在医药史上，沙利度胺这一药物导致了1.2万名畸形儿，这一事件被称为“反应停事件”。 然而，它的故事远不止于此。 沙利度胺的错误应用——止呕。

日前，君实生物发表公告，公司申报的昂戈瑞西单抗注射液（重组人源化抗PCSK9单克隆抗体注射液，商品名：君适达）正式获得国家药监局批准上市，用于治疗原发性高胆固醇血症（非家族性）和混合型血脂异常成人患者。 君实生物全面押宝PCSK9。 PCSK9抑制剂是一类针对PCSK9（前蛋白转化酶枯草溶菌素/Kexin9型）的药物，旨在通过抑制PCSK9的功能来降低血浆中的低密度脂蛋白（LDL）水平，从而预防和治疗心血管疾病。

10 月 9 日，全球医疗健康领域的巨头强生公司宣布完成了对心房分流器制造商 V-Wave 的收购，标志着强生在心血管领域的战略布局又迈出了重要一步。 V-Wave 将作为强生医疗科技的一部分，继续运营和发展。 此次收购，强生公司以6亿美元的预付款收购V-Wave，并可能根据监管和商业里程碑的达成支付高达11亿美元的额外款项，总计约121亿人民币。

舒沃哲 ® 针对表皮生长因子受体（EGFR）20号外显子插入突变（exon20ins）非小细胞肺癌（NSCLC）累计获得四重中、美“突破性疗法认定”，成为该治疗领域首个且唯一获此殊荣的药物。 2024年10月13日，迪哲医药（股票代码：688192.SH）宣布国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）授予公司首款自主研发的新型肺癌靶向药舒沃哲 ® （通用名：舒沃替尼片） 突破性疗法认定 （Breakthrough Therapy Designation，BTD），用于未接受过系统性治疗、携带表皮生长因子受体（EGFR）20号外显子插入突变（exon20ins）的局部进展或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）。 舒沃哲 ® 是肺癌领域首个获中、美两国双BTD资格的国产创新药，用于二/后线治疗EGFR exon20ins NSCLC。

聚ADP-ribose聚合酶 (Poly ADP-ribose polymerase) PARP1和PARP2催化的ADP-ribose 聚合作用 （PARylation） 参与多种的生理过程，尤其是在DNA损伤修复的过程中有重要的作用。 基于合成致死的概念，临床中PARP抑制剂被广泛应用了靶向治疗BRCA1/2突变的癌症，其能够在特异性杀死BRCA1/2突变的癌细胞的同时不对正常细胞产生影响。 目前，FDA已经批准了四种PARP抑制剂用于治疗BRCA1/2突变的癌症。

2024年10月08日， Genome Biology 在线发表了复旦大学生物医学研究院 杨力 研究组题为 DEMINING: a deep learning model embedded framework to distinguish RNA editing from DNA mutations in RNA sequencing data 的最新研究成果， 本研究发布了一套新型计算分析框架——DEMINING，可以从RNA测序数据直接鉴别RNA编辑与DNA突变位点。 本研究开发的DEMINING流程 （图1） ，通过深度学习模型DeepDDR，实现从RNA测序数据中高效准确地识别RNA编辑和DNA突变。 DEMINING流程首先通过严格的筛选标准去除转录组数据中的测序和比对错误 （图1a） ，然后将获得的高可信度 （DNA和RNA） 突变位点信息作为输入，通过搭建的深度学习模型DeepDDR实现DNA突变和RNA编辑的精准区分 （图1b） 。

DNA 修复和自噬是维持细胞生存的两个关键生物学过程。 DNA修复负责修复DNA损伤，确保基因组稳定；而自噬则负责清除细胞内多余的、受损的、错误折叠或聚集的蛋白质和细胞器，维持细胞稳态。 TOP1cc修复主要依赖于酪氨酸DNA磷酸二酯酶 1 (TDP1) 介导的切除修复或MRE11核酶介导的DNA切割和切除修复 【1】 。

全球超过30亿人患有神经系统疾病，引发听觉、认知、运动等功能障碍 【1】 。 大量研究表明神经损伤与兴奋毒性、钙超载、氧化应激等多种通路有关，并且兴奋性神经递质谷氨酸过度激活N-甲基-D-天冬氨酸受体 （NMDAR） 诱发神经元兴奋毒性被认为是最经典的神经元死亡途径，然而神经元兴奋毒性机制远未明了，临床依然缺乏有效的神经保护药物。 近年来，上海交通大学医学院附属第六人民医院耳鼻咽喉头颈外科 殷善开/时海波 教授从新生儿黄疸的神经毒性损伤研究入手，相继提出胆红素可与酸敏感离子通道产生协同毒性作用 【2】 ；胆红素作为一种广泛存在、内源性弥散性神经递质，可直接激活TRPM2通道加剧神经元损伤 【3】 ，丰富了新生儿黄疸的神经毒性机制。

靶向PD-1的Pembrolizumab已被批准作为微卫星不稳定型 （MSI） 结直肠癌 （CRC） 患者的一线疗法，然而，85%的CRC患者为微卫星稳定型 （MSS） ，这类患者通常对免疫检查点阻断疗法 （ICB） 具有抗性 【1, 2】 。 已有研究表明来自对ICB治疗有反应患者的粪便微生物群移植物 （FMT） 可逆转黑色素瘤患者对ICB的耐药性 【3】 ，提示肠道微生物组成在不同类型癌症的ICB反应中的潜在作用。 具核梭杆菌 （ Fusobacterium nucleatum,Fn ） 是一种革兰氏阴性厌氧菌，被认为是CRC的致病菌，一项包含1041名CRC患者的研究表明， Fn 丰度与MSI CRC中的肿瘤浸润淋巴细胞 （TIL） 呈负相关，但与MSS CRC中的TIL呈正相关，表明 Fn 对CRC肿瘤免疫微环境 （TIME） 的不同影响取决于微卫星状态 【4】 。

衣康酸作为三羧酸循环的旁分路代谢产物，主要由顺乌头酸脱羧酶 （ACOD1/IRG1） 介导合成。 早期抗菌研究报道表明，巨噬细胞在受到细菌感染时上调IRG1的表达，促进合成大量衣康酸，发挥抗细菌的功能 【1,2】 。 该研究首先发现外源添加衣康酸及其衍生物能够增强肿瘤细胞的免疫原性。