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凯思凯迪I类新药CS060304新适应症（HoFH）获批临床

LDLR 家族性高胆固醇血症 I类新药

凯思凯迪

07/29

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凯思凯迪公司近日宣布，其自主研发的I类新药CS060304针对纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）适应症的临床试验申请（IND）获得国家药品监督管理局（NMPA）的默示许可。这一重要进展不仅标志着公司在罕见病治疗领域的突破，也为HoFH患者带来了新的治疗希望。

凯思凯迪

纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）

HoFH是一种罕见的危及生命的遗传性疾病，通常由低密度脂蛋白受体（LDL-R）基因突变引起，导致患者体内低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)水平异常升高，显著增加动脉粥样硬化和心血管疾病的风险。HoFH患者常常在青少年时期就出现严重的心血管疾病，严重影响生活质量和预期寿命。

CS060304是一种靶向甲状腺激素受体β（THR-β）的小分子激动剂，通过诱导胆固醇7α-羟化酶（CYP7A1）表达，促进胆固醇转化为胆汁酸并排泄，从而显著降低血清胆固醇水平。该机制独立于LDL-R，为LDL-R缺失型突变的HoFH患者提供了一种全新的降脂治疗选择。在临床前研究中，CS060304展现出优异的降脂效果和良好的安全性。

创始人的话：

“在罕见病药物研发这条道路上，凯思凯迪人始终坚守一个信念：每个生命都应该得到珍惜，每位患者都值得被全力以赴。此次CS060304临床试验申请获得NMPA默示许可，是对凯思凯迪团队在罕见病治疗领域不懈努力的极大的肯定。我们将继续秉承以技术研发为基础，以临床需求为导向的理念，加快推进临床试验，为中国乃至全球的HoFH患者带来更多创新疗法。

特别值得一提的是，凯思凯迪在研产品管线有多个适应症被纳入了国家罕见病目录，包括HoFH、原发性胆汁性胆管炎（PBC）、原发性硬化性胆管炎（PSC）等。目前在研核心管线CS0159治疗PSC和PBC两项全国多中心Ⅱ期临床试验正在开展。近期治疗PBC的中国临床II期研究即将完成入组，有望为中国乃至全球包括PBC在内的胆酸代谢性疾病患者带来更多创新疗法。在此之前，该产品业已获得FDA快速通道资格、PSC的孤儿药资格认证（ODD）。”

关于凯思凯迪

凯思凯迪是一家以原创新药自主研发为特色的上海市专精特新企业，自成立以来一直专注于代谢性疾病、炎症等未被满足的重大医疗领域。在以核受体和G蛋白偶联受体（GPCR）为靶标的代谢性疾病、炎症等领域，逐渐构架出这一前沿探索领域的核心力量，也成为了全球基于蛋白结构开展药物开发设计的先导者之一。公司基石产品CS0159（Linafexor®、利耐舒®）已获FDA快速通道资格、PSC孤儿药资格认证，临床II期试验中、美同步推进中；与此同时，核心产品候选药物CS060304和CS060380均已获批进入临床研究阶段，有望为中国乃至全球包括NASH、PBC、HoFH、PSC在内的代谢性疾病患者带来更多创新疗法。