欧盟首批准罗氏新一代抗体疗法每月一次皮下注射治疗PNH

8月27日，据罗氏公告，欧盟委员会已批准新一代C5循环抗体PiaSky® (crovalimab，可伐利单抗)，用于治疗未曾或已接受过C5抑制剂治疗的成人和青少年（12 岁及以上，体重40 公斤及以上）阵发性睡眠性血红蛋白尿症 (PNH)患者。

这也意味着，PiaSky成为欧盟首个每月一次的皮下（SC）注射PNH疗法，且患者在经过充分培训后可自行注射。该疗法可能为成为当前定期静脉输注C5抑制剂疗法的替代选择，有望帮助减少PNH患者及其照护者的负担和生活干扰。

Piasky是一款靶向补体蛋白C5的可循环使用人源化单克隆抗体，旨在阻断人体免疫系统中的补体系统。该产品通过连续单克隆抗体回收技术工程化改造，与C5结合可以诱导C5蛋白的降解，然后这一抗体可以通过与FcRn受体结合，重新被释放到细胞外，与其它C5蛋白结合。因此，Piasky在较低的剂量就可以达到迅速和持久的补体通路抑制。

此次获批基于3期COMMODORE 2研究结果，显示针对未接受过C5抑制剂治疗的PNH患者，每4周皮下注射一次的PiaSky的疾病控制与耐受性良好。PiaSky的效果不劣于需每2周静脉注射一次的C5抑制剂Eculizumab（依库珠单抗）。接受PiaSky治疗的患者不良事件发生率与活性对照药物相似（分别为78%和80%）。

PNH是一种罕见且危及生命的综合征，患者会突然出现血尿、贫血和血栓形成等症状。抑制补体C5是具有显著临床症状PNH患者的标准治疗。然而，持续完全抑制末端补体途径和补体C5的高血清浓度给药物开发带来了挑战，使得患者只能接受静脉注射治疗。依库珠单抗是目前PNH的标准疗法。

Piasky为PNH的首个每月皮下注射治疗药物，且患者可以选择在受监督的医疗机构之外进行自我给药。根据罗氏早先新闻稿介绍，Piasky对PHN治疗有效性和便利性都有很大提高。在常规输血治疗中，PNH患者因反复溶血需要不断入院输血，且每次输血时间一般在3-4小时，而Piasky可每4周1次自行皮下注射，便利性更高。Piasky已在中国、美国、日本等全球多个地区获批。

参考资料：

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