斩获美国FDA突破性疗法认证！葆元医药他雷替尼前景可期

葆元医药他雷替尼

药融圈

2022/08/09

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中国杭州，2022年8月9日——葆元医药（“葆元”），一家专注于开发新型精准肿瘤疗法的临床阶段全球性生物制药公司，宣布其旗下研发中的ROS-1抑制剂他雷替尼（taletrectinib）获得美国食品药品管理局（FDA）颁发的突破性疗法认证（BTD），即他雷替尼用于治疗既往未经 ROS1 酪氨酸激酶抑制剂（TKI）治疗或既往接受过克唑替尼治疗的晚期或转移性 ROS1 阳性非小细胞肺癌成人患者。

FDA 的此项决定是基于他雷替尼的初步临床数据，该数据来自正在进行的中国 ROS1 阳性非小细胞肺癌患者的 2 期试验（TRUST）以及在美国和日本进行的两项已完成的 1 期临床试验。

葆元最近在 2022 年美国临床肿瘤学会 (ASCO) 会议上公布了TRUST 2 期试验的初步临床数据。在 67 名患ROS1 融合阳性非小细胞肺癌且既往未经ROS1 TKI治疗的患者中，确认的客观缓解率（cORR）和疾病控制率（DCR）分别为 92.5% 和 95.5%。在 38 名可评估的既往经克唑替尼治疗的患者中，cORR 和 DCR 分别为 50% 和 78.9%。

在12 名基线时有脑转移和可测量脑损伤的患者中，颅内 cORR 和颅内 DCR 分别为 91.7% 和 100%。在 5名ROS1 G2032R 耐药突变的患者中，4/5 实现了确认的部分缓解 (cPR)，1/5 实现了疾病稳定（SD）。他雷替尼一般耐受性良好，观察到的神经系统不良事件（AE）的发生率较低，这可能反映了他雷替尼对 ROS1 而非对原肌球蛋白受体激酶 B （TRKB）的选择性抑制。

“肺癌患者的医疗需求远未被满足，治疗方案的选择也非常少。” 葆元美国地区首席医疗官李双莲（医学博士，哲学科学博士）表示，“在 TRUST 2 期试验中，他雷替尼在 ROS1 阳性非小细胞肺癌成年患者中对 ROS1 融合和耐药突变显示出非常好的抗肿瘤活性，并具有良好的安全性。与其他 ROS1 抑制剂相比，他雷替尼显示出更好的脑渗透性和颅内抗肿瘤活性。ROS1 阳性非小细胞肺癌患者迫切需要新的治疗方案，我们期待与 FDA 进行持续对话，加速开发他雷替尼以满足美国患者的需求。”

FDA 表示，突破性疗法认证旨在加快针对严重或危及生命的药物的开发和审查。突破性疗法认定的标准需要初步的临床证据，证明该药物可能在至少一个临床重要的终点上比起现有疗法有显著改善。突破性疗法认证是一种快速通道程序，FDA将更密切地指导企业的药物高效开发计划，为其提供高级管理人员的对接以及滚动审查和优先审查的资格。

关于他雷替尼

他雷替尼是一种新型的、潜在同类最优的新一代 ROS1 抑制剂，旨在有效靶向治疗ROS1 融合突变，具有治疗既往未经TKI治疗患者和既往接受TKI治疗患者的潜力。据估计，ROS1 基因融合突变是约1%至2%的非小细胞肺癌患者的致癌驱动因素。ROS1 融合也会在其他类型癌症中出现，例如胆管癌、胶质母细胞瘤、卵巢癌、胃癌和结肠直肠癌等。他雷替尼在ROS1 融合阳性非小细胞肺癌患者中表现出优异的抗克唑替尼耐药性、良好的脑渗透和颅内抗肿瘤活性以及良好的安全性。在这些患者中只观察到少量神经系统不良反应，这可能得益于他雷替尼对 ROS1 而非 TRKB 的选择性抑制。如需了解中国 TRUST（Taletrectinib ROS1 LUng STudy）2期试验及全球 TRUST-II 2期试验的更多信息，请访问 www.clinicaltrials.gov并输入临床试验编号 NCT04395677和NCT04919811进行查询。如对试验有任何问题，请联系trials@anhearttherapeutics.com。

关于葆元医药

葆元医药（“葆元”）是一家临床阶段的全球性生物制药集团公司，致力于开发广泛的创新性新一代精准肿瘤治疗药物管线，用于医疗需求满足程度较低的领域。其主要研发药物他雷替尼是新一代同类产品中潜在最优的 ROS1 抑制剂，目前正处于 2 期试验，用于治疗 ROS1 融合阳性非小细胞肺癌的既往未经ROS1 TKI治疗和既往接受 ROS1 TKI 治疗的患者。公司的产品管线还包括：AB-218，一种处于2期试验的 mIDH1抑制剂，具有良好的脑渗透性，可用于治疗具有 mIDH1突变的多种实体瘤；AB-329，一种处于1期研究的 AXL 抑制剂，可用于与检查点抑制剂或化疗联合使用治疗非小细胞肺癌或其他实体肿瘤。葆元在美国和中国设有办公室。如需更多信息，请访问 www.anhearttherapeutics.com。