医药工业和医疗装备产业是卫生健康事业的重要基础，事关人民群众生命健康和高质量发展全局。创新药研发创新难度大、周期长、投入高，这是新药研发的三大痛点，可谓来之不易。
本周国内创新药/改良型新药注册申报分析
根据药融云数据统计，2023.09.04-2023.09.10期间共有53个创新药/改良型新药注册申请获CDE承办（按受理号统计，不含补充申请）。其中，国产药品受理号38个，进口药品受理号15个。本周共计55款创新药/改良型新药临床试验申请获得“默示许可”，包括化学药31款，生物药21款，中药3款。
获批临床创新药/改良型新药信息速览（不含补充申请）
备注：（1）此处未包括补充申请之情形；（2）此处所列创新药/改良型新药，主要是指国家药品监督管理局药品审评中心(CDE）受理批准的1类、2类、5.1类以及生物制品3.1类和3.2类。（3）更多获批临床信息及研发进展详情及相关靶点全局分析等，可通过药融云中国药品审评数据库和（或）联系药融云客服获取并下载EXCEL表格。
其中值得注意的有：
1.Obefazimod
近期，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官网公示：ABIVAX的Obefazimod获得临床试验默示许可，拟用于治疗中度至重度溃疡性结肠炎（UC）患者。公开资料显示，obefazimod是一款口服、具有“first-in-class”潜力治疗溃疡性结肠炎的小分子药物，能够通过上调一种独特的RNA剪接产物和抗炎因子miR-124的表达，进而抑制许多炎症反应介导物的生产。根据药融云统计，目前海外正在开展Obefazimod的3期临床研究。
Obefazimod全球研发进度查询
2.MI131外用溶液
近期，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官网公示：迈诺威医药的MI131外用溶液获得临床试验默示许可，拟用于治疗雄激素性秃发。公开资料显示，MI131外用溶液具有独特的作用机制，为全新非PROTAC促雄激素受体降解剂，具有理想的药代动力学性质。
MI131基本信息
雄激素性秃发（AGA）是临床上最常见的非瘢痕性病理性脱发，又称脂溢性脱发、男性脱发或遗传性脱发，始于青春期或青春期后。在中国的一项统计调查中，男性AGA的总患病率为21.3%，女性AGA的患病率为6.0%。AGA对男性和女性都有消极的心理影响。目前获批雄激素性脱发适应症的药物，仅有米诺地尔（minoxidil）、非那雄胺（finasteride）和度他雄胺（dutasteride）。
3.注射用DR10624
近期，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官网公示：道尔生物的注射用DR10624继今年7月首次获批临床用于超重或肥胖人群的体重管理后，再获得新适应症临床试验默示许可，拟用于治疗2型糖尿病。
注射用DR10624基本信息
公开资料显示，注射用DR10624是全球首创具有三重激动活性，同时靶向GLP-1受体、GCG受体和FGFR1c/Klothoβ的Fc融合蛋白药物，其具有的GLP-1R激动活性，通过刺激胰岛素分泌及提高胰岛素敏感性来降低血糖，并通过抑制食欲来降低体重；GCGR激动活性，通过增加能量消耗及诱导产热来减轻体重；FGF21R激动活性，通过改善胰岛素敏感性、增加能量消耗和脂肪分解来降低血糖和脂质含量。DR10624通过同时调节这三个受体介导的信号通路，发挥协同作用，从而达到降低血糖、减重降脂的作用。
本周获批上市创新药信息速览
本周共2款创新药/改良型新药获批上市，即纳鲁索拜单抗注射液和米托坦片。
近期，NMPA发布工作动态显示，上海津曼特生物的纳鲁索拜单抗注射液（纳乐舒单抗注射液；商品名：津立生）获得国家药品监督管理局通过优先审评审批程序附条件批准上市，用于治疗不可手术切除或手术切除可能导致严重功能障碍的骨巨细胞瘤成人患者。
纳鲁索拜单抗注射液为重组全人源抗核因子-κB受体活化因子配体（RANKL）单克隆抗体，通过与细胞表面的RANKL特异性结合，抑制RANKL活性，从而抑制其参与介导所引起的骨质溶解和肿瘤生长。
近期，NMPA发布品批准证明文件送达信息显示，杰谛医药的米托坦片获得国家药品监督管理局批准上市，用于治疗晚期（不可切除、转移性或复发性）肾上腺皮质癌（ACC）。
公开资料显示，米托坦是一种肾上腺细胞毒性活性物质，可抑制肾上腺皮质产生皮质类固醇激素。根据药融云统计，米托坦于1970年获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于治疗肾上腺皮质癌。
全球创新药研发进展
针对儿童难治性SLE，荣昌生物「泰它西普」临床受试者扩展至5岁及以上
9月4日，荣昌生物宣布，注射用泰它西普（RC18）用于儿童系统性红斑狼疮患者的1期临床研究补充申请获中国国家药监局（NMPA）批准，受试者年龄范围由12~17岁扩展为5岁及以上。
儿童系统性红斑狼疮（cSLE）是一种侵犯多系统和多脏器的自身免疫性疾病，特指18岁之前发病的SLE患者。与成人SLE相比，儿童患者往往具有起病更急、病情更重、病程更迁徙、肾脏及神经系统受累更严重的特点，亟需疗效更好、副作用更小的治疗选择。泰它西普是由荣昌生物自主研发的一款BLyS/APRIL双靶点融合蛋白创新药，它可以通过同时抑制BLyS和APRIL两个细胞因子的过度表达，“双管齐下”阻止B细胞的异常分化和成熟，从而治疗B细胞介导的多种免疫性疾病。
据药融云数据库显示，泰它西普2020年销售额达到11958万元，增长率高达22705%，市场需求量巨大。
2021年3月，泰它西普首个适应症获得NMPA附条件批准上市，用于治疗系统性红斑狼疮（SLE）。泰它西普本次获批的是一项在接受标准治疗的5~17岁的活动性系统性红斑狼疮患者中开展的多中心、多次给药、单臂、开放性临床研究，旨在评价泰它西普在中国cSLE患者中多次给药的药代动力学特征、有效性及安全性。
恒瑞医药靶向HER2的ADC拟纳入突破性治疗品种
近期，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，恒瑞医药申报的注射用SHR-A1811拟纳入突破性治疗品种，针对适应症为HER2阳性晚期结直肠癌。
SHR-A1811是一款HER2靶向抗体偶联药物（ADC），该药此前已经三次被纳入突破性治疗品种，分别用于治疗：HER2阳性的复发或转移性乳腺癌、HER2低表达的复发或转移性乳腺癌、HER2突变的晚期非小细胞肺癌。
SHR-A1811基本信息
研究发现，众多肿瘤中都存在人类表皮生长因子2（HER2）异常，包括HER2基因突变、缺失、扩增及HER2蛋白过表达。其中，在大约20%的乳腺癌中可观察到由于HER2基因扩增和/或过表达导致的HER2信号激活，在其他实体瘤如胃和胃食管交界部腺癌、胆管癌、结直肠癌、非小细胞肺癌、膀胱癌等也存在HER2过表达。注射用SHR-A1811是恒瑞医药自主研发的以HER2为靶点的ADC疗法。它可通过与HER2表达的肿瘤细胞结合并内吞，在肿瘤细胞溶酶体内通过蛋白酶剪切释放毒素，诱导细胞周期阻滞从而诱导肿瘤细胞凋亡。
阿斯利康两款C5补体抑制剂在中国启动3期临床
近日，国药物临床试验登记与信息公示平台官网公示：阿斯利康（AstraZeneca）已经在中国登记启动了两款新药的3期国际多中心临床研究，这两款新药均是其2020年以约390亿美元收购Alexion公司所得，分别为：1.长效C5补体抑制剂ravulizumab注射液，针对适应症为：预防体外心肺循环时慢性肾病患者的严重肾脏不良事件；2.第三代C5补体抑制剂gefurulimab（ALXN1720）注射液，针对适应症为全身型重症肌无力。
ravulizumab注射液基本信息
gefurulimab全球研发进度查询
补体蛋白C5处于补体级联反应的末端，因此靶向这一蛋白可以调控所有3种不同通路激活的补体信号。在多种补体介导的免疫疾病中，补体介导的免疫反应攻击患者自身的健康组织和细胞，导致不同组织和器官的损伤。抑制C5补体的活性可以抑制这种对自身的免疫攻击，从而缓解疾病症状。
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