2024年9月CGT疗法IND获批盘点：9款新药引领医学前沿

细胞和基因疗法作为医学的新前沿，正表现出巨大的潜力和发展势头，特别是在治疗难治性疾病方面，越来越多细胞和基因疗法临床试验被开启。据工业和信息化部办公厅发布通知，加快布局建设一批制造业高质量发展急需的中试验证平台，细胞及基因治疗行业迎大利好。据不完全统计2024年9月又有9款CGT疗法获批IND，整理如下：

1. 锐正基因：ART001

由锐正基因研制的ART001获得了美国FDA临床试验许可，成为我国第一个获美国FDA临床试验许可的基于非病毒载体的体内基因编辑药物。此次美国FDA IND获批，也让ART001成为全球同类药物中唯一获得中美两国临床试验许可的产品。

ART001是中国首个进入人体临床试验（IIT）的基于非病毒载体的体内基因编辑药物，目前正在中国开展临床1期试验。根据已经公开的信息，ART001目前是中国唯一达到90%TTR敲降的体内基因编辑产品。

截图来源：药融云数据库（全球药物研发数据库）

2. 武汉光谷中源药业：VUM02注射液

中源协和细胞基因工程股份有限公司全资子公司武汉光谷中源药业有限公司收到国家药品监督管理局核准签发的关于VUM02注射液用于治疗系统性硬化症的《药物临床试验批准通知书》。VUM02注射液（人脐带源间充质干细胞注射液）是自主研发的冷冻保存型干细胞制剂，是由经筛选的健康新生儿脐带组织通过体外分离、扩增、收获、冻存后制备的人脐带源间充质干细胞（UC-MSC）新药，临床拟用适应症增加系统性硬化症的治疗。

VUM02注射液用于治疗特发性肺纤维化于2023年8月获FDA授予的孤儿药资格认定，并于今年完成首例受试者入组给药。

3. 瑞顺生物：RJMty19注射液

RJMty19注射液（主要活性成分为CD19-CAR-DNT细胞）由广东瑞顺生物技术有限公司基于人源化CD19-CAR全球专利开发的一款全球创新现货通用型第二代DNT细胞治疗产品。与目前全球已上市的11款自体CD19-CAR-T细胞治疗产品相比，健康捐赠者来源的CD19-CAR-DNT细胞具有可实现标准化制备、制备成本低、患者即时可用等诸多优点，未来市场竞争潜力巨大，可从根本上改变目前自体CAR-T细胞产品商业化推广的劣势。该产品已在近期完成的研究者发起的临床试验中初步验证了其安全性和有效性。

4. 神州细胞生物：SCTV04C注射液

9月6日，北京神州细胞生物技术集团股份公司发布2024-026号公告宣布收到NMPA核准签发的《药物临床试验批准通知书》，同意自主研发的重组带状疱疹疫苗产品SCTV04C注射液在健康成人中开展预防水痘-带状疱疹病毒（Varicella-Zoster Virus（VZV））感染引起的带状疱疹及并发症的临床试验（受理号：CXSL2400396、CXSL2400397）。带状疱疹（Herpes Zoster）是一种由潜伏的水痘-带状疱疹病毒（VZV）重新激活引起的感染性皮肤疾病。SCTV04C注射液是以差异化竞争优势为目标自主开发的重组蛋白疫苗。

5. 上海先博生物：SNC109注射液

SNC109注射液是先博生物基于BiTE CAR-T平台自主研发的一款双臂BiTE装甲的双CAR-T细胞疗法。此前，该产品在2024年1月23日收到美国FDA正式回复，SNC109注射液被授予孤儿药资格，用于治疗恶性胶质瘤，而2023年12月26日获得中国CDE的临床默示许可。 该CAR-T细胞表面携带两个CAR分子，分别靶向在胶质母细胞瘤中表达的IL13Rα2和HER2。同时，这一CAR-T疗法还可以分泌靶向EGFR和EGFRvIII的多特异性抗体（BiTE），BiTE分子由两个纳米抗体（VHH）与一个单链可变片段（scFv）组成，通过柔性融合接头串联连接，能够激活自身T细胞发挥杀伤作用。

6. 瑞博生物：RBD7007

9月，瑞博生物自主研发的、靶向C5的siRNA药物RBD7007获欧盟临床试验许可，将在瑞典启动首次人体临床试验。

RBD7007是瑞博生物基于RIBO-GalSTARTM肝靶向技术平台独立开发的靶向C5的siRNA药物，抑制C5蛋白表达，阻断补体通路激活从而实现其治疗补体介导疾病的作用。临床前试验数据显示，RBD7007具有持久且强效的抑制补体通路激活的作用，同时兼具良好的安全性，期望对IgA肾病及其他补体介导疾病患者带来巨大的治疗获益。

瑞博生物已有多款基于RIBO-GalSTARTM的siRNA药物进入到临床阶段，疾病领域包括心血管代谢、肝病和免疫疾病。瑞博生物将持续深耕，不断为患者提供更多创新的siRNA药物。

7. 瑞风生物：RM-101

9月17日，美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准了瑞风生物针对Usher综合征的创新药物RM-101的IND申请。这一批准标志着Usher综合征全球首个基于AAV的基因编辑药物研发取得了里程碑式的突破与进展。

RM-101是瑞风生物开发的针对Usher综合征USH2A基因相关视网膜色素变性的创新药物产品。RM-101是基于AAV的基因编辑类药物，能特异靶向USH2A RNA，调控可变剪接生物学过程，诱导功能正常蛋白的表达恢复。RM-101通过视网膜下注射给药，有望实现一次性给药并长期有效。

8. 再生元：Cemdisiran注射液

9月，国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)官网公示，cemdisiran注射液获批临床，用于治疗伴有活动性体征和溶血迹象的阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)成年患者。cemdisiran是一种皮下注射，靶向C5补体的小干扰RNA(siRNA)疗法药物。

早在2024年3月8日，国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)官网公示，cemdisiran注射液与pozelimab注射液的联合疗法获批临床，该组合疗法的优势在于能够在较低剂量下达到完全、持续的C5抑制，减少给药频率，并且皮下给药方便临床应用。

参考来源：

[1] CDE官网

[2] 药融云数据库

[3] 各公司官方公告

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