全球首款CRISPR基因编辑疗法Casgevy在英获批上市!
11月16日,Vertex Pharmaceuticals和CRISPR Therapeutics共同宣布,Exagamglogene Autotemcel(Exa-cel)获英国药品监管机构MHRA有条件批准上市,用于治疗治疗镰状细胞病(SCD)和输血依赖性β-地中海贫血(TDT)。Exa-cel现更名为Casgevy™。
生物药大时代
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Silence Therapeutics是一家专注于开发小干扰核酸(siRNA)疗法的生物技术公司,成立于于1994年,总部位于英国。目前市值为3亿美元。
细胞基因治疗前沿