近日，恒瑞医药收到国家药品监督管理局下发的《受理通知书》，公司1类创新药、EZH2抑制剂SHR2554片的药品上市许可申请获国家药监局受理，且被纳入拟优先审评品种公示，拟定适应症为： 用于既往接受过至少1线系统性治疗的复发或难治外周T细胞淋巴瘤（PTCL） 。 关于SHR2554-I-101研究。 2024年6月，SHR2554治疗复发或难治外周T细胞淋巴瘤（PTCL）患者的Ⅱ期临床试验（SHR2554-I-101）主要研究终点结果达到方案预设的优效标准。

与传统方法相比，PASSIGE具有更高的精确性、更低的副作用。 2024年9月30日，Prime Medicine宣布与百时美施贵宝达成战略合作协议，共同开发下一代T细胞疗法。 Prime Medicine将为特定靶点设计优化的基因编辑工具，百时美施贵宝负责开发、生产和商业化。

10月10日，中国医药投资有限公司（简称“国药投资”）发布董事长发生变动的公告。 根据工作需要，梁红军不再担任国药投资有限公司董事长（法定代表人）、董事职务。 国药投资为国药集团旗下全资子公司，主要经营范围包括医药行业的投资及资产管理；药品包装材料的组织生产和销售等。

在医药史上，沙利度胺这一药物导致了1.2万名畸形儿，这一事件被称为“反应停事件”。 然而，它的故事远不止于此。 沙利度胺的错误应用——止呕。

日前，君实生物发表公告，公司申报的昂戈瑞西单抗注射液（重组人源化抗PCSK9单克隆抗体注射液，商品名：君适达）正式获得国家药监局批准上市，用于治疗原发性高胆固醇血症（非家族性）和混合型血脂异常成人患者。 君实生物全面押宝PCSK9。 PCSK9抑制剂是一类针对PCSK9（前蛋白转化酶枯草溶菌素/Kexin9型）的药物，旨在通过抑制PCSK9的功能来降低血浆中的低密度脂蛋白（LDL）水平，从而预防和治疗心血管疾病。

10 月 9 日，全球医疗健康领域的巨头强生公司宣布完成了对心房分流器制造商 V-Wave 的收购，标志着强生在心血管领域的战略布局又迈出了重要一步。 V-Wave 将作为强生医疗科技的一部分，继续运营和发展。 此次收购，强生公司以6亿美元的预付款收购V-Wave，并可能根据监管和商业里程碑的达成支付高达11亿美元的额外款项，总计约121亿人民币。

舒沃哲 ® 针对表皮生长因子受体（EGFR）20号外显子插入突变（exon20ins）非小细胞肺癌（NSCLC）累计获得四重中、美“突破性疗法认定”，成为该治疗领域首个且唯一获此殊荣的药物。 2024年10月13日，迪哲医药（股票代码：688192.SH）宣布国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）授予公司首款自主研发的新型肺癌靶向药舒沃哲 ® （通用名：舒沃替尼片） 突破性疗法认定 （Breakthrough Therapy Designation，BTD），用于未接受过系统性治疗、携带表皮生长因子受体（EGFR）20号外显子插入突变（exon20ins）的局部进展或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）。 舒沃哲 ® 是肺癌领域首个获中、美两国双BTD资格的国产创新药，用于二/后线治疗EGFR exon20ins NSCLC。

聚ADP-ribose聚合酶 (Poly ADP-ribose polymerase) PARP1和PARP2催化的ADP-ribose 聚合作用 （PARylation） 参与多种的生理过程，尤其是在DNA损伤修复的过程中有重要的作用。 基于合成致死的概念，临床中PARP抑制剂被广泛应用了靶向治疗BRCA1/2突变的癌症，其能够在特异性杀死BRCA1/2突变的癌细胞的同时不对正常细胞产生影响。 目前，FDA已经批准了四种PARP抑制剂用于治疗BRCA1/2突变的癌症。

2024年10月08日， Genome Biology 在线发表了复旦大学生物医学研究院 杨力 研究组题为 DEMINING: a deep learning model embedded framework to distinguish RNA editing from DNA mutations in RNA sequencing data 的最新研究成果， 本研究发布了一套新型计算分析框架——DEMINING，可以从RNA测序数据直接鉴别RNA编辑与DNA突变位点。 本研究开发的DEMINING流程 （图1） ，通过深度学习模型DeepDDR，实现从RNA测序数据中高效准确地识别RNA编辑和DNA突变。 DEMINING流程首先通过严格的筛选标准去除转录组数据中的测序和比对错误 （图1a） ，然后将获得的高可信度 （DNA和RNA） 突变位点信息作为输入，通过搭建的深度学习模型DeepDDR实现DNA突变和RNA编辑的精准区分 （图1b） 。

DNA 修复和自噬是维持细胞生存的两个关键生物学过程。 DNA修复负责修复DNA损伤，确保基因组稳定；而自噬则负责清除细胞内多余的、受损的、错误折叠或聚集的蛋白质和细胞器，维持细胞稳态。 TOP1cc修复主要依赖于酪氨酸DNA磷酸二酯酶 1 (TDP1) 介导的切除修复或MRE11核酶介导的DNA切割和切除修复 【1】 。