首个被监管纳入突破性治疗的4-1BB靶向药！维立志博创新PD-L1/4-1BB双抗LBL-024再获重大进展

图1  LBL-024获CDE突破性治疗药物认定

突破性治疗药物是指用于防治严重危及生命或者严重影响生存质量的疾病，且尚无有效防治手段，或者与现有治疗手段相比有足够证据表明具有明显临床优势的创新药或改良型药物。2012年7月，美国食品药品监督管理局（FDA）继快速通道、加速批准、优先审评之后，首创了“突破性疗法”的审评工作程序，通过加速审批流程和提供更加密切的协作和指导，为具有重大临床潜力的新药提供了一种快速发展和获得市场准入的途径。据FDA突破性疗法的历史数据，获批品种可平均缩短约2.5年的上市周期。

2020年7月, CDE发布《突破性治疗药物审评工作程序(试行)》,突破性疗法正式在中国问世，创新药与改良型新药研发企业可在不晚于III期临床开展前申请突破性治疗药物认定，CDE将优先对授予突破性治疗的药物配置资源，加快市场亟待需要的药物上市。CDE认定的突破性治疗药物享有多重政策优势，同时也有非常严格的审评标准，申请药物必须在早期研究中显示出良好的前景，并提供初步临床数据证明与现有治疗相比，该药物在临床上有意义的终点方面有实质性改善。可见突破性疗法是含金量极高的称谓，也预示着该药物较高的上市可能性。

维立志博首席医学官蔡胜利博士表示

维立志博创始人、董事长、CEO康小强博士表示

LBL-024是一种靶向PD-L1与 4-1BB的双特异性抗体，可通过靶向PD-L1，解除PD-1/PD-L1免疫抑制，同时通过4-1BB共刺激作用，在肿瘤微环境中有效聚集、激活和扩增T细胞，协同增强抗肿瘤的免疫反应。除了具有与PD-1/L1抑制剂相当的广谱肿瘤治疗潜力外，LBL-024独特的分子设计使其可以有条件地激活4-1BB介导的免疫应答，从而定位肿瘤微环境中的4-1BB激活，减少了长期以来阻碍4-1BB激动剂疗法发展的系统性毒性。

神经内分泌癌（NEC）是一种高度增殖性肿瘤，约占神经内分泌肿瘤的10%-20%，肺、消化道、膀胱等多种器官均可发病。NEC可分为肺NEC和EP-NEC。EP-NEC与小细胞肺癌（SCLC）高侵袭转移特征相似，疾病进展迅速，大多数NEC在诊断时分期较晚或已伴有远处转移，且针对NEC的系统治疗策略有限，疗效欠佳，预后不良。

目前，晚期EP-NEC的一线治疗主要以含铂化疗为主，ORR约为30%-50%，中位生存时间（mOS）仅1年左右。当前二线无标准治疗方案，可考虑采用奥沙利铂为主的FOLFOX方案，或伊立替康为主的FOLFIRI方案或CAPTEM±贝伐珠单抗或替莫唑胺单药等方案，有效率较低，ORR约为10%-25%，中位OS约为8个月。对于经二线治疗失败后的患者CSCO指南和NCCN指南均没有推荐任何的系统治疗方案，存在极大的未满足的临床需求，亟待新的有效治疗突破现状。

南京维立志博生物科技股份有限公司是一家临床阶段的生物科技公司，致力于创新疗法的发现、开发及商业化，以满足中国及全球在肿瘤、自身免疫性疾病及其他重大疾病方面未获满足的医疗需求。公司凭借专有技术平台及强大的药物开发能力，已设计合理且具差异化的包括12款创新候选药物在内的丰富管线，其中6款已成功进入临床阶段。公司的肿瘤产品组合提供广泛的癌症治疗选择，在单一治疗及联合治疗方面有巨大的潜力。公司将不断拓展创新，为广大患者提供安全、有效、可及、可负担的新药，满足尚未满足的医药需求。

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