缓解率达71%！吉利德CAR-T疗法3年随访结果公布

吉利德 CAR-T疗法

细胞基因治疗前沿

2023/02/13

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2月2日，吉利德公布了2022财报：全年总收入269.82亿美元，其中CAR-T疗法Tecartus全年营收2.99亿美元，另外一款疗法Yescarta营收11.6亿美元。两款CAR-T疗法总营收达到了14.59亿美元，同比增长67.5% 。

2月9日，吉利德科学公司旗下公司Kite公布了CAR-T疗法Tecartus（brexucabtagene autoleucel）的关键临床研究（ ZUMA-3）三年随访结果。

研究显示，Tecartus治疗成人复发/难治性B细胞前体急性淋巴细胞白血病(ALL)的中位OS（mOS）为 26 个月，缓解率（CR+CRI）达71%。

在2期治疗患者队列(n=55)中位随访时间为38.8个月(范围32.7-44.6)。36.0个月时的OS率为47.1% (95% CI，32.7-60.2)，所有接受治疗的2期患者(n=55)的中位OS为26.0个月，完全缓解(CR)或CR伴血液学不完全恢复(CRi)（n = 39）。总体CR率(CR + CRi)、CR和随后的异基因造血干细胞移植(allo-SCT)移植率分别下调为71%、56%和20%后保持不变。

对于在1期和2期均接受关键剂量治疗的患者(n=78)，数据截止时的中位随访时间为41.6个月(范围32.7-70.3)。在数据截止时，36%的患者(n=28)仍然存活，所有接受治疗的患者(n=78)中位OS为25.6个月(95% CI, 16.2-47.0)。

brexucabtagene autoleucel临床试验全球开展情况

截图来源：药融云全球临床试验数据库

经药融云数据库查询，2021年10月，美国FDA宣布，批准吉利德CAR-T疗法Tecartus(Brexucabtagene Autoleucel)一项新适应症，用于治疗复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病(B-ALL)成年患者(18岁及以上)。至此，Tecartus成为首个获批治疗成人ALL的CAR-T疗法。

2022年9月，吉利德子公司Kite宣布，欧盟委员会（EC）已批准其CAR-T疗法Tecartus（brexucabtagene autoleucel）新适应症上市，用于治疗26岁及以上成人复发或难治性B细胞前体急性淋巴细胞白血病（ALL）。

Tecartus部分适应症研发现状（active）

截图来源：药融云全球药物研发数据库

最后，ZUMA-3研究员、Bijal Shah博士表示：“对于患有ALL的成年患者，需要提供长期的治疗方案，CAR-T疗法Tecartus这些新数据表明，持久的反应率和生存期可显著改善ALL的成年患者的治疗。”

一、关于Tecartus

Tecartus是一种CD19导向的自体CAR-T疗法，其原理是将患者自身的T细胞进行基因修饰使其表达靶向抗原CD19的嵌合抗原受体（CAR），CD19是一种表达于多种血液肿瘤细胞表面的抗原蛋白，包括B细胞淋巴瘤和白血病细胞。经改造后的T细胞回输至患者体内，从而识别并攻击表达CD19的肿瘤细胞及其他B细胞。

二、关于ZUMA-3研究

ZUMA-3是一项正在进行的国际多中心(美国、加拿大、欧洲)、单臂、开放标签、注册注册性I/II期研究，用于接受过标准系统治疗或造血干细胞移植后难治性或复发的ALL成年(≥18岁)患者。旨在评估Tecartus针对接受过标准系统治疗或造血干细胞移植后难治性或复发的ALL成年患者的疗效和安全性。主要终点是总体完全缓解（OCR）率或外周血细胞未完全恢复的完全缓解（CRi）率。次要终点包括缓解持续时间（DOR）、无复发生存期（RFS）、总生存期（OS）、微小残留病（MRD）阴性率和异基因造血干细胞移植率（alloc-SCT rate）。

三、关于ALL

复发或难治性B细胞前体急性淋巴细胞白血病（ALL）是一种侵袭性罕见的血癌，也可累及淋巴结、脾脏、肝脏、中枢神经系统和其他器官。全球每年约有6.4万人被诊断为ALL，虽然80%的ALL发生在儿童身上，但它在成人中是一种毁灭性的疾病。在成人中，最常见的一种形式是前体B细胞ALL，占病例的75%。患有ALL的成年人中有50%会复发，且生存率非常低，目前标准治疗的中位总生存期（OS）大约只有8个月。

参考资料：

[1] Gilead官网

[2] 药融云数据库

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