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RNA编辑疗法WVE-006全球首次获临床概念验证，AATD治疗取得积极数据
2024年10月16日，Wave Life Sciences宣布其RNA编辑疗法WVE-006在治疗AATD的RestorAATion-2研究中获得积极数据，公司股价大涨74%。WVE-006是首个进入临床开发的RNA编辑疗法，安全性良好，试验正在进行中。 -
突现安全问题！Vertex研发VX-864取代小分子校正药物VX-814
10月14日，Vertex制药公司宣布了其针对α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）的小分子校正药物研发的临床计划变更。由于在中期研究中观察到安全信号，因此决定将停止研发备受关注的实验性药物VX-814。同时，继续推进该临床计划中另一款药物VX-864的开发。
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