脑型肾上腺脑白质营养不良 （CALD） 是一种 严重的X-连锁肾上腺脑白质营养不良，这种罕见的 进行 性遗传性脑部疾病由 ABCD1 基因突变导致 饱和极长链脂肪酸 （ VLCFA ） 在体内 大量聚积， 引起中枢神经系统脱髓鞘和肾上腺皮质萎缩或发育不良，该疾病主要见于 年轻男孩 ，患者发病后 神经功能不可逆丧失，进而导致早期死亡。 2022年，美国FDA批准了蓝鸟公司 （bluebird bio） 的慢病毒基因疗法 e livaldogene autotemcel (eli-cel) 上市 ，用于减缓 4-17岁患有早期活动性CALD男性患者的疾病进展。 该疗法售价高达 300万美元 ，成为当时全世界最贵药物。

与此同时，科学家发现这些疗法正面临一些新的挑战，比如耐药性、部分患者对疗法敏感度较低等。 在近期的《自然》杂志上，三项研究为我们展示了对抗不同类型致命癌症的新思路，有望为研发更有效的抗肿瘤治疗方式奠定基础。 其中， PD-1/PD-L1抑制剂与CTLA4抑制剂联合使用，有效延长了 非小细胞肺癌患者的生存期；AKT抑制剂与EZH2抑制剂联合，为凶险的三阴性乳腺癌提供了一项诱导癌细胞分化、死亡的潜在治疗策略；最后一项研究则是揭示了染色体外DNA在尿路上皮癌演化中的关键作用。

今年年初，行业媒体Evaluate针对2024年生物医药产业趋势发布了一项 分析报告 ，对2024年可能获批上市的潜在重磅疗法进行了预测。 时光匆匆，转眼已经来到了2024年的第四季度，年初这份榜单上的10款疗法中已有8款获得了FDA的批准，其中包括FDA批准的首款非酒精性脂肪性肝炎（NASH）疗法 Rezdiffra ，数十年来首个治疗精神分裂症的新机制药物 KarXT ，全球首款端粒酶抑制剂 Rytelo ，20多年来具有新作用机制、用于慢性阻塞性肺病（COPD）维持治疗的首个吸入式疗法 Ohtuvayre 等等。 据公开信息，2024年第四季度至明年1月，有4款潜在重磅疗法有望获得FDA的监管决定，包括1款抗体偶联药物（ADC）和3款小分子疗法，涉及的适应症包括非小细胞肺癌（NSCLC）、伴有心肌病的转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性（ATTR-CM）、囊性纤维化和急性疼痛。

中国成果填补20年临床空白。 近日，迪哲医药自主研发的I类新药舒沃替尼获得CDE的突破性疗法认定（BTD），用于 一线治疗 EGFR 20号外显子插入（exon20ins）突变晚期非小细胞肺癌（NSCLC）患者。 这是舒沃替尼在肺癌领域获得的第四项BTD认定。

在实体瘤免疫治疗领域，PD-1抗体虽然在多种肿瘤治疗中有效，但是整体响应率不高，一直是行业关注的痛点。 2024年10月10日-11日，在广州召开的2024BIOCHINA(华南)生物产业大会上，菲鹏制药高级科学家郭建博士为大家带来了 菲鹏制药First-in-Class新药FP008的最新实验成果及数据 ，展示了其解决PD-1耐药性、提升实体肿瘤治疗效果的重要价值和前景。 针对这一难题，菲鹏制药开发了自研专利产品FP008， 一种IL-10M与抗PD-1抗体融合的新型融合蛋白 ，旨在恢复耗竭CD8⁺T细胞的功能，增强抗肿瘤免疫应答 。

截止目前，FDA已经批准35款新药上市，其中多款药物具有里程碑意义。 2024年FDA已批准药物。 1.1. Zelsuvmi (berdazimer)。

日前，Perspective Therapeutics公司公布了在研潜在“first-in-class”核药疗法VMT01的1/2期临床试验的最新结果。 该公司将进一步探索更低剂量的VMT01作为单药，或与抗PD-1抗体联用，在肿瘤微环境中的免疫刺激活性。 VMT01是一款靶向MC1R的核药疗法，使用同位素铅释放α粒子。

2. B细胞成熟抗原（BCMA）靶向自体嵌合抗原受体（CAR）-T细胞疗法Ribrecabtagene autoleucel（DRL-1801）用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤患者的1期临床试验结果亮眼，首批8名接受治疗的患者均获得了临床缓解。 3. 用于治疗胶质母细胞瘤（GBM）的树突状细胞疫苗DOC1021相比于标准治疗（SOC）有望大幅延长患者的中位总生存期（OS）。 Immatics公布了其在研TCR-T疗法IMA203用以治疗转移性黑色素瘤患者的最新 1b期临床数据 ，这些患者先前接受过大量治疗。

2019年之前，翰森制药还是一家以仿制药为主的传统制药企业，仿制药业务收入和利润增速的放缓，让其下定决心转型创新药。 2022年，翰森制药创新药数量从2019年之前的1款增加到7款，创新药收入占比也首次超过了仿制药，达到了50.6%，但也就是在这一年，翰森制药营收和净利润首次出现负增长。 翰森制药已上市创新药。

从2020年一鸣惊人，成为一级市场最耀眼的明星企业，到猝然崩塌，进入破产清算程序，斯微生物只用了4年左右的时间。 此前的9月20日，该法院已经正式裁定受理斯微生物破产一案。 斯微生物成立于2016年，是中国较早涉足mRNA技术的Biotech企业之一。