2024年8月：国内17款CGT疗法IND获批盘点

尽管细胞与基因治疗的概念由来已久，但第一次临床试验直到1990年才在NIH开展，用于针对一种罕见的免疫缺陷病的治疗，从此细胞与基因治疗经过了初步兴起、黯然沉寂和谨慎复苏三个阶段。作为一种可以替代传统疗法的新兴治疗方式，细胞与基因治疗在众多疾病，特别是癌症、遗传疾病和传染病的治疗中展现出巨大的潜力，

伴随着技术和产业化的不断发展，预计未来获批产品将迎来进一步增长。据不完全统计2024年8月有17款CGT疗法获批IND，整理如下：

1. 威斯津生物：WGc-043注射液

8月6日，威斯津生物宣布其自主研发的“WGc-043注射液”继今年5月获美国食品药品监督管理局临床试验批件之后，再获中国国家药品监督管理局药品审评中心批准，开展I期临床试验。这也是全球首个获批IND的EB病毒相关肿瘤mRNA治疗性疫苗。

WGc-043自身的优势明显，具有高效低毒、通用性强的特点，生产快速、价格便宜，拥有完整自主知识产权，且技术领跑于国际水平，给后期商业化留下了巨大的发展空间。WGc-043已完成了针对鼻咽癌和自然杀伤T细胞淋巴瘤两个适应症的IIT（研究者发起的临床试验），展现出比现有公开的其它mRNA肿瘤治疗性疫苗更优越的安全性和有效性。可以预见，一旦WGc-043成功上市，将为终末期EB病毒阳性实体瘤和血液淋巴瘤患者提供新的治疗选择。

2. 杭州天龙药业：YKYY015注射液

2024年8月6日，悦康药业集团股份有限公司全资子公司杭州天龙药业有限公司获得美国食品药品监督管理局(FDA)同意YKYY015注射液用于治疗以LDL-C升高为特征的原发性(家族性和非家族性)高胆固醇血症或混合型高脂血症进行临床试验。

YKYY015注射液通过siRNA的干扰沉默机制，从源头靶向沉默PCSK9 mRNA，有效阻断PCSK9蛋白的合成，从而减少了PCSK9蛋白与LDL-R的结合，促进了LDL-R的再循环，进而增加了对血浆LDL-C的摄取和降解，能够更有效地清除血液中的LDL-C，降低患者罹患动脉粥样硬化的风险。YKYY015有望实现一年仅需注射2次，便可持续抑制肝脏中PCSK9蛋白的合成，从而高效降低血浆中的LDL-C水平，切实有效控制血脂。

3. 鼎成肽源：DCTY1102注射液

8月8日，根据国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官网显示，北京鼎成肽源生物技术有限公司（鼎成肽源）DCTY1102注射液获得国家药监局临床试验默示许可。

DCTY1102注射液为国际上首款靶向HLA-A*11:01基因型、KRAS G12D突变的TCR-T细胞治疗产品，适应症为晚期胰腺癌、结直肠癌等恶性实体肿瘤。此产品获批IND是鼎成肽源的里程碑事件。TCR-T类细胞药物的适用人群与HLA基因型密切相关。

4. 石药集团中奇制药：SYS6020注射液

8月9日，石药集团开发的首款基于mRNA-LNP的嵌合抗原受体(CAR)-T细胞注射液(SYS6020)再获CDE批准，可开展针对难治性活动性系统性红斑狼疮这一新适应症的中国临床试验。

此前，该产品已于6月25日获批开展针对复发或难治性多发性骨髓瘤的临床试验，标志着石药集团在细胞治疗领域布局取得的首个重要成果。

SYS6020是一款基于mRNA-LNP的靶向BCMA CAR-T细胞治疗产品。通过表达可特异性识别BCMA抗原的CAR，进而靶向识别患者体内BCMA阳性的细胞并对其进行杀灭，从而达到治疗目的。与传统的CAR-T产品相比，该产品具有细胞活率高、CAR阳性率高、无基因组整合引起的致瘤风险，以及细胞因子风暴（CRS）等副作用低的优点。临床前研究显示，该产品可显著杀伤BCMA抗原阳性的骨髓瘤细胞，并具有良好的安全性和有效性。

5. 百吉生物：BRG01注射液

8月12日，百吉生物宣布，其在研“BRG01注射液（EBV特异性CAR-T）”已获美国食品药品监督管理局（FDA）的正式书面回函，批准其开展关键性II期临床试验，用于治疗复发/转移性EBV阳性鼻咽癌患者。新闻稿指出，这是全球首个中美获批并进入II期的实体瘤细胞原研药。

BRG01是一款通过基因修饰技术，将靶向EB病毒（EBV）抗原的嵌合受体表达于T细胞表面的自体T细胞免疫治疗候选药物，是百吉生物全球首创针对EBV特异性的新一代CAR-T细胞疗法。该疗法于2022年12月与2023年2月分别获得CDE和FDA的临床默示许可，随后在2023年6月、7月接连被FDA授予孤儿药ODD资格认定和快速通道FTD资格认定。2024年7月，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）同意开展BRG01注射液的关键性II期临床试验。

6. 驯鹿生物：伊基奥仑赛注射液

8月12日，驯鹿生物宣布公司自主研发的全人源靶向BCMA嵌合抗原受体自体T细胞注射液（伊基奥仑赛注射液）的新药临床试验申请（IND）已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的默示许可，拟用于治疗非肾脏系统性红斑狼疮和系统性红斑狼疮性肾炎，这是该产品在自身免疫性疾病领域于中美两国获得的第五个临床批件。

伊基奥仑赛注射液是一种个性化定制的、针对B细胞成熟抗原（BCMA）的基因改造自体T细胞免疫疗法（CAR-T）产品，能够识别和清除表达BCMA的细胞。基于对SLE病理机制的深入理解，特别是针对疾病中起到关键作用的B细胞和致病性抗体，伊基奥仑赛利用第二代CAR技术，能够精准识别并清除表达BCMA的B细胞和浆细胞，从而达到清除致病性细胞和自身抗体，抑制自身免疫炎症，降低疾病活动度的目的。

7. 吉迈生物：LY01620

8月12日，CDE官网公示吉迈生物申报的1类获批临床，拟开发治疗HPV16相关的子宫颈高级别鳞状上皮内病变，是其首个产品获批IND。

LY01620是基于吉迈生物自主研发的mRNA序列及脂质纳米粒（LNP）递送系统开发的首款获批进入临床的产品，有望应用于HPV感染后的不同病程阶段。LY01620利用mRNA表达HPV特异性抗原E6/E7，通过诱导机体产生特异性T细胞免疫清除HPV感染的宫颈上皮细胞，阻断癌变过程并使宫颈上皮细胞恢复正常。临床前研究表明，LY01620在不同种属动物均可诱导抗原特异性T细胞免疫，具有良好的免疫原性；在体内荷瘤小鼠模型上可产生作用机制相关的显著的抗肿瘤作用；在重复给药毒性试验中没有观察到明显的毒性作用，具有良好的安全性特征。

8. 远大赛威信：重组破伤风疫苗（大肠埃希菌）

8月12日，由远大赛威信自主研发的重组破伤风疫苗(受理号:CXSL2400340)正式获得国家药品监督管理局(NMPA)临床试验批准通知。本次研制的新型重组破伤风疫苗，通过基因工程技术制得，纯度高、杂质低，便于大规模生产，为全球首款获批临床的重组破伤风疫苗。

9. 中慧元通生物：重组带状疱疹疫苗（CHO细胞）

8月12日，江苏中慧元通生物科技股份有限公司（中慧生物）与子公司易慧生物技术（上海）有限公司（易慧生物）联合申报的一类新药“重组带状疱疹疫苗（CHO细胞）”IND申请获得中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）批准。

此次获批的重组带状疱疹疫苗（CHO细胞）运用公司多项自主知识产权创新技术及官方授权的高表达细胞基质，尤其是自主研发并筛选了创新的佐剂系统，优势明显，摆脱了对国外佐剂技术的依赖。临床前研究显示，本品能够同时诱导产生高水平的特异性抗体和CD4+T细胞反应，具有较高的免疫原性和安全性。与此同时，研发团队通过对生产工艺的优化，使其易于规模化生产且蛋白产量较高，后续商业化生产将更加便捷、高效。

10. 星眸生物：XMVA09注射液

8月19日星眸生物自主研发的基因治疗I类创新药“XMVA09注射液”的第2项新药临床试验(IND)申请已获得国家药品监督管理局(NMPA)批准，该注射液于今年3月针对湿性年龄相关性黄斑变性适应症的IND申请获得CDE临床默示许可，此次新批准的适应症为糖尿病性黄斑水肿（DME）。

XMVA09注射液是星眸生物自主研发的基因治疗药物，相比于传统抗体治疗药物1-3个月的注射周期，基因治疗药物可产生持续的治疗作用，有望实现一次注射便终身有效，极大地造福患者。XMVA09注射液采用全新的AAV衣壳，通过玻璃体腔内注射即可感染到紧贴脉络膜病灶的视网膜色素上皮层（RPE）细胞，为后续临床应用提供了更便捷的途径。此外，XMVA09注射液采用双抗设计，同时靶向血管内皮生长因子（VEGF）和血管生成素-2（ANG-2）双靶点，提高了药物的治疗效果，增加了对于VEGF不敏感患者的覆盖范围。

总结

自2016年以来，全球细胞和基因疗法（CGT）行业市场规模呈现出迅猛增长的态势。得益于政策环境的优化与研发投资的持续增加，CGT行业正迎来前所未有的发展机遇，市场规模预计将以惊人的速度扩张。根据Frost & Sullivan的最新预测，至2025年，全球CGT疗法的市场总值有望飙升至305.4亿美元。CGT疗法的未来前景一片光明，随着CGT疗法的持续创新和临床应用的深化，它将为全球医疗健康领域带来革命性的变革，为众多难治性疾病患者提供新的治疗希望。

参考来源：

[1] CDE官网

[2] 各公司公告

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