FDA批准了葛兰素史克的口服新药（尼拉帕尼）的补充新药申请：无论生物标志物状态如何，都可以治疗对一线铂类化学疗法有完全反应或部分反应的晚期上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌。迄今为止，在一线维持治疗中，只有20％的患有BRCA突变的女性卵巢癌患者可以接受PARP抑制剂的单药治疗。

尼拉帕尼是美国唯一批准的一线和复发性维持治疗以及晚期一线治疗中每日使用一次的PARP抑制剂，用于除患有BRCA突变以外的女性晚期卵巢癌患者的单药治疗。

这项新的适应症得到了PRIMA III期研究的支持，该研究招募的志愿者皆为无论生物标志物状态如何，都对铂类化学疗法都完全反应或部分反应的卵巢癌患者。

PRIMA研究的主要终点是依次分析无进展生存期，首先是同源重组缺陷人群，然后是总体人群。PRIMA研究显著改善了尼拉帕尼治疗患者的无进展生存期，无论其生物标志物状态如何。与安慰剂相比，在同源重组缺陷人群中，使用尼拉帕尼的患者疾病进展或死亡风险降低了57％，疾病风险降低了38％。  

PRIMA结果表明，尼拉帕尼的安全性与临床试验经验一致。尼拉帕尼最常见的3级或更高级别不良事件包括血小板减少症（39％）、贫血（31％）和中性粒细胞减少症（21％）。在PRIMA研究开始时，患者每日接受一次固定的300mg尼拉帕尼起始剂量。后来对该研究进行了修订，根据患者的基线体重和/或血小板计数，每日一次服用200 mg或300 mg 尼拉帕尼的个体化起始剂量。与总体人群相比，采用个体化起始剂量观察到的3级和4级血液学治疗突发事件发生率较低，包括血小板减少症（21％比39％）、贫血（23％比31％）和中性粒细胞减少症（ 15％比21％）。

尼拉帕尼美国处方信息已更新，其中包括基于患者的基线体重和/或血小板计数（一线维持治疗指征）的每日一次200mg或300mg的个性化起始剂量。复发性卵巢癌和晚期治疗的起始剂量为每日一次300 mg。目前尼拉帕尼未被批准用于美国以外的一线维护治疗。

卵巢癌是指发生在卵巢的恶性肿瘤性疾病，原发于输卵管和腹膜的恶性肿瘤临床特征和治疗模式和卵巢癌相似，经常也统称为卵巢癌。卵巢癌可发生于任何年龄，组织学类型多样，主要为上皮来源。早期病变常无症状，晚期病变症状不典型。以手术治疗为主，治疗后复发率高。

卵巢癌靶向药尼拉帕尼（商品名Zejula、通用名niraparib）是FDA批准的首个无需BRCA突变或其他生物标志物检测，就可用于治疗的口服聚二磷酸腺苷核糖聚合酶(PARP)抑制剂，可阻断涉及修复受损DNA的酶，通过阻断该酶，癌细胞内的DNA不被修复，导致细胞死亡，并可能导致肿瘤生长的减慢或停止。主要治疗复发性铂敏感型卵巢癌、输卵管癌、原发性腹膜癌；以及铂敏感型复发性卵巢上皮癌、输卵管癌或原发性腹膜癌成人患者的维持治疗，而不需要患者存在BRCA突变。

来源：

https://www.prnewswire.com/news-releases/fda-approves-zejula-niraparib-as-the-only-once-daily-parp-inhibitor-in-first-line-monotherapy-maintenance-treatment-for-women-with-platinum-responsive-advanced-ovarian-cancer-regardless-of-biomarker-status-301049691.html