CD19 CAR-T细胞疗法，第二项IND获FDA批准，驯鹿生物授权！

驯鹿生物 CAR-T细胞疗法 CD19 创新药

细胞基因治疗前沿

2023/05/19

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近日，细胞疗法Cabaletta Bio公司(纳斯达克市场代码：Caba)宣布，该公司推出的针对自身免疫性疾病的一款CD19 CAR-T细胞疗法Caba-201的第二项研究性新药申请（IND）已被美国食品和药物管理局(FDA)批准，用于治疗特发性炎症性肌病(IIM)。

该公司计划针对该CD19 CAR-T细胞疗法启动Caba-201的1/2期临床试验，用于治疗6例皮肌炎(DM)、6例抗合成酶综合征(Asys)和6例免疫介导的坏死性肌病(IMNM)。

Caba-201药物研发信息（部分，完整内容请登录“药融云数据库www.pharnexcloud.com/?mh”查看）

截图来源：药融云全球药物研发数据库

特发性炎症性肌病是指以炎症和肌肉无力为特征的一组自身免疫性疾病。在某些情况下，IIM也可能影响身体的其他器官和系统，如肺、心脏或皮肤。根据免疫机制和临床特点，IIM可分为几种亚型。虽然目前尚不清楚IIM的发病机制，但有几种亚型被认为是由B细胞驱动的，包括皮肌炎、抗合成酶综合征和免疫介导的坏死性肌病。这三种亚型仅在美国就影响到大约66,000名患者，而且通常影响到中年人，特别是妇女。这三种亚型都可能导致严重的功能损害，并可危及生命。目前治疗方法通常包括抑制免疫系统的药物和强化治疗，如静脉注射免疫球蛋白或IVIG。尽管有这些疗法，但很大一部分IIM患者仍存在难以治疗的情况。

早在4月4日，CABA-201的第一个研究性新药申请获得FDA批准，以启动CABA-201的1/2期临床试验，用于治疗活动性狼疮肾炎(LN)或无肾脏受累的活动性系统性红斑狼疮(SLE)。

CABA-201是一款含有4-1BB共刺激域的CD19 CAR-T细胞疗法。据药融云数据库显示，其CD19 binder是由驯鹿生物独家授权。2022年10月，驯鹿生物和Cabaletta Bio共同宣布就经临床验证的CD19序列达成全球独家许可协议，首付金额250万美元，预计总支付金额1.62亿美元。

截图来源：药融云全球医药交易数据库

Cabaletta CEO Steven Nichtberger博士

Cabaletta首席执行官兼联合创始人Steven Nichtberger博士表示，在系统性红斑狼疮第一次IND批准后的两个月内，CABA-201的第二次IND申请被批准，这不仅让我们能够启动IIM患者的临床试验，还凸现了我们在自身免疫性疾病患者的细胞疗法开发方面的价值。

Cabaletta研发管线

（来源：官网）

关于Cabaletta Bio

Cabaletta Bio（纳斯达克股票代码:CABA）是一家临床阶段的生物技术公司，于2017年4月成立，专注于研发针对B细胞介导的自身免疫性疾病。Cabaletta Bio的总部和实验室位于宾夕法尼亚州费城。

参考资料：

[1] 药融云数据库

[2] https://www.cabalettabio.com/news-media/press-releases/detail/87/cabaletta-bio-receives-fda-clearance-of-ind-application-for

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