Alnylam vs.辉瑞,决战ATTR-CM,这家RNAi明星Biotech有何优势?
RNAi明星Biotech- Alnylam正在多个治疗领域推进基于RNAi的创新药物深度管线,包括 TTR、罕见病、心血管疾病、代谢疾病、神经系统 等。 其中,转甲状腺素淀粉样变心肌病 (Transthyretin Amyloid Cardiomyopathy,ATTR-CM)是一种罕见、致死性疾病,主要表现为错误折叠的转甲状腺素(TTR)蛋白在心肌中沉积,心肌壁变硬,导致心脏泵血功能受损,最终可能引发心力衰竭。 针对ATTR-CM治疗,当前以辉瑞为市场主力,拿下全球首个获批的孤儿药,市场表现尤为亮眼。
BiG生物创新社