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  • mRNA-LNP体内基因编辑疗法挺进3期临床
    临床研究
    由CRISPR基因编辑技术奠基人、诺奖得主詹妮弗·杜德娜 (Jennifer Doudna) 创立的体内基因编辑疗法公司Intellia Therapeutics近日宣布, 已启动基于mRNA-LNP的CRISPR体内基因编辑疗法 NTLA-2002 治疗遗传性血管性水肿 (HAE) 的全球关键HAELO 3期研究。 2023年3月2日,Intellia Therapeutics宣布,FDA批准了NTLA-2002的新药临床试验研究 (IND) 申请。 这也是首个获得FDA批准用于人体临床试验的LNP递送的体内CRISPR基因编辑疗法。
    细胞与基因治疗领域
    2024-10-10
    LNP 基因编辑疗法
  • 抗体偶联药物:寻找最佳搭档
    前沿研究
    摘要: 抗体-药物偶联物(ADCs)已成为一种经过认证的抗癌药物类别,用于实体瘤和血液恶性肿瘤的治疗,主要作为单一药物获得监管批准。 尽管在开发合理的基于ADC的组合方面进行了广泛的临床前和临床努力,但迄今为止,只有少数几种药物组合显示出比标准治疗更好的生存改善。 抗体-药物偶联物(ADCs)与细胞毒性化疗的组合面临重叠毒性的挑战,这可能通过新一代和更具肿瘤选择性的ADCs得到减轻。
    抗体圈
    2024-10-10
    实体瘤 抗体偶联药物
  • 今日《自然》3篇重磅论文齐发!致命癌症迎来突破性联合疗法
    前沿研究
    与此同时,科学家发现这些疗法正面临一些新的挑战,比如耐药性、部分患者对疗法敏感度较低等。 在今日的《自然》杂志上,三项研究为我们展示了对抗不同类型致命癌症的新思路,有望为研发更有效的抗肿瘤治疗方式奠定基础。 其中, PD-1/PD-L1抑制剂与CTLA4抑制剂联合使用,有效延长了 非小细胞肺癌患者的生存期;AKT抑制剂与EZH2抑制剂联合,为凶险的三阴性乳腺癌提供了一项诱导癌细胞分化、死亡的潜在治疗策略;最后一项研究则是揭示了染色体外DNA在尿路上皮癌演化中的关键作用。
    学术经纬
    2024-10-10
    CTLA4 EZH2 致命癌症
  • 抗体头对头:全长 VS 片段 VS 双抗!
    前沿研究
    截至2024年5月,FDA批准了127种抗体药物用于治疗免疫和癌症等疾病, 这些药物约80%是传统的全长单克隆抗体(mAb)。 但工程化的抗体药物正引起越来越多药厂的兴趣。 与标准mAb比,它们分子量更小、临床上具有更广泛的应用场景。
    医药速览
    2024-10-10
    癌症 抗体
  • 渐冻症药物来了,国内刚刚获批上市!
    审批动态
    近日,渤健生物科技(上海)有限公司Biogen托夫生(Tofersen)在国内获批上市的消息引发了广泛关注。 这是全球首款用于治疗SOD1基因突变型肌萎缩侧索硬化症(渐冻症,ALS)的药物,为这一罕见且致命疾病带来了新的治疗希望。 肌萎缩侧索硬化症(ALS),俗称渐冻症,是一种致命的神经退行性疾病,主要影响运动神经元,导致患者肌肉逐渐无力、萎缩,最终因呼吸衰竭而死亡。
    医药速览
    2024-10-10
    SOD1 肌萎缩侧索硬化症 渐冻症药物
  • 双特异性抗体闪耀CSCO!肿瘤免疫治疗迎来重大创新
    前沿研究
    9月26日,由中国临床肿瘤学会(CSCO)、北京市希思科临床肿瘤学研究基金会共同主办,第27届全国临床肿瘤学大会暨2024年CSCO学术年会,在厦门顺利召开,吸引了近万名肿瘤领域的专家和学者参与。 值此会议之际,多位知名专家就肿瘤治疗领域的前沿进展进行了深入探讨,其中,双特异性抗体治疗作为新型的肿瘤治疗手段引发了广泛关注,特将 “肿瘤双特异性抗体治疗创新论坛” 的专题内容精粹如下,以飨读者。 本次论坛会由山东省肿瘤医院 于金明院士、 上海市东方医院 周彩存教授、 天津医科大学肿瘤医院 王长利教授 担任主席及主持,苏州大学附属第一医院 陶敏教授 担任主持嘉宾,我国肿瘤领域的领衔学者齐聚一堂,共享学术盛宴。
    康方生物Akeso
    2024-10-10
    肿瘤免疫治疗
  • 【学术前沿】郭立新教授介绍玛仕度肽与度拉糖肽的头对头降糖研究
    前沿研究
    DREAMS-2结果的首次亮相引起全球糖尿病领域专家学者们的广泛和重点关注。 DREAMS-2主要研究者,北京医院郭立新教授表示:“DREAMS-2研究是评估玛仕度肽与度拉糖肽在T2DM患者中有效性和安全性的研究,研究纳入的患者是既往接受二甲双胍联合或不联合钠-葡萄糖共转运蛋白2抑制剂(SGLT2i)或磺酰脲类药物血糖控制不佳的成人T2DM患者。 安全性方面,使用玛仕度肽消化道不良反应较小,安全性良好。
    信达生物
    2024-10-10
    北京医院 糖尿病
  • 宇道生物将于ENA 2024大会展示最新研究成果
    前沿研究
    宇道生物将携最新研究成果参加ENA 2024大会。 2024年10月23日,宇道生物 (Nutshell Therapeutics) 将在ENA 2024大会展示最新研究成果,内容 为 具有 Best -in-Cl ass潜力的p53 Y220C 突变体小分子变构激动剂的临床前研究数据。 宇道生物利用人工智能驱动的变构药物设计平台 ALLOSTAR TM 以及精巧的基于结构的药物设计和分子优化,开发了具有Best-in-Class潜力的全新母核小分子激动剂NTS071。
    宇道生物
    2024-10-10
    p53 Y220C
  • 进展丨杏泽资本伙伴企业金匙医学再获一证,基因测序仪三类证获批!
    审批动态
    恰逢国庆佳节,举国同庆,金匙医学也迎来了自己的丰收,金匙品牌基因测序仪 GensKey M获得国家药品监督管理局批准上市,注册证编号:国械注准20243221940 ,这也是金匙医学获批的第二款基因测序仪,第一款为基因测序仪GensKey S,注册证编号:国械注准20243220363。 国械注准20243221940。 基因测序仪GensKey S和基因测序仪GensKey M,采用联合探针锚定聚合测序技术,在临床上用于对来源于人体样本的脱氧核糖核酸(DNA)和核糖核酸(RNA)进行测序,以检测基因序列,这些基因序列可用于辅助诊断疾病或疾病易感性。
    杏泽资本
    2024-10-10
    金匙医学 基因测序仪
  • 团队从Meta分离而出,模拟超过5亿年的自然进化过程,这家企业以AI大模型助力合成生物学前沿探索
    公司动态
    生物学AI大模型正成为推动生命科学领域进步的关键力量。 这些模型通过提供对生物数据的深入分析和预测,极大加速了药物发现、基因组学研究和疾病诊断的过程。 在合成生物学领域,人工智能大模型能够设计和优化新型蛋白质,这些蛋白质在自然界中可能不存在,从而为合成生物学提供了新的生物元件。
    动脉网
    2024-10-10
    AI