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"杜氏肌营养不良"相关的结果
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治疗杜氏肌营养不良症，信念医药AAV基因疗法获FDA孤儿药及儿科罕见病双重资格认定
本次双重资格认定意味着BBM-D101注射液的潜在临床价值获得美国监管机构的认可。 BBM-D101注射液同时符合孤儿药资格认定标准以及儿科罕见病资格认定标准，也标志着加之BBM-H901注射液和BBM-H803注射液，信念医药已经有三款基因疗法同时获得双重资格认定。 杜氏肌营养不良症（DMD）是一种由于抗肌萎缩蛋白（dystrophin）基因突变导致的X连锁隐性遗传肌肉疾病。 -
辉瑞DMD基因疗法折戟，试验结果“打脸”FDA
FDA的CBER主任Peter Marks在批准Sarepta Therapeutics的杜氏肌营养不良症（DMD）基因疗法Elevidys时，采取了相对宽松的尺度。 如今辉瑞的DMD临床数据出炉，将新的难题摆在了FDA面前。 临床失败导致项目终止。 -
DMD缓解持续三年！外泌体细胞疗法上市申请即将完成
HOPE-2试验对象为不能行动的晚期杜氏肌营养不良（DMD）病患。 OLE试验的分析显示，接受其主打细胞疗法deramiocel（CAP-1002）治疗患者的心脏和骨骼肌功能在三年期间趋于稳定。 Capricor预计在今年年底前完成递交该疗法用于治疗DMD相关心肌病患者的生物制品许可申请（BLA）。 -
Cell | 通过非人灵长类疾病模型解析DMD发病早期骨骼肌病理变化的关键机制
杜氏肌营养不良症 （Duchenne muscular dystrophy， DMD ） 是由法国神经病理学家Guillaume Duchenne首次报道的一种进行性肌肉萎缩疾病，发病率约为1/3500。 遗传学研究发现，该疾病是由 DMD 基因突变导致抗肌萎缩蛋白 （dystrophin） 缺失的一种X连锁隐性遗传病。 患者主要为男孩，通常在2-4岁开始出现走路摔跤等进行性肌肉无力症状，逐渐丧失行动能力，大多在20-30岁因心肺功能衰竭而死亡。 -
Cell | 陈永昌/胡苹/季维智等应用非人灵长类疾病模型解析DMD发病早期骨骼肌病理变化的关键机制
杜氏肌营养不良症 （Duchenne muscular dystrophy， DMD ） 是由法国神经病理学家Guillaume Duchenne首次报道的一种进行性肌肉萎缩疾病，发病率约为1/3500。 遗传学研究发现，该疾病是由 DMD 基因突变导致抗肌萎缩蛋白 （dystrophin） 缺失的一种X连锁隐性遗传病。 患者主要为男孩，通常在2-4岁开始出现走路摔跤等进行性肌肉无力症状，逐渐丧失行动能力，大多在20-30岁因心肺功能衰竭而死亡。 -
杜氏肌营养不良新药落地海南乐城3个月，首批用药患儿普遍获益显著
9月7日是联合国确定的“ 世界杜氏肌营养不良知晓日 ”，第一批使用创新药伐莫洛龙（vamorolone）的杜氏肌营养不良（DMD）患者已经在海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区（简称“乐城先行区”）上海交通大学医学院附属瑞金医院海南医院（简称“瑞金海南医院”）完成三个月的治疗，瑞金医院儿科副主任、主任医师肖园表示: “目前已有57位患者在瑞金海南医院接受新药治疗，观察到首批用药患者普遍获益显著，尤其是在运动功能、身高增长方面效果满意。”。 DMD是一种严重的遗传性神经肌肉疾病，患儿在3至5岁时逐渐出现步态异常，随着年龄增长，孩子的肌肉逐渐萎缩甚至最终失去自理能力。 目前传统糖皮质激素作为患儿主要的治疗手段，但其带来的库欣综合征、生长发育延迟、白内障、骨量降低、骨折、体重增加等不良反应成为患儿规范使用激素中的拦路虎，因此存在巨大的未满足医疗需求。 -
国内首例！金唯科DMD基因治疗药物26周数据亮眼
近日，成都金唯科生物科技有限公司（下称“金唯科”）自主研发的针对杜氏肌营养不良（DMD）基因治疗创新药——“JWK007注射液”在四川大学华西医院IIT临床研究 首例受试者已经完成26周跟踪观察 ，根据随访检查数据，JWK007药物安全性和有效性良好。 该受试者是国内首个接受基因治疗的DMD患者。 关于杜氏肌营养不良（DMD）。 -
改善视力指标100倍的基因疗法；达完全缓解的CAR-T疗法…… | 一周盘点
3. 治疗杜氏肌营养不良（DMD）的 在研抗体偶联寡核苷酸疗法DYNE-251在一项早期临床试验中使 多个队列患者的抗肌萎缩蛋白表达达到前所未有的水平，且患者的临床功能获得改善。 药明康德内容团队整理。 研究结果显示，所有接受azer-cel和清淋化疗的患者都显示出可接受的安全性。 -
临床数据史无前例，但管理层变动，股价大跌
近日，肌肉疾病新秀公司Dyne Therapeutics公布了该公司核心管线DYNE-251的I/II期临床数据，研究表明，DYNE-251可以在杜氏肌营养不良症患者中诱导肌营养不良蛋白表达的创纪录水平。 然而，这一消息并未能挽回该公司的股价。 DYNE-251是用于杜氏肌营养不良症患者的抗体偶联寡核苷酸药物（AOC），由磷酸二酰胺吗啉寡聚物（PMO）与抗体Fab片段结合组成。 -
【隆门Family】中美瑞康小激活RNA（saRNA）获FDA孤儿药与儿科罕见病双重认证，加速推进DMD治疗
2024年8月22日， 中美瑞康 (Ractigen Therapeutics) 宣布其 小激活RNA (saRNA) 药物RAG-18获得美国食品药品监督管理局 (FDA) 的孤儿药认证 (Orphan Drug Designation, ODD) 。 这是全球首个获得FDA孤儿药认定的saRNA药物。 继上月RAG-18获得 FDA儿科罕见病药物资格认定 (Rare Pediatric Disease Designation, RPDD) 之后，这一最新认证进一步确立了RAG-18创新性治疗杜氏肌营养不良 (Duchenne Muscular Dystrophy, DMD) 和贝氏肌营养不良 (Becker Muscular Dystrophy, BMD) 的潜力， 无论DMD基因突变类型如何，RAG-18都可能成为一种具有可转化前景的治疗策略。
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