，致力于将前沿的基因及细胞治疗技术，转化为临床可及的治疗方法，以期造福更多患者。FDA孤儿药11203周前 -
双重认定！尧唐生物YOLT-203获得FDA孤儿药（ODD）与罕见儿科疾病（RPDD）资格认定
2024年9月23日，致力于开发创新型体内基因编辑药物的尧唐生物（YolTech Therapeutics）宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予公司在研基因编辑药物YOLT-203孤儿药资格认定（Orphan Drug Designation, ODD），用于治疗原发性高草酸尿症1型（PH1）。 FDA在审查尧唐生物提交的申请后，确认该药物适用于治疗原发性高草酸尿症（PH），并认为尧唐生物提出的有关PH1的指定属于这一更广泛的疾病范围之内。 这一创新疗法不仅是全球首个用于治疗PH1的体内基因编辑药物，也是全球范围内首个针对儿科罕见病的体内基因编辑临床试验。 -
晟斯生物在研产品获FDA孤儿药资格认定 | 锋投动态
美国时间9月5日， 晟斯生物在研新一代超长效重组八因子产品 ：培重组人凝血因子Ⅷ-Fc融合蛋白（FRSW117） 成功获得美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药资格认定 ，用于治疗血友病A。 FRSW117是中国第一款获得FDA孤儿药认定的重组八因子类产品， 充分展示了FDA对于本品独有的分子设计及其在临床中优越表现的认可。 倚锋资本十四期基金、华易基金于2021年参与投资晟斯生物。FDA孤儿药5602个月前
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