作为这一领域的领导者，诺和诺德凭借其创新产品Ozempic和Wegovy一直占据着市场主导地位。 然而，全球制药巨头礼来正通过其王牌GLP-1药物Zepbound和Mounjaro与Wegovy和Ozempic“兵对兵，将对将”地厮杀在一处。 随着礼来在产品研发和市场推广方面不断加速，“王与马，共天下”的局面已经形成。

最近阅读了一篇研究文章，发表在《Molecular Therapy: Methods & Clinical Development》今年的9月刊上， 文章提出用连接子特异性单克隆抗体（linker-specific mAbs）检测CAR自然杀伤（NK）细胞的新方法，这种方法显示出高特异性和灵敏度，有望成为临床监测细胞疗法的有力工具。 接下来，跟大家分享一下这篇文章的研究背景和思路。 我们都知道，嵌合抗原受体（ CAR ） T 细胞疗法在治疗癌症方面已取得显著的成功， 目前已 有六种针对不同恶性肿瘤的 CAR-T 细胞产品上市 ：① Kymriah (tisagenlecleucel);。

近期，诺和诺德在基因编辑领域进一步加码；首先是在2024年6月，公司以最高4000万美元收购2seventy bio的A 型血友病项目及体内基因编辑技术的权益，后者可用于开发治疗自免疾病的自体或同种异体细胞疗法。 其次，公司于近日达成两笔交易：分别是与Korro Bio达成高达5.3亿美元的药物合作，旨在开发两种此前无法成药靶点的RNA编辑候选药物，这些靶点适用于肥胖、糖尿病和心血管等疾病；以及与NanoVation达成一项多年研发合作伙伴关系，主要开发两个项目，未来有望扩展至多达五个针对心脏代谢性和罕见病的额外靶点，合作总金额高达6亿美元。 目前，基因编辑工具手段经历了ZFNs 技术、TALENs 技术、CRISPR技术的更新迭代发展；完成序列的识别与剪切所依靠的基因编辑工具是各个企业研发重点，识别效率与剪切准确率是决定最终治疗效果的关键。

控股股东因债务缠身被申请破产重整，国内“麻醉剂一哥”人福医药，或将因此迎来新的归属。 据9月25日人福医药发布的公告，其于前一日收到公司控股股东武汉当代科技产业集团股份有限公司（以下简称“当代科技”）的一份《关于公司被申请重整的告知函》。 虽然目前人福医药尚未收到武汉中院关于受理上述申请重整事宜的文件，最终法院是否会受理，当代科技后续是否会进入重整程序都尚未可知， 但若重整，作为子公司的人福医药控股权很可能也会因此发生变动。

“ 这 像是真正诺贝尔委员会打来的电话！ 过去，他的同事曾多次恶作剧假装颁发诺贝尔奖给他，但这一次是真的。 Ruvkun的童年是在1960年代的美国度过的，那时首颗通信卫星Echo发射，缓缓穿过旧金山湾区的上空，点燃了小Ruvkun的科学梦想。

绝望之际，她在2012年参加了费城儿童医院的一项临床试验，成为接受嵌合抗原受体（CAR）-T细胞疗法的首位患者。 至今，Emily已超过10年没有复发，开启了癌症治疗史上的一段传奇。 2017年，美国FDA批准了人类历史上首款CAR-T细胞疗法，用于治疗复发性/难治性急性B淋巴细胞白血病。

CRISPR (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats) 技术，是一种利用RNA引导的DNA内切酶在特定位置切割DNA，从而实现基因编辑的方法。 CRISPR技术的出现，为生命科学研究提供了前所未有的编辑精度和灵活性。 它不仅能够在细胞层面上精确地修改遗传信息，还能在整个生物体级别上进行基因编辑，这对于疾病模型的构建、遗传病的治疗以及农业生物技术的发展等领域具有深远的影响。

我国的基因疗法研发也取得了突破性进展，多款获批进入临床试验阶段 。 2024年Q3基因治疗药物获批IND进展。 据不完全统计，2024年上半年有十多款基因疗法获批IND。

Lp(a)水平与动脉粥样硬化以及钙化性主动脉瓣狭窄具有因果关联。 《中国血脂管理指南（2023年）》推荐以30 mg/dL作为中国人群Lp(a)的风险截点值。 中国的Lp(a)相关流调与人群分布数据显示，30.6%的人群≥30 mg/dl，其中＞50 mg/dl的比例更低 。

新闻稿指出，本次融资所得资金主要将用于 推进其在研主打项目巨噬细胞疗法RTX001进入1/2期临床试验，用于治疗终末期肝病患者 。 所得款项的其他用途包括投资公司的生产平台，和将其管线扩展到其他炎症和纤维化适应症，包括移植物抗宿主病（GVHD）和肺纤维化。 该疗法采用已知在巨噬细胞中表达的独特基因组合设计，以 增强肝脏的再生能力 ，从而实现卓越的疗效和持久性。