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小核酸新药获FDA孤儿药与儿科罕见病双重认证，中美瑞康加速推进DMD治疗
2024年8月22日，中美瑞康（Ractigen Therapeutics）宣布其小激活RNA（saRNA）药物RAG-18获得美国FDA的孤儿药认证（ ODD）。 中美瑞康指出， 继 上个 月RAG-18获 得FDA儿科罕见 病药物资格认定（RPDD）之后，这一最新 认证进一步确立了RAG-18创新性治疗杜氏肌营养不良（DMD）和贝氏肌营养不良（BMD）的潜力。 杜氏肌营养不良症（DMD）是一种严重的X染色体隐性遗传病，由编码抗肌蛋白的DMD基因突变引起。 -
Nature | 利用分裂内含肽表达dystrophin蛋白来治疗杜氏肌营养不良症
杜氏肌营养不良症 （Duchenne muscular dystrophy， DMD ） 是由编码肌营养不良蛋白 （dystrophin，也被成为抗肌萎缩蛋白） 的基因 DMD （该基因长约220万bp） 发生功能丧失突变引起的，是人类最常见的遗传疾病之一。 在肌肉中，肌营养不良蛋白为427 kDa的蛋白质，在保护细胞免受机械应力方面起着关键作用，它还通过为多种蛋白质提供支架来调节多种细胞内信号通路。 为了开发针对DMD的基因疗法，之前已经开发了“微抗肌萎缩蛋白” （µDys） 版本，其小到可以通过腺相关病毒 （AAV） 载体递送。 -
【新突破】南大一附院成功完成省内首例面肩肱肌营养不良宫内诊断
来 源：产前诊断李昳颖。 FSHD是一种罕见且严重的遗传性进行性肌营养不良疾病，发病率仅次于杜氏肌营养不良症(DMD)和脊髓性肌萎缩症(SMA)。 患者面临进行性加重的肌无力和肌萎缩，目前尚无有效治疗手段。 -
杜氏肌营养不良基因编辑治疗两大进展
杜氏肌营养不良（DMD）是一种严重的X染色体隐性单基因遗传病，表现为近端肢体肌无力，病因是肌肉细胞中dystrophin蛋白的缺失。 目前全球全球仅一款基因疗法获批用于治疗DMD，用于治疗杜氏肌营养不良（DMD）4-5岁患者，定价为320万美元/剂。 此外苏州新芽基因生物技术有限公司一直致力于开发基于其专有的无RNA编辑活性的TAM胞嘧啶碱基编辑技术的DMD药物。 -
DMD基因疗法展现“best-in-class”潜力，关键性试验今年启动
REGENXBIO公司今日宣布，在研杜氏肌营养不良症（DMD）基因疗法RGX-202，在治疗1至11岁DMD患者的1/2期临床试验AFFINITY DUCHENNE中获得积极中期安全性和疗效数据。 新闻稿表示，这些数据显示 RGX-202具有成为“best-in-class”、差异化DMD基因疗法的潜力，该公司预计在今年第四季度启动关键性临床试验。 REGENXBIO预计将在2024年第三季度初完成剂量水平2扩展队列的招募，并已启动1-3岁男孩队列的招募。 -
辉瑞因DMD基因疗法失败损失2.3亿美元
辉瑞 6 月 30 日发布的第二季度财务报告显示：该制药公司杜氏肌营养不良症（ DMD ）基因疗法 fordadistrogene movaparvovec 因为 Ⅲ 期临床试验阶段失败，给这家制药公司造成了 2.3 亿美元的损失。 辉瑞公司在 6 月份报告了 DMD 基因疗法 fordadistrogene movaparvovec 的 Ⅲ 期临床试验失败。 辉瑞公司的这一决定为 fordadistrogene movaparvovec 项目画上了句号。 -
『附一学术』王柠-陈万金/杨辉团队合作应用基因编辑技术，实现高效外显子跳跃治疗杜氏肌营养不良症
杜氏肌营养不良 ( Duchenne Muscular Dystrophy, DMD ) 是一种致死性的肌肉遗传性疾病，是儿童最常见的肌营养不良疾病之一。 患病的孩子往往在4 -5 岁出现症状， 在 13 岁前失去独立行走能力，大多 20-30 岁便因心肺功能衰竭而死亡。 而腺嘌呤碱基编辑器（ adenine base editors ， ABE ）作为一种 精确、高效的基因编辑技术，在外显子跳跃方面展现出了显著优势。 -
突破性疗法！中美瑞康RAG-18获FDA儿科罕见病药物资格认定，有望改变杜氏肌营养不良症治疗格局
2024年7月25日，中美瑞康（Ractigen Therapeutics）宣布其自主研发的小激活RNA （saRNA）药物RAG-18获得美国食品药品监督管理局（FDA）的儿科罕见病药物资格认定（Rare Pediatric Disease Designation, RPDD）。 RAG-18是一种首创作用机制的创新型治疗策略，用于治疗由任何DMD基因突变引起的杜氏肌营养不良（Duchenne Muscular Dystrophy, DMD）和贝氏肌营养不良（Beker Muscular Dystrophy, BMD）。 罕见儿科疾病认定（RPDD） 是FDA针对美国患者人数少于20万且严重危及18岁以下儿童生命的儿科罕见病药物资格认定，旨在鼓励开发和批准针对罕见儿科疾病的治疗方法。 -
华盛顿大学开发，表达长片段肌营养不良蛋白，计划两年内进行人体试验
杜氏肌营养不良症 (DMD) 是由肌营养不良蛋白基因突变引起的，会导致患者体内几乎完全缺乏肌营养不良蛋白。 肌营养不良蛋白的缺失导致肌肉坏死，逐渐的肌肉萎缩，炎症性浸润以及最终的心脏和呼吸衰竭。 肌营养不良蛋白基因是迄今发现的最大的人类基因，具有 79 个外显子，大约 230 万个碱基对，表达的肌营养不良蛋白分子量大约 427KDa。 -
曙方医药宣布Vamorolone新药上市申请在中国香港获受理
2024年7月23日，曙方医药宣布vamorolone口服混悬液用于治疗杜氏肌营养不良（DMD）患者的新药上市申请获中国香港卫生署正式受理 。 Vamorolone是首个在美国和欧盟均获完全批准的DMD治疗药物，其与糖皮质激素结合的受体相同但改变了其下游活性，和传统皮质类固醇药物治疗相比不仅疗效相当而且在维持正常骨代谢、骨密度和生长方面更具有重要的临床安全性优势。 因此，vamorolone有望成为DMD患者的标准治疗方案。
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