艺妙神州开发的红斑狼疮CAR-T药物获批临床

近日，北京艺妙神州医药科技有限公司（简称“艺妙神州”）宣布，与北京阳光诺和药物研究股份有限公司（简称“阳光诺和”）合作开发的用于治疗系统性红斑狼疮（Systemic Lupus Erythematosus, SLE)的新一代CAR-T药物ZM001注射液（简称“ZM001”），获得国家药品监督管理局颁发的药物临床试验批准通知书。此次获批为艺妙神州在CAR-T细胞治疗自身免疫性疾病领域的重大突破，是公司首个用于治疗自身免疫性疾病的CAR-T细胞药物临床批件，也是第7个CAR-T细胞药物临床批件。

SLE是一种慢性的累及多器官的自身免疫性疾病，其发病机制为机体免疫失衡引起自身抗原反应性B细胞的异常激活，不断产生自身抗体，导致免疫复合物的形成，并引起全身炎症，损伤各种组织和器官。由于这种疾病目前无法根治，需要长期服药，因此也被很多人称为“不死的癌症”。

据估算，我国SLE患者约有100万人，总数位居全球第一，发病率位居第二。SLE的临床治疗依赖于长期服用免疫抑制剂和激素药物，尽管全球已上市多款靶向治疗药物，但其疗效有限，仍有很多患者接受标准治疗后具有高疾病活动度，且患者长期使用激素会对多个器官系统造成不良反应，进一步加重器官损害。

截至目前，全球范围尚无任何一款CAR-T药物获批上市用于治疗系统性红斑狼疮。ZM001作为一款基于艺妙神州一站式基因细胞药物平台自主创新开发的自体CAR-T细胞注射液，通过特异清除SLE患者体内的B细胞，抑制体内自身抗体的产生，缓解脏器中免疫复合物的沉积，并能够使机体重建正常的B细胞，进而缓解红斑狼疮症状，并维持长期疗效，是一种潜在的中度和重度SLE治疗药物。在此前进行的临床前研究中，ZM001展现出了快速清除B细胞且持续性的疗效，以及极低的严重不良反应发生率，上市后将为广大的患者提供全新的治疗选择。