到2025年，自体CAR - T治疗复发患者的数量预计将增长4 - 5倍。有一家公司瞄准了这个未来的大市场。
Precision BioSciences, Inc.(纳斯达克代码:DTIL)是一家临床阶段的基因编辑公司，开发基于ARCUS的体外异体CAR - T和体内基因编辑疗法，今天宣布了其异体CAR - T细胞疗法管道的最新项目更新。Precision BioSciences提供了新的临床数据，并概述了其领先的候选药物PBCAR0191的机会，作为一种潜在的第一个异体CD19 CAR - T细胞疗法，用于不断增长的自体CAR - T复发的侵袭性淋巴瘤患者群体。Precision BioSciences还分享了其正在开发的PBCAR19B和PBCAR269A候选药物的最新进展，它们分别是治疗复发/难治(R/R)非霍奇金淋巴瘤和多发性骨髓瘤的潜在最佳异体CAR - T细胞疗法。
在可评估的CAR - T复发受试者中，PBCAR0191达到了100%的缓解率(ORR)，73%的完全缓解率(CR)和50%的持续缓解率(超过6个月)。受到此消息影响，Precision BioSciences股价6月7日大涨18%，目前市值1亿美元。
图：Precision BioSciences公司的CAR T细胞疗法研发管线
Precision BioSciences公司官网
“我们今天分享的来自1/2a期研究的新中期临床数据表明，PBCAR0191在接受过中位数5种既往治疗路线的CAR - T复发患者中产生了较高的临床缓解率。研究中可评价的受试者大于6个月的ORR为100%，CR为73%，持久缓解率为50%。”Precision BioSciences的首席执行官Michael Amoroso说:“我们相信，这些数据验证了我们在2021年美国血液学会(ASH)会议上报告的CAR - T复发受试者的信号，并进一步支持我们在我们认为最严重的未满足医疗需求的患者群体中前进的潜在道路。”
我们鼓励我们的内部生产和临床团队继续优化PBCAR0191治疗方案，从而有可能成为第一个进入市场的异体CAR - T细胞疗法的候选产品。最重要的是，我们乐观地认为，如果获得批准，这可能有助于CAR - T治疗后复发的侵袭性淋巴瘤患者。我们相信，这些数据是及时的，具有高度相关性。到2025年，自体CAR - T复发患者的数量预计将增长4 - 5倍，根据2021年底的数据，将自体CAR - T进展到第二线弥漫大b细胞淋巴瘤(DLBCL)的设置。Amoroso先生补充说，今天，CAR - T治疗后复发的患者仍然没有得到充分的服务，没有批准的标准护理和无进展生存只有1到2个月。
PBCAR0191基本信息
截图来源：药融云全球药物研发数据库（新版）
截至5月31日数据截止，11名可评估的CAR-T复发患者对治疗均有反应，Precision BioSciences周三上午表示。11例患者中有8例在第28天完全缓解。这些数据来自剂量水平为3的6名患者，以及今年加入的剂量水平为4的队列中的另外6名患者。Precision BioSciences表示，12名患者中有1名在第23天死亡，原因是疑似氟达拉滨相关神经毒性。
经药融云查询，PBCAR0191适用于治疗套细胞淋巴瘤、急性B淋巴细胞白血病、非霍奇金淋巴瘤等。其中，截至目前，针对急性B淋巴细胞白血病、非霍奇金淋巴瘤的适应症试验进展最快，已推进到临床2期阶段。
PBCAR0191 适应症研发阶段
截图来源：药融云全球药物研发数据库（新版）
Amoroso 在投资者电话会议上表示，Precision BioSciences预计将在第三季度开始与 FDA 进行对话，并生成另外“三、四或五名患者”的数据。该公司的股票$DTIL在周三早上开盘前上涨了约 9.5%。
自体 CAR-T 细胞疗法直接从患者体内获取细胞，而Precision BioSciences的疗法从供体获取 T 细胞并使用基因编辑对其进行修饰。近年来，自体 CAR-T 细胞疗法获得了多项批准——吉利德和 Kite 的 Yescarta 和 Tecartus、诺华的 Kymriah、百时美施贵宝的 Breyanzi 和 Legend-J&J 的 Carvykti——但同种异体 CAR-T 细胞疗法尚未获得监管胜利。
Amoroso 在 Yescarta 市场推出初期担任 Kite 的首席商务官，并于去年秋天加入Precision BioSciences。
图：Michael Amoroso, Precision BioSciences CEO
更进一步，Precision BioSciences的第二代抗 CD19同种异体 CAR-T 预计将在第三季度恢复给药。该公司此前曾在第一季度暂停给药以优化制造。该生物技术公司表示，新的临床试验材料计划很快发布，以便可以开始剂量水平 2 组。
Precision BioSciences还试图与 Carvykti 竞争，Carvykti 是一种最近批准用于复发或难治性多发性骨髓瘤患者的 CAR-T细胞疗法。Precision 押注它可以通过将其名为 PBCAR269A 的同种异体 CAR-T 与 SpringWorks Therapeutics 的nirogacestat 相结合来超越生物技术和大型制药公司的二人组。I/IIa 期研究正在进入剂量水平 3。
Precision BioSciences, Inc.是一家致力于改善生命(DTIL)的临床阶段生物技术公司，拥有新颖和专有的ARCUS基因组编辑平台。ARCUS是一个高度精确和多功能的基因组编辑平台，设计时考虑到了治疗安全性、交付和控制。使用ARCUS，Precision BioSciences的管道包括多个体外现成的CAR - T免疫治疗临床候选药物和几个体内基因编辑候选药物，旨在治愈没有适当治疗方法的遗传和感染性疾病。
据药融云数据库显示，目前Precision BioSciences创新药研发管线上共有3款产品处于临床二期试验，1款处于临床一期以及11款处于临床前阶段。在治疗领域上，针对肿瘤治疗的最多，共有7款。
Precision BioSciences产品研发信息（部分）
截图来源：药融云全球药物研发数据库
图：Precision BioSciences公司的基因编辑研发管线
图片来源：Precision BioSciences公司官网
参考资料：
Precision BioSciences公司官网 | https://precisionbiosciences.com/
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