首个且唯一｜宜明生物祝贺辉大基因CRISPR/Cas13 RNA编辑疗法IND获得FDA批准

2024年11月4日，宜明生物合作伙伴辉大（上海）生物科技有限公司（简称“辉大基因”），一家专注于基因治疗药物开发、处于临床阶段的全球性生物技术公司，宣布其针对新生血管性年龄相关性黄斑变性（nAMD）的HG202新药临床试验申请（IND）已获得美国FDA批准。HG202是首个进入临床阶段的CRISPR/Cas13 RNA编辑疗法，也是唯一针对湿性年龄相关性黄斑变性 (nAMD) 的临床阶段RNA靶向治疗。宜明生物对此表示热烈祝贺。

作为CDMO战略合作伙伴，宜明生物为该项目提供了从菌种库构建、质粒工艺开发及GMP批生产检测、AAV工艺开发及GMP生产批检测、方法学验证、稳定性研究、申报资料撰写等一站式CDMO服务。辉大基因对于宜明生物在合作中展现的高度专业性、合规性、高效性以及“以客户需求为核心”的服务精神予以充分的认可。

HG202是一项全新的RNA编辑疗法，依托辉大基因原创HG-PRECISE^®技术平台，将CRISPR/CAS13 RNA编辑器载于单个腺相关病毒（AAV）递送到视网膜，特异性地敲低VEGF-A mRNA表达水平，用于治疗已接受过现有抗VEGF疗法有效或耐药的nAMD患者。

这是一项开放标签、多中心的剂量探索性一期临床试验（即BRIGHT试验，一项用于治疗新生血管性年龄相关性黄斑变性（nAMD）的CRISPR/Cas13-RNA靶向治疗的开放标签剂量递增研究），旨在评估高保真CRISPR-Cas13 RNA编辑疗法（HG202）在nAMD患者中的安全性和耐受性。nAMD影响全球近1.9亿60岁以上人群。该试验的主要终点是HG202在单次给药后不同剂量的安全性和耐受性。次要终点包括最佳矫正视力（BCVA）的变化、中心视网膜厚度（CRT）的测量，以及是否需要抗VEGF的挽救注射。

辉大基因利用其专有的HG-PRECISE^®平台来发现、设计和开发新的CRISPR基因疗法。公司正在推进多个临床项目，包括HG004（已获得FDA的孤儿药资格(ODD)和罕见儿科疾病资格(RPDD)）的“LIGHT光” 临床试验（NCT06088992）和中国首个同一主方案开展全球多中心临床I/II期 “STAR星”（NCT05906953）试验，针对RPE65突变相关遗传性视网膜疾病，HG202 RNA编辑疗法“SIGHT-I视”首个人体试验（NCT06031727）以及针对nAMD的“BRIGHT明亮”一期临床试验（NCT06623279），HG204 RNA编辑疗法（已获得FDA的ODD和RPDD及EMA的ODD）针对MECP2重复综合症的“HERO英雄” 临床试验（NCT06615206），以及HG302 DNA编辑疗法（已获得FDA的ODD和RPDD）针对DMD的首个人体“MUSCLE肌肉”试验（NCT06594094）。辉大基因的临床前项目还包括针对ALS的HG303 DNA编辑以及针对阿尔茨海默病的CRISPR RNA编辑疗法。辉大基因拥有着丰富且深度的知识产权组合布局，正在成为神经和眼科基因治疗领域的领导者。