3月9日，Vertex Pharmaceuticals（以下简称“Vertex”）宣布，美国FDA已批准其VX-264的新药临床试验申请（IND），VX-264是一种干细胞衍生的、完全分化的胰岛细胞疗法，封装在Vertex开发的免疫保护装置中，用于治疗1型糖尿病 (T1D)。
VX-264项目不需要使用免疫抑制，这可能会扩大这种研究性疗法可以覆盖的T1D患者群体。
Vertex公司计划在2023年上半年启动一项单臂、开放标签的1/2期临床研究，以评估VX-264对T1D患者中的安全性、耐受性和有效性。加拿大卫生部此前已批准了VX-264临床试验申请，1/2期临床试验正在加拿大进行。
Vertex公司执行副总裁兼细胞和基因疗法主管Bastiano Sanna博士表示：“VX-264使用与VX-880项目相同的干细胞衍生的胰岛细胞，我们已经在VX-880项目中展示了概念验证，并增加了专有的免疫保护装置，使我们能够消除对免疫抑制的需要。我们很高兴看到我们的第二个T1D项目进入临床，并期待着为正在等待的T1D患者带来变革性的、甚至是治愈性的疗法。”
Vertex公司正在使用干细胞衍生的胰岛细胞来进行多种研究方法，目的是替代T1D患者被破坏的分泌胰岛素的胰岛细胞。Vertex的第一个T1D临床研究项目VX-880是一种干细胞衍生的、完全分化的、产生胰岛素的胰岛细胞替代疗法，与免疫抑制联合使用。Vertex已经在VX-880项目中进行了临床概念验证，美国和加拿大的1/2期临床研究正在进行中。
VX-880适应症研发现状
截图来源：药融云全球药物研发数据库
信息参考：
[1] 药融云数据库
[2] Vertex官网：https://news.vrtx.com
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