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"地中海贫血"相关的结果

瑞风生物基因编辑创新药项目获批国家重点研发计划颠覆性技术创新重点专项｜创新事

该项目致力于基因编辑药物的研发，为地中海贫血患者提供广谱的根治性药物。通过一次给药实现终身治愈，为患者和家庭带来全新的希望。从应用前景来看，该项目有望完全改变现有的地中海贫血治疗模式，为全球地贫疾病的治疗提供具有卓越竞争力的中国解决方案，并具备独特的国际领先水平。

创新工场

地中海贫血基因编辑

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3周前
瑞风生物基因编辑创新药项目获批国家重点研发计划颠覆性技术创新重点专项

近日，瑞风生物主持的“一次性根治地中海贫血的自体造血干细胞基因编辑疗法”项目，凭借卓越的创新实力和突破性的临床进展，已正式获批国家重点研发计划颠覆性技术创新重点专项。该项目致力于基因编辑药物的研发，为地中海贫血患者提供广谱的根治性药物。通过一次给药实现终身治愈，为患者和家庭带来全新的希望。

瑞风生物

地中海贫血基因编辑

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1个月前
革新突破！CycloneSEQ重塑地贫基因检测新格局

地中海贫血(简称“地贫”) ，是一种由于珠蛋白基因突变而引起的遗传性血液疾病。在中国，约有 3,000万人携带地贫基因，其中约30万为中重度患者。为了进一步优化地贫防控和临床服务，华大基因正式推出了基于CycloneSEQ平台的地中海贫血基因检测新产品。

华大基因

地中海贫血地贫基因检测

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1个月前
CDE:三指导原则征求意见

01 《地中海贫血基因治疗产品临床试验技术指导原则》。为指导和规范该类临床试验设计，我中心起草了《地中海贫血基因治疗产品临床试验技术指导原则》，现形成征求意见稿。 02 《阿尔茨海默病治疗药物临床试验技术指导原则》。

蒲公英Ouryao

地中海贫血三指导原则 CDE

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1个月前
CDE：公开征求《地中海贫血基因治疗产品临床试验技术指导原则》意见

公告资料显示，近年来，我中心收到多个地中海贫血基因治疗产品的沟通交流和临床试验申请。为指导和规范该类临床试验设计，我中心起草了《地中海贫血基因治疗产品临床试验技术指导原则》，现形成征求意见稿。征求意见时限为自发布之日起1个月。

医麦客

地中海贫血 CDE 贫血基因治疗

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1个月前
国家药监局药审中心征求《地中海贫血基因治疗产品临床试验技术指导原则（征求意见稿）》意见

为指导和规范该类临床试验设计，国家药品监督管理局药品审评中心起草了《地中海贫血基因治疗产品临床试验技术指导原则》并公开征求意见。征求意见截至 2024 年 10 月 24 日。

中国医药生物技术协会

地中海贫血国家药监局

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1个月前
新篇章！华大单分子测序平台CycloneSEQ助力我国地中海贫血防控研究

2024年9月9日，华大集团在时空中心向全球发布最新测序技术—— CycloneSEQ测序技术，两款拥有自主产权的新型基因测序仪——纳米孔测序仪CycloneSEQ-WT02 (中文名“梧桐”)、CycloneSEQ-WY01 (中文名“五岳”) 首次呈现。这两款测序仪在核心技术和关键组件上实现突破，特别是在单芯片孔道蛋白数量、测序速度、测序读长和准确率等关键指标上表现卓越，彰显了其在测序领域的领先地位。 CycloneSEQ-WY01。

华大基因

地中海贫血 CycloneSEQ

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2个月前
单基因遗传病检测实验室，新势能

IND2025 主会场，大会第一天下午茶歇前授课时间段预定开始，咨询热线：177 0186 0390。强化地中海贫血等单基因遗传病防治：针对常见单基因遗传病提供个性化筛查，开展精准的遗传学诊断、生育风险评估和遗传咨询。 2023年全年，辅助疾病临床诊断方向的遗传病基因检测系列业务，营业收入同比增长约 49.14%。

药精通Bio

地中海贫血单基因遗传病检测

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3个月前
子宫内靶向mRNA-LNP实现胎鼠造血干细胞(HSCs)的基因编辑

单基因血液疾病，包括镰状细胞病和地中海贫血，是全球最常见的遗传性疾病之一。这些疾病通常导致儿童期严重的发病率，甚至在出生前就可能导致死亡。在胎儿发育的早期阶段，HSCs位于肝脏中，这为通过LNPs进行基因递送提供了一个更为可及的靶点。

厚存纳米

镰状细胞病地中海贫血子宫内靶向

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3个月前
全球首款CRISPR基因编辑疗法Casgevy在英获批上市！

11月16日，Vertex Pharmaceuticals和CRISPR Therapeutics共同宣布，Exagamglogene Autotemcel（Exa-cel）获英国药品监管机构MHRA有条件批准上市，用于治疗治疗镰状细胞病（SCD）和输血依赖性β-地中海贫血（TDT）。Exa-cel现更名为Casgevy™。

生物药大时代

基因疗法全球首款镰状细胞病地中海贫血

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1年前