AML和MDS的抗体靶向治疗进展:精准医学时代的治疗新策略
根据修订的国际预后评分量表( IPSS-R ),高风险的MDS和具有不利特征的AML的预后仍然令人沮丧,这些不利特征包括年龄、既往髓系疾病、不良遗传风险和并发基因突变。 事实上,具有极高IPSS-R风险的MDS患者的中位总生存期( OS )仅为0.8年,而年轻患者的新发AML患者的五年生存率为40%,大于70岁患者的5年生存率不到5%,这突显了亟需新的治疗策略的迫切性。 免疫反应的改变在AML/MDS发病机制中起着重要作用,这为免疫治疗提供了新的选择。
小药说药
急性髓系白血病(AML)该如何治疗?
急性髓系白血病(AML)是中国最为常见的白血病亚型,其在所有白血病患者中所占比例超过一半。 AML 的发病率在 30 岁以下的人群里相对较低,该发病率会随着年龄的增长而逐渐攀升, 70 岁以上的老年人群发病率最高,其中位发病年龄为 68 岁 。 AML 的病情进展极为迅速,倘若患者未能接受有效的治疗,那么其生存期仅仅只有 6-10 个月,它也因此成为死亡率最高的白血病亚型。
小药说药
Nat Cancer丨AML治疗新策略:谱系特异性PI3Kγ降解剂
成人急性髓系白血病 (AML) 是一种骨髓产生大量异常血细胞的癌症。 AML 中的成髓细胞是异常的,不会变成健康的白细胞,随着血液和骨髓中的白血病细胞数量的增加,健康血小板、红细胞和其他白细胞的空间越来越少。 65 岁之前确诊的患者 5 年生存率超过 50% ;然而,对于 65 岁以上的患者, 5 年生存率明显较低,低于 10% 。
精准药物
JIC | WT1-TCR-T细胞: 儿童复发性AML的潜在疗法
在健康人群中,骨髓中产生未成熟的造血干细胞,这些细胞会分化成髓系造血干细胞和淋巴系造血干细胞,髓系造血干细胞会进一步分化为原始粒细胞、原始巨核细胞和原红细胞,最终分化为单核细胞和粒细胞、红细胞和血小板。 淋巴系造血干细胞会分化为淋巴细胞。 AML患者中,由髓系造血干细胞分化而来的原始粒细胞无法正常的分化为健康的白细胞,而是分化成一种未成熟的白细胞 (称为白血病细胞或髓样母细胞)。
学术经纬
AML微环境新视角:炎症如何引起造血干细胞参与白血病发展?
美国费城儿童医院在 Leukemia 上发表 “Inflammatory recruitment of healthy hematopoietic stem and progenitor cells in the acute myeloid leukemia niche” ——急性髓系白血病(AML)微环境中正常造血干细胞和祖细胞的炎症募集的研究论文。 通过对各个HSPC亚群中所表达的选定炎症相关基因的表达情况分析,首次证明在急性髓系白血病骨髓中,造血干细胞和多能祖细胞呈现活跃的炎症状态。 本研究首次表明,在急性髓系白血病微环境中,健康的造血干细胞和祖细胞(HSPC)会促进局部炎症的发生。
新格元