文 l 阿基米德君 一家研发投入（ 2024 上半年 14 亿元）等同于信达生物的医药巨头，在 2005 年之后已经没有创新药获批上市了。 今年5月以来，上海医药连续终止12个新药研发项目，创下中国药企砍管线之最，近7亿元研发投入打水漂。 再往前回溯，上海医药迄今仅有安柯瑞（重组人5型腺病毒）、凯力康（尤瑞克林）、培菲康（双歧杆菌三联活菌）3款创新药上市，上市时间分别为2005年、2005年、1995年。

2024年10月14日，中国医学科学院曹雪涛团队在Journal of Hematology & Oncology（IF=29.5）在线发表题为 NPM1 inhibits tumoral antigen presentation to promote immune evasion and tumor progression 的研究论文，该研究发现NPM1抑制肿瘤抗原呈递，促进免疫逃避和肿瘤进展。 在各种人类肿瘤中，高水平的NPM1表达预示着低存活率。 NPM1的缺失抑制了肿瘤的进展，提高了荷瘤小鼠的存活率。

然而， 现有的药物发现策略主要面临两大挑战：一是它们主要集中于分析差异表达的基因或蛋白，忽略了基因-基因功能网络的关联；二是药物的治疗效果与其逆转疾病模型能力之间的复杂联系尚未充分阐释。 GSFM模型通过有效地将冗余不可靠的基因表达数据转换为更可信的功能模块活性矩阵，在稳健性和准确性方面明显优于其他方法，同时RSGSFM与药物疗效呈显著相关，表明RSGSFM可以作为药物疗效的代表性指标。 此外，为了探究算法的准确性，研究人员开展了案例研究，针对乳腺癌、肺腺癌和去势抵抗性前列腺癌，采用GSFM模型开展药物识别，成功识别出了相应的候选药物分别为WYE-354、perhexiline和 NTNCB。

2024年10月9日，中山大学医学院施莽教授团队与阿里云李兆融团队在《 Cell 》杂志发表论文 Using artificial intelligence to document the hidden RNA virosphere。 该研究将人工智能技术应用于病毒鉴定，发现了传统研究方法未能发现的病毒“暗物质”，探索了病毒学研究的新路径 。 病毒是地球生态系统的重要组成部分，也与人类的健康密切相关。

2024年10月17日，康宁杰瑞生物制药（股票代码：9966.HK）与石药集团（股票代码：1093.HK）共同宣布，HER2双特异性抗体KN026联合白蛋白结合型多西他赛HB1801的一项Ⅲ期临床研究（研究方案号：KN026-004）申请已获得国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）批准，用于HER2阳性早期或局部晚期乳腺癌的新辅助治疗。 乳腺癌是女性最常见的恶性肿瘤之一，根据世界卫生组织国际癌症研究机构（IARC）2024年发布的最新数据，2022年全球新发病例数高达231万，中国新发病例数达35.7万，其中约15%-20%的乳腺癌患者为HER2阳性病理亚型，其恶性程度高、病情进展迅速、易发生淋巴结转移，且预后更差。 KN026是康宁杰瑞自主研发的HER2双特异性抗体，联合多西他赛一线治疗HER2阳性复发或转移性乳腺癌的Ⅱ临床研究（KN026-201，NCT04165993）显示了良好的耐受性和临床获益。

Wave Life Sciences 在探索 新型治疗性 RNA 编辑技术 取得了突破性进展，成为 首个报告相关人类治疗成果 的小组。 该公司旗下在研RNA编辑候选疗法为 WVE-006 ，是一种创新的 GalNAc 偶联 RNA 编辑寡核苷酸 ，能够成功编辑α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）患者的基因，从而增加循环中功能性蛋白质的水平，以应对 AATD 这一未满足的医疗需求。 由于 PiZZ 型 AATD 患者无法自然合成野生型 α-1 抗胰蛋白酶（M-AAT）蛋白，因此，M-AAT 蛋白的出现直接证明了 突变型 Z-AAT mRNA 被成功编辑。

9月26日，医疗机器人技术开发商Mendaera获得7300万美元B轮融资，由Threshold Ventures领投，Lux Capital、PFM Health Sciences和Fred Moll参与。 截至目前，公司已完成3轮超9700万美元融资:。 医疗系统正面临着日益严重的供需危机，医疗服务提供者的短缺和成本的上升阻碍了为患者持续提供高质量医疗服务的能力。

近日， 平方和（北京）科技有限公司（后称“平方和”）宣布完成数亿元B轮融资 。 本轮融资由同创伟业领投，元禾璞华、雅惠投资、云晖资本、相城金控资本、熵一资本及博行资本跟投。 公司创始团队和顾问团队由国内外行业资深科学家和工程师组成，50%以上的公司员工拥有相关专业硕士或博士学位。

公开资料显示，这是一款 靶向BCMA的抗体偶联药物（ADC），由华东医药合作开发 。 公开资料显示，HDM2007为一款靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的ADC。 该产品携带合成的蘑菇毒素α-鹅膏蕈碱肽衍生物amanitin作为有效载荷。

今日（10月17日），中国国家药监局（NMPA）药品审评中心（CDE）官网最新公示，默沙东（MSD）申报的注射用sotatercept上市申请获得受理。 公开资料显示，这是一款 “first-in-class”新型激活素信号抑制剂类生物制剂 ，该产品已经于今年3月获得美国FDA批准上市， 用于治疗 肺动脉高压（PAH） 。 这款疗法此前被行业媒体Evaluate评为2024年 潜在重磅 的疗法之一。