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  • Science子刊：碱基编辑疗法治疗罕见免疫缺陷疾病

    Science子刊：碱基编辑疗法治疗罕见免疫缺陷疾病
    人们已经发现，X-CGD由细胞色素b-245的β链（ CYBB ）基因突变引起，这样的特征让科学家们看到了通过碱基编辑器来纠正 CYBB 突变的希望。 不过，碱基编辑器使用的Cas9酶需要存在原间隔区相邻基序（PAM），这样的特点限制了碱基编辑器的应用。 不过，基于SpRY的碱基编辑器纠正造血干细胞和祖细胞（HSPC）突变的效率、特异性与适用于尚未得到广泛研究。
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    CYBB Cas9 免疫缺陷
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    1个月前
  • 《科学》子刊：碱基编辑新突破！治疗罕见免疫缺陷，临床试验已启动

    《科学》子刊：碱基编辑新突破！治疗罕见免疫缺陷，临床试验已启动
    人们已经发现，X-CGD由细胞色素b-245的β链（ CYBB ）基因突变引起，这样的特征让科学家们看到了通过碱基编辑器来纠正 CYBB 突变的希望。 不过，碱基编辑器使用的Cas9酶需要存在原间隔区相邻基序（PAM），这样的特点限制了碱基编辑器的应用。 不过，基于SpRY的碱基编辑器纠正造血干细胞和祖细胞（HSPC）突变的效率、特异性与适用于尚未得到广泛研究。
    学术经纬
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    1个月前