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高出1000多倍！穿越血脑屏障，创新反义寡核苷酸疗法登《科学》子刊
日前，Denali Therapeutics宣布，通过其专有寡核苷酸运输载体（OTV）平台所开发的反义寡核苷酸（ASO）疗法， 可通过静脉（IV）给药方式，递送至骨骼肌和心肌，并穿越血脑屏障（BBB）达到中枢神经系统（CNS），实现ASO药物的广泛生物分布。 ASO疗法能够改变基因表达，具有治疗多种难治性神经系统疾病的潜力。 然而，其开发面临的一个主要挑战是ASO无法自行穿过哺乳动物的血脑屏障。ASO疗法1603个月前 -
同样是小核酸药物，为什么已上市的siRNA采用递送载体，而ASO却没有？
近年来，小核酸药物因特异性强、设计简便、研发周期短、靶点丰富等优点，成为当前生物医药领域研究的热点... -
停止临床开发，罗氏退出天使综合征ASO疗法竞赛！
近日，罗氏在查看Rugonerse早期疗效数据后退出开发治疗天使综合征的反义寡核苷酸（ASO）的竞赛。目前天使综合征ASO疗法赛道上Biogen、Ionis和Ultragenyx正在继续推进药物。
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