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9月多款罕见病新药或新适应症在国内申报上市
根据国家药监局官网公示，9月以来，多款罕见病新药或新适应症的上市申请获受理，有望为纯合子型家族性高胆固醇血症、脊髓性肌萎缩症等患者带来新的治疗选择。 转甲状腺素蛋白淀粉样变性。 9月29日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网显示，阿斯利康的反义疗法Eplontersen（IONIS-TTR-LRx，商品名：Wainua）在华申报上市。
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