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  • 程强/魏妥团队开发简化LNP系统，实现器官和细胞双重特异性靶向递送mRNA，用于精准肿瘤治疗
    前沿研究
    程强/魏妥团队开发简化LNP系统，实现器官和细胞双重特异性靶向递送mRNA，用于精准肿瘤治疗
    2024年诺贝尔生理学或医学奖授予了两位 microRNA （miRNA） 研究先驱 ，他们发现了miRNA及其在转录后基因调控中的作用，从而揭示了基因活性如何被调控的基本原理。 2023年 诺贝 尔生理学或医学奖授 予了两位 mRNA 技术奠基人，他们 发现了核苷碱基修饰，从而开发出了有效的mRNA疫苗来对抗 COVID-19。 而最近，我国学者将 miRNA 与 mRNA 技术结合， 开发了一种具有器官和组织特异性靶向的mRNA-LNP递送平台，并用于肿瘤肺转移的精准治疗。
    药时空
    2024-10-13
    miRNA 肿瘤 mRNA
  • NEJM：300万美元的慢病毒基因疗法，导致多名患者出现血癌
    前沿研究
    NEJM：300万美元的慢病毒基因疗法，导致多名患者出现血癌
    脑型肾上腺脑白质营养不良 （CALD） 是一种严重的X-连锁肾上腺脑白质营养不良，这种罕见的 进行 性遗传性脑部疾病由 ABCD1 基因突变导致饱和极长链脂肪酸 （VLCFA） 在体内大量聚积，引起中枢神经系统脱髓鞘和肾上腺皮质萎缩或发育不良，该疾病主要见于 年轻男孩 ，患者发病后 神经功能不可逆丧失，进而导致早期死亡。 2022年，美国FDA批准了蓝鸟公司 （bluebird bio） 的慢病毒基因疗法 e livaldogene autotemcel (eli-cel) 上市 ，用于减缓 4-17岁患有早期活动性CALD男性患者的疾病进展。 该疗法售价高达 300万美元 ，成为当时全世界最贵药物。
    药时空
    2024-10-13
    血癌 X连锁肾上腺脑白质营养不良 NEJM
  • 面向广谱保护：联合呼吸道病毒疫苗的开发与挑战
    前沿研究
    面向广谱保护：联合呼吸道病毒疫苗的开发与挑战
    摘要： 在后COVID-19时代，包括流感、SARS-CoV-2和呼吸道合胞病毒（RSV）在内的呼吸道病毒的共同循环继续对健康产生重大影响，并带来持续的公共卫生挑战。 疫苗接种仍然是预防病毒感染的最有效措施。 全球社会目前正在面临一个严重的公共卫生危机，这是由于呼吸道病毒的共同循环，特别是流感病毒、呼吸道合胞病毒（RSV）和SARS-CoV-2病毒。
    药时空
    2024-10-13
    SARS-CoV-2 呼吸道合胞病毒 流感病毒
  • 每周一次！辉瑞血友病A/B新药获批上市，成为首款FDA批准的TFPI抗体
    审批动态
    每周一次！辉瑞血友病A/B新药获批上市，成为首款FDA批准的TFPI抗体
    2024年10月11日，辉瑞宣布， 美国食品药品监督管理局 (FDA) 已批准 Hympavzi（marstacimab）的上市申请 ， 用于预防或减少患有 A 型血友病（先天性第 VIII 因子缺乏症）和B 型血友病（先天性第 IX 因子缺乏症）成人和 12 岁及以上儿童患者的出血发作频率， 这些患者体内不含凝血因子VIII与IX抑制剂（中和抗体）。 辉瑞称，Hympavzi是 美国批准治疗血友病A/B的首个且唯一一个抗TFPI（组织因子途径抑制剂）产品 ，也是美国批准的首个且唯一一个患者自我给药的血友病预充笔制剂。 关于Marstacimab。
    药时空
    2024-10-13
    TFPI A/B
  • 首款！每周一次，辉瑞长效血友病疗法获FDA批准
    审批动态
    首款！每周一次，辉瑞长效血友病疗法获FDA批准
    今天，美国FDA批准辉瑞（Pfizer）药品Hympavzi（marstacimab）用于常规预防或减少12岁及以上血友病A和血友病B成人和儿童患者的出血，这些患者体内不含凝血因子VIII与IX抑制剂（中和抗体）。 根据新闻稿，该疗法是首款只需每周一次皮下注射的血友病B疗法。 Hympavzi的批准主要基于一项开放标签、多中心研究，该研究纳入了116名患有严重血友病A或严重血友病B的成人和儿童男性患者，这些患者体内均不含凝血因子抑制剂。
    医药时间
    2024-10-13
    血友病 FDA
  • 21款1类新药首次在中国获批临床！来自强生、艾伯维、恒瑞等
    审批动态
    21款1类新药首次在中国获批临床！来自强生、艾伯维、恒瑞等
    本文将根据公开资料对这些产品进行介绍。 同时该公司的镓[ 68 Ga ]PSMA-0057注射液获批临床，拟用于 筛选适合接受镥[ 177 Lu ]PSMA-0057注射液治疗的PSMA阳性的前列腺癌患者 。 公开资料显示，PSMA在超过90%的前列腺癌细胞表面都出现了过表达，以其为靶点的放射性药物治疗前列腺癌已经得到临床研究验证。
    医药观澜
    2024-10-13
    PSMA 前列腺癌 恒瑞
  • 恒瑞医药创新药「海曲泊帕乙醇胺片」新适应症申报上市
    审批动态
    恒瑞医药创新药「海曲泊帕乙醇胺片」新适应症申报上市
    今日（10月13日），中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示， 恒瑞医药 海曲泊帕乙醇胺片 新适应症上市申请获得受理，具体适应症尚未公示。 公开资料显示，海曲泊帕乙醇胺是恒瑞医药自主研发的一种 口服非肽类血小板生成素受体（TPO-R）激动剂 1类新药，此前已经在中国获批两项适应症。 海曲泊帕乙醇胺作为新一代TPO-R激动剂， 可通过激活TPO-R介导的STAT和MAPK信号转导通路，促进血小板生成 。
    医药观澜
    2024-10-13
  • 眼科新讯丨眼轴增长可能受视网膜视觉质量的影响，小治疗区OK镜能更有效地控制近视
    前沿研究
    眼科新讯丨眼轴增长可能受视网膜视觉质量的影响，小治疗区OK镜能更有效地控制近视
    相较于常规治疗区（CTZ）镜片，小治疗区（STZ）的角膜塑形镜能够通过影响视网膜视觉信号质量等因素，更有效地控制近视。 该实验比较了两种镜片的长期效果，表明 STZ镜片显著降低了眼轴延长的速度，但视觉效果较差 。 该随机、双盲试验共纳入140名年龄在8到12岁之间的近视儿童，其中131人完成了研究。
    医信眼科
    2024-10-13
    近视 OK镜
  • 病案精选｜在接受Nivolumab治疗后，患者视杆细胞外段和脉络膜的结构变化
    前沿研究
    病案精选｜在接受Nivolumab治疗后，患者视杆细胞外段和脉络膜的结构变化
    免疫检查点抑制剂（Immune checkpoint inhibitors，ICI）通过调节免疫系统来对抗癌症，但同时可能引发自身免疫相关的不良反应，包括眼部并发症。 ICI被用于治疗晚期癌症，包括恶性黑色素瘤、肾细胞癌和霍奇金淋巴瘤。 使用免疫检查点抑制剂与自身免疫介导的并发症相关，已报道的眼部并发症包括干眼症、小柳-原田病（Vogt-Koyanagi-Harada ,VKH）和葡萄膜炎。
    医信眼科
    2024-10-13
    视杆细胞外段 脉络膜
  • BioBAY一角：中国首个！信达生物KRAS G12C抑制剂获批上市
    审批动态
    BioBAY一角：中国首个！信达生物KRAS G12C抑制剂获批上市
    BioBAY
    2024-10-13
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