夸克医药获数千万人民币A轮融资。 夸克医药是一家核医学临床CRO服务商，近日宣布完成数千万人民币A轮融资，投资方为泰鲲基金领投，薄荷天使基金、杭州资本跟投。 亿铸科技获数亿人民币股权投资融资。

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一．肺脏和AAV简介。 腺相关病毒（AAV）是一种高效的基因疗法工具，被用于基因递送至各种体内组织。 在许多已经表征了的AAV血清型中，每种都有独特的转导途径和基因表达动力学。

肾单位是组成肾脏的结构和功能的基本单位，包括肾小体和肾小管。 肾小体内有一个肾小球，它由肾动脉分支形成。 肾脏中有20多种不同的细胞类型，肾小体的主要细胞包括由构成球内毛细血管的内皮细胞、构成肾小囊的上皮细胞、囊壁反折包裹毛细血管形成的足细胞、及连接毛细血管的球内系膜细胞等；肾小管主要由肾小管上皮细胞构成。

65岁的朱阿姨， 近5年反复头晕头痛，记忆力下降，逐渐加重，做了颅脑MRI提示“ 多 发性脑缺血、脑白质病变”，辗转国内多家医院，考虑是“脑梗死、脑白质病变”，进行了药物治疗，可是症状却不见好转，反倒越来越重，近期偶尔还会出现大小便失禁。 朱阿姨慕名找到徐州医科大学附属医院神经内科陈浩主任团队，经仔细询问病史后，发现朱阿姨除了头晕头痛、记忆力下降等症状外，还有 视物模糊、顽固性干咳、手抖等症状，结合朱阿姨头颅磁共振DWI序列皮髓质交界处高信号，陈主任高度怀疑患者得了“神经元核内包涵体病（NIID）”，之后为其安排了基因检测、唇腺活检、肌电图等相关检查，结果发现朱阿姨NOTCH2NLC基因5'UTR 区域的 GGC重复突变达到139次，唇腺活检检测出嗜酸性核内包涵体。 终于真相大白，朱阿姨得的就是 “神经元核内包涵体病” 。

自身免疫性疾病 (autoimmune disease， AID) 是一类由于自身免疫系统功能障碍而导致多器官、多系统损伤的疾病，常见 AID 包括系统性红斑狼疮 (systemic lupus erythematosus， SLE) 及干燥综合征 (Sjogren's syndrome， SS) 等。 IgA肾病(IgAN) 指免疫病理显示以IgA为主的免疫球蛋白在肾小球系膜区沉积的自身免疫性疾病。 IgAN是导致终末期肾病的原因之一，20%-40%的IgAN患者在出现首次临床表现后的10-20年内发生终末期肾病 (ESRD)。

此外，这些系统在动物体内的运算能力还未得到充分验证。 这一创新性研究 将CRISPR基因编辑技术与逻辑运算相结合，实现了对内源基因的精确调控。 更具革命性的是，研究团队使用红酒成分白藜芦醇和绿茶代谢物原儿茶酸作为输入信号，打破了传统以抗生素为信号输入的限制。

胆汁酸 （Bile acid, BA ） 稳态对于各种生理过程至关重要，其紊乱则会引起肝损伤、胆汁淤积症，严重者可诱发肝癌。 法尼醇X受体 （ FXR ） 是胆汁酸稳态的主要调节者，通过肠道FGF15/19内分泌途径响应餐后或异常肠内胆汁酸总量。 2024年10月10日，温州医科大学 李校堃 院士团队 黄志锋/宋林涛 课题组，在 Cell Metabolism 发表了文章 Hepatic FXR-FGF4 is required for bile acid homeostasis via a FGFR4-LRH-1 signal node under cholestatic stress 。

人类基因组中存在多达三十亿的碱基对，因此在基因组学的核心挑战和最终愿景，是描述该三十亿碱基对中，每一个碱基对于特定基因调控及下游蛋白质功能的影响。 因此，如何系统且高通量地对目标基因组序列进行诱导突变，成为一项核心技术挑战。 因此，研究人员将该系统命名为 HACE （Helicase-assisted continuous editing） 系统，即 解旋酶介导的连续突变系统。