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"杜氏肌营养不良"相关的结果
  • 治疗杜氏肌营养不良症，信念医药AAV基因疗法获FDA孤儿药及儿科罕见病双重资格认定

    治疗杜氏肌营养不良症，信念医药AAV基因疗法获FDA孤儿药及儿科罕见病双重资格认定
    本次双重资格认定意味着BBM-D101注射液的潜在临床价值获得美国监管机构的认可。 BBM-D101注射液同时符合孤儿药资格认定标准以及儿科罕见病资格认定标准，也标志着加之BBM-H901注射液和BBM-H803注射液，信念医药已经有三款基因疗法同时获得双重资格认定。 杜氏肌营养不良症（DMD）是一种由于抗肌萎缩蛋白（dystrophin）基因突变导致的X连锁隐性遗传肌肉疾病。
    医麦客
    罕见病 杜氏肌营养不良 杜氏肌营养不良症
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    2周前
  • DMD缓解持续三年！外泌体细胞疗法上市申请即将完成

    DMD缓解持续三年！外泌体细胞疗法上市申请即将完成
    HOPE-2试验对象为不能行动的晚期杜氏肌营养不良（DMD）病患。 OLE试验的分析显示，接受其主打细胞疗法deramiocel（CAP-1002）治疗患者的心脏和骨骼肌功能在三年期间趋于稳定。 Capricor预计在今年年底前完成递交该疗法用于治疗DMD相关心肌病患者的生物制品许可申请（BLA）。
    医麦客
    杜氏肌营养不良 外泌体细胞疗法 DMD
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    1个月前
  • 杜氏肌营养不良新药落地海南乐城3个月，首批用药患儿普遍获益显著

    杜氏肌营养不良新药落地海南乐城3个月，首批用药患儿普遍获益显著
    9月7日是联合国确定的“ 世界杜氏肌营养不良知晓日 ”，第一批使用创新药伐莫洛龙（vamorolone）的杜氏肌营养不良（DMD）患者已经在海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区（简称“乐城先行区”）上海交通大学医学院附属瑞金医院海南医院（简称“瑞金海南医院”）完成三个月的治疗，瑞金医院儿科副主任、主任医师肖园表示: “目前已有57位患者在瑞金海南医院接受新药治疗，观察到首批用药患者普遍获益显著，尤其是在运动功能、身高增长方面效果满意。”。 DMD是一种严重的遗传性神经肌肉疾病，患儿在3至5岁时逐渐出现步态异常，随着年龄增长，孩子的肌肉逐渐萎缩甚至最终失去自理能力。 目前传统糖皮质激素作为患儿主要的治疗手段，但其带来的库欣综合征、生长发育延迟、白内障、骨量降低、骨折、体重增加等不良反应成为患儿规范使用激素中的拦路虎，因此存在巨大的未满足医疗需求。
    罕见病信息网
    瑞金医院 杜氏肌营养不良 肌营养不良新药
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    2个月前
  • 【隆门Family】中美瑞康小激活RNA（saRNA）获FDA孤儿药与儿科罕见病双重认证，加速推进DMD治疗

    【隆门Family】中美瑞康小激活RNA（saRNA）获FDA孤儿药与儿科罕见病双重认证，加速推进DMD治疗
    2024年8月22日， 中美瑞康 (Ractigen Therapeutics) 宣布其 小激活RNA (saRNA) 药物RAG-18获得美国食品药品监督管理局 (FDA) 的孤儿药认证 (Orphan Drug Designation, ODD) 。 这是全球首个获得FDA孤儿药认定的saRNA药物。 继上月RAG-18获得 FDA儿科罕见病药物资格认定 (Rare Pediatric Disease Designation, RPDD) 之后，这一最新认证进一步确立了RAG-18创新性治疗杜氏肌营养不良 (Duchenne Muscular Dystrophy, DMD) 和贝氏肌营养不良 (Becker Muscular Dystrophy, BMD) 的潜力， 无论DMD基因突变类型如何，RAG-18都可能成为一种具有可转化前景的治疗策略。
    隆门资本
    Ractigen Therapeutic 杜氏肌营养不良 FDA孤儿药
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    2个月前
  • 小核酸新药获FDA孤儿药与儿科罕见病双重认证，中美瑞康加速推进DMD治疗

    小核酸新药获FDA孤儿药与儿科罕见病双重认证，中美瑞康加速推进DMD治疗
    2024年8月22日，中美瑞康（Ractigen Therapeutics）宣布其小激活RNA（saRNA）药物RAG-18获得美国FDA的孤儿药认证（ ODD）。 中美瑞康指出， 继 上个 月RAG-18获 得FDA儿科罕见 病药物资格认定（RPDD）之后，这一最新 认证进一步确立了RAG-18创新性治疗杜氏肌营养不良（DMD）和贝氏肌营养不良（BMD）的潜力。 杜氏肌营养不良症（DMD）是一种严重的X染色体隐性遗传病，由编码抗肌蛋白的DMD基因突变引起。
    医药观澜
    杜氏肌营养不良 小核酸新药 DMD
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    2个月前
  • 突破性疗法！中美瑞康RAG-18获FDA儿科罕见病药物资格认定，有望改变杜氏肌营养不良症治疗格局

    突破性疗法！中美瑞康RAG-18获FDA儿科罕见病药物资格认定，有望改变杜氏肌营养不良症治疗格局
    2024年7月25日，中美瑞康（Ractigen Therapeutics）宣布其自主研发的小激活RNA （saRNA）药物RAG-18获得美国食品药品监督管理局（FDA）的儿科罕见病药物资格认定（Rare Pediatric Disease Designation, RPDD）。 RAG-18是一种首创作用机制的创新型治疗策略，用于治疗由任何DMD基因突变引起的杜氏肌营养不良（Duchenne Muscular Dystrophy, DMD）和贝氏肌营养不良（Beker Muscular Dystrophy, BMD）。 罕见儿科疾病认定（RPDD） 是FDA针对美国患者人数少于20万且严重危及18岁以下儿童生命的儿科罕见病药物资格认定，旨在鼓励开发和批准针对罕见儿科疾病的治疗方法。
    中美瑞康
    Ractigen Therapeutic 杜氏肌营养不良
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    3个月前
  • 曙方医药宣布Vamorolone新药上市申请在中国香港获受理

    曙方医药宣布Vamorolone新药上市申请在中国香港获受理
    2024年7月23日，曙方医药宣布vamorolone口服混悬液用于治疗杜氏肌营养不良（DMD）患者的新药上市申请获中国香港卫生署正式受理 。 Vamorolone是首个在美国和欧盟均获完全批准的DMD治疗药物，其与糖皮质激素结合的受体相同但改变了其下游活性，和传统皮质类固醇药物治疗相比不仅疗效相当而且在维持正常骨代谢、骨密度和生长方面更具有重要的临床安全性优势。 因此，vamorolone有望成为DMD患者的标准治疗方案。
    曙方医药
    曙方医药 杜氏肌营养不良 Vamorolone
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    3个月前