8月6日，FDA正式批准了施维雅（Servier）公司研发的突破性药物——IDH1/2抑制剂vorasidenib（商品名：Voranigo）上市。该药物用于12岁及以上伴有易感IDH1或IDH2突变的2级少突胶质细胞瘤或星形细胞瘤儿童和成人患者，这些患者此前接受过手术包括活检、次全切或全切。这是FDA批准的首款可用于这类患者的全身疗法。

Vorasidenib作为一款高效、口服且具备强大脑穿透力的IDH1/IDH2双重靶向抑制剂，通过精确阻断突变的IDH1与IDH2蛋白活性，展现了其独特的治疗潜力。该产品的诞生，源自施维雅公司在2020年对Agios的成功并购，进一步丰富了其创新药物管线。

此次FDA的批准，是基于里程碑式的INDIGO（NCT04164901）III期临床试验的卓越成果，该试验以其多中心、随机、双盲、安慰剂对照的设计，在胶质瘤治疗领域近二十年来，除传统化疗外，罕见地取得了积极的阳性结果。INDIGO研究聚焦于331名患有残留或复发性2级少突胶质细胞瘤及星形细胞瘤的成人及青少年患者，这些患者均携带IDH1或IDH2突变，且在入组前仅接受手术治疗，未接受其他治疗干预。

试验结果显示，与安慰剂组相比，vorasidenib治疗组患者的无进展生存期（PFS）显著延长至27.7个月，而对照组仅为11.1个月，PFS风险比低至0.39（95% CI：0.27, 0.56），p值小于0.0001，展现了vorasidenib的显著疗效。同时，vorasidenib组在至下一次干预时间（TTNI）上也表现出明显优势，中位TTNI尚未达到，而对照组为17.8个月（HR=0.26；95% CI：[0.15, 0.43]，p<0.0001）。据药融云数据库显示，既往有临床试验结果6条，以下是开展的相关数据。

安全性方面，虽然研究记录了一系列不良反应，包括疲劳、头痛、COVID-19感染等（≥15%发生率），但大多数为可管理范围内。值得注意的是，3级或4级实验室异常中，主要涉及肝功能指标及血液学参数的变化，需密切监测。

胶质瘤作为源自中枢神经系统胶质细胞或其前体细胞的肿瘤，其分类与治疗策略不断演进。依据世界卫生组织（WHO）2021年的最新分类，成人型弥漫性胶质瘤的预后与IDH突变状态紧密相关。Vorasidenib的获批，为IDH突变型低级别胶质瘤患者提供了新的治疗希望，标志着这一难治性疾病治疗领域的重大进展。

<END>

想要解锁更多药物研发信息吗？查询药融云数据库（vip.pharnexcloud.com/?zmt-mhwz）掌握药物基本信息、市场竞争格局、销售情况与各维度分析、药企研发进展、临床试验情况、申报审批情况、各国上市情况、最新市场动态、市场规模与前景等，以及帮助企业抉择可否投入时提供数据参考！注册立享15天免费试用！