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  • 基因治疗黏多糖贮积症最新进展
    前沿研究
    基因治疗黏多糖贮积症最新进展
    REGENXBIO公司前不久宣布，该公司成功完成治疗黏多糖贮积症II型(MPS II)的RGX-121生物制剂前许可申请(BLA)会议，并与美国食品和药物管理局(FDA)敲定了BLA的细节。 FDA继续支持REGENXBIO的计划，即使用脑脊液(CSF)中硫酸肝素(HS) D2S6(脑疾病活动的关键生物标志物)的水平作为合理可能预测临床益处的替代终点，以支持RGX-121的加速审批。 基于预期的优先审评， BLA的潜在批准可能会在2025年获得儿科罕见病优先审评凭证。
    罕见病信息网
    2024-10-09
    黏多糖贮积症 基因治疗 黏多糖
  • 9月多款罕见病新药或新适应症在国内申报上市
    审批动态
    9月多款罕见病新药或新适应症在国内申报上市
    根据国家药监局官网公示，9月以来，多款罕见病新药或新适应症的上市申请获受理，有望为纯合子型家族性高胆固醇血症、脊髓性肌萎缩症等患者带来新的治疗选择。 转甲状腺素蛋白淀粉样变性。 9月29日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网显示，阿斯利康的反义疗法Eplontersen（IONIS-TTR-LRx，商品名：Wainua）在华申报上市。
    罕见病信息网
    2024-10-09
    纯合子型家族性高胆固醇血症 脊髓性肌萎缩症 新药
  • 全球首款！渤健SOD1-ALS疾病修正治疗药物凯盛迪在华获批
    审批动态
    全球首款！渤健SOD1-ALS疾病修正治疗药物凯盛迪在华获批
    2024年10月8日，渤健中国今日宣布，中国国家药品监督管理局附条件批准托夫生注射液（商品名：凯盛迪）用于治疗携带超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突变的肌萎缩侧索硬化（ALS）成人患者。 ALS是一种罕见病，俗称“渐冻症”；SOD1是第一个被发现的ALS致病基因，SOD1-ALS患者多为脊髓起病，典型表现为上下神经元同时受损。 作为一种反义寡核苷酸（ASO）药物，凯盛迪可通过减少SOD1蛋白合成，减少毒性SOD1蛋白的蓄积，从而减轻运动神经元的损伤，减缓ALS的疾病进展。
    GBIHealth
    2024-10-09
    SOD1 渤健 凯盛
  • 项目文章｜单细胞测序助力探索成纤维细胞雌激素反应促进胃癌卵巢转移的机制
    前沿研究
    项目文章｜单细胞测序助力探索成纤维细胞雌激素反应促进胃癌卵巢转移的机制
    胃癌（GC）是全球流行的恶性肿瘤，对人类健康构成重大威胁。 远处转移是导致胃癌预后不良的一个主要因素。 卵巢转移（OM）尤其具有挑战性。
    吉凯基因
    2024-10-09
    雌激素 胃癌 单细胞测序
  • 股价跌去90%，CNS明星biotech何去何从？
    财报业绩
    股价跌去90%，CNS明星biotech何去何从？
    当地时间2024年10月8日，Sage Therapeutics公布了NMDA受体正变构调节剂dalzanemdor（SAGE-718）治疗轻度认知障碍（MCI）或AD（阿尔兹海默症）轻度痴呆期患者的临床2期试验LIGHTWAVE研究的顶线结果。 具体来看，在LIGHTWAVE研究中，共有174名患者随机接受dalzanemdor或安慰剂治疗。 结果显示，在第84天时，dalzanemdor治疗组的患者与安慰剂治疗组患者相比，主要研究终点韦氏成人智力量表（WAIS-IV）编码测试评分没有显著差异，并且在RBANS（重复性成套神经心理测定）总分和MoCA（蒙特利尔认知评估）总分等探索性研究终点方面也不存在有意义的差异。
    bioSeedin柏思荟
    2024-10-09
    Biotech CNS
  • ​细胞类型由何而来？2024年诺贝尔生理学或医学奖指点迷津
    前沿研究
    ​细胞类型由何而来？2024年诺贝尔生理学或医学奖指点迷津
    北京时间10月7日，美国生物学家维克多·安布鲁斯（Victor Ambros）和 加里·鲁夫肯（Gary Ruvkun）因发现microRNA及其在后转录基因调控中发挥的作用，获得2024年诺贝尔生理学或医学奖。 这一发现揭示了基因调控的基本原理，对理解多细胞生物的发育和功能具有深远影响。 答案在于基因活性的精确调节，每种特定细胞类型中不是表达所有的基因，而是有选择性地表达部分基因。
    新格元
    2024-10-09
    microRNA 细胞
  • 诺奖力量 | 单细胞测序释放mRNA疫苗的澎湃潜力
    前沿研究
    诺奖力量 | 单细胞测序释放mRNA疫苗的澎湃潜力
    2023年诺贝尔生理学或医学奖授予Katalin Karikó和Drew Weissman，以表彰他们在核苷碱基修饰方面的发现，这些发现使得针对COVID-19的有效mRNA疫苗得以快速开发。 高度可编程的mRNA疫苗，是保护我们免受COVID-19等快速进化病毒侵袭的强大工具。 mRNA疫苗的出现开创了疾病预防和治疗的新时代，为医疗领域带来了全新的解决方案。
    新格元
    2024-10-09
    COVID-19 单细胞测序
  • 从口服溶液获批上市，看紫杉醇剂型更迭进展
    审批动态
    从口服溶液获批上市，看紫杉醇剂型更迭进展
    至此，全球首款口服紫杉醇终于面世。 第一款口服紫杉醇，疗效不输注射剂。 RMX3001基于Daehwa Pharmaceutical创新的脂质自乳化药物递送技术开发，在大幅度提高溶解性的同时，还能帮助药物经过胃肠道后顺利进入体循环。
    CPHI制药在线
    2024-10-09
    口服溶液
  • 朗力生物i-MTA SP®根管充填材料获得美国FDA 510（K）认证
    审批动态
    朗力生物i-MTA SP®根管充填材料获得美国FDA 510（K）认证
    近日，朗力生物自主研发的核心产品i-MTA SP®根管充填材料成功获得FDA 510（K）认证，美国FDA上市许可证号为：K241977。 该项认证是进入欧美国际市场的重要资质，也是公司在技术创新、质量管理方面取得突破的重要体现。 近年来，朗力生物以科技创新作为企业可持续发展的源动力，保持较高的研发投入，已有数款产品取得了国内三类医疗器械证及国际权威认证。
    光谷生物城
    2024-10-09
    朗力生物 i-MTA SP
  • 9个品种，综合评审确定拟中选，江西15省联盟集采来了 （附：思维导图）
    招标采购
    9个品种，综合评审确定拟中选，江西15省联盟集采来了 （附：思维导图）
    10月9日，江西发布关于征求《十五省（区、市）联盟药品集中带量采购文件（征求意见稿）》意见的通知，牵头开展第五批未过评药品省际联盟集采，成立了包括 江西、辽宁、吉林、黑龙江、安徽、河南、湖北、广西、海南、重庆、四川、贵州、西藏、陕西、新疆共15个省（区、市） 的省际采购联盟，开展9个未过评药品的联盟集采工作。 以下是易联为大家整理的《意见稿》重点内容的思维导图。
    易联招采
    2024-10-09
    江西 集采
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