近日，第一三共（Daiichi Sankyo，TSE:5468)宣布，日本厚生劳动省(MHLW)已经批准了其EZHARMIA® (valemetostat tosilate)的上市申请，这是全球首款EZH1/2（EZH1和EZH2）双重抑制剂获批，用于治疗复发或难治性成人T细胞白血病/淋巴瘤患者。
EZHARMIA药物基本信息
截图来源：药融云全球药物研发数据库
成人T细胞白血病/淋巴瘤（adult T cell leukemia/lymphoma，ATL）是由人类T细胞白血病病毒Ⅰ型（HTLV- 1）引起的恶性T细胞单克隆增殖疾病。该病在世界范围内呈区域性流行，主要分布在日本南部、美国东南部、加勒比海地区。日本年龄大于40岁的HTLV- 1携带者中ATL的年发病率为1. 5/1000（男性）和0. 5/1000（女性）。在日本的流行区域内，40岁以上人群中HTLV- 1抗体阳性率达6%～37%，其中ATL日本某些地区发病率较高，五年总生存率约14%，我国有少数病例报道，多分布于沿海城市。
第一三共EZHARMIA该项审批是根据一项关键的II期研究的数据结果。该研究是一项开放标签、单臂的试验，主要评估了200mg的Ezharmia治疗25名复发或难治性ATL的侵袭性亚型患者的疗效和安全性。结果表明，客观反应率（ORR）为48%（95%CI：27.8%-68.7%），20%的患者（n=5）获得了完全缓解(CR)，28%的患者（n=7）获得部分缓解（PR）。
由此可见，EZHARMIA药物耐受性良好，但25例患者中有24例发生治疗不良事件，最常见的包括血小板计数下降、贫血、味觉障碍（味觉障碍）和白细胞计数下降。
在此之前，第一三共该EZH1/2双重抑制剂曾因ATL适应症而获得日本厚生劳动省的 "孤儿药"（ODD）以及“日本Sakigake计划”认定。此次获批，使其成为了全球首款上市的EZH1/2双重抑制剂。
EZHARMIA特殊审批认证
截图来源：药融云全球药物研发数据库
第一三共公司日本研发部主管兼执行干事高崎博士表示：“EZHARMIA是我们在过去三年中在日本获得批准的第五种新的肿瘤学药物，我们很高兴也很自豪将EZH1和EZH2双重抑制的科学原理成功地转化为一种新的、新颖的疗法。”同时，第一三共曾表示，公司将努力在2030年成为全球肿瘤学十大领导者之一。
经药融云数据查询发现，第一三共并不是唯一一家致力于开发EZH1/2双重抑制剂的公司，其他还有2家企业有布局，分别是韩美制药和上海海和药物。另外，辉瑞公司也在开发一种类似的药物PF-06821497。
EZH1/2双重抑制剂全球新药研发情况(微信搜索"药融云小程序"进行相关更多数据查询）
数据来源：药融云全球药物研发数据库
其中，除此次获批上市的第一三共外，研发进展最快的就属国内药企海和药物的EZH1/2双重抑制剂——HH-2853，其开展的一系列相关研究在中国推进的最快，目前针对外周T细胞淋巴瘤的临床试验已进入2期。
海和药物HH-2853临床试验情况
截图来源：药融云临床试验数据库
信息参考：
[1] 第一三共官网 https://www.daiichisankyo.com/
[2] 药融云数据库
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