近日，致力于成为全球领先的通用型化学诱导细胞治疗药物企业-武汉睿健医药科技有限公司（以下简称“睿健医药”或“公司”）宣布完成超亿元B轮融资。 本轮融资由策源资本和国生资本联合领投，知名产业投资机构与武汉光谷产业投资跟投。 同时公司的 B+轮融资也 即将进入收尾阶段，将于近期交割，表明公司产品持续获得资本市场的青睐，易凯资本也将持续担任后续轮次的独家财务顾问。

易贸医疗会议团队编辑。 10月16日 下午15:00。 2、基因和细胞治疗，有哪些坑可以早期规避。

盟科药业自主研发的新型口服苯唑硼酸类抗生素MRX-5在治疗由脓肿分枝杆菌引起的肺部感染研究中取得了重大进展。 脓肿分枝杆菌是非结核分枝杆菌的主要病原菌之一 ，在所有肺部NTM感染中，脓肿分枝杆菌感染最难治疗。 脓肿分枝杆菌是非结核分枝杆菌（Non-tuberculous Mycobacteria，NTM）的主要病原菌之一， 是一种高度耐药的细菌， 在所有肺部NTM感染中，MAB感染最难治疗 。

根据该报告预测，未来25年内，抗微生物药物耐药菌感染预计将导致全球超过3900万人死亡，间接导致1.69亿人死亡。 该研究基于204个国家和地区的数据，研究人员发现，自1990年至2021年间，每年超过100万人死于抗微生物药物耐药菌感染。 到2050年，抗微生物药物耐药性可能将直接造成每年191万人的死亡，较2021年增加67.5%。

近期，糖岭生物公布关于抗体偶联药物的一项创新成果获得了国家知识产权局的专利授权，专利名为《二糖连接子、二糖-小分子药物偶联物以及糖链定点抗体-药物偶联物，其制备方法及用途》。 该专利涵盖了一种创新的ADC定点偶联方法，该方法利用抗体Fc结构域N297位的保守的糖基化位点进行药物的定点偶联。 专利中描述的二糖-连接子结构是一种新型的连接设计，它通过特定的化学酶促反应与抗体的糖基化位点结合，实现了药物的高效定点偶联。

皮肤黑色素瘤（CM）引起的孤立性脉络膜转移在文献中极为罕见，仅有少数病例报告。 通过临床检查和影像学检查区分皮肤黑色素瘤（CM）引起的孤立性脉络膜转移与原发性脉络膜黑色素瘤可能具有一定的挑战性。 据报道，皮肤黑色素瘤（CM）引起的孤立性脉络膜转移可用放射治疗、眼球摘除、化疗以及最新的免疫治疗和靶向治疗等方案进行治疗。

这可能与乳腺中丰富的淋巴系统和毛细血管网络有关，其生理特性可能影响肺癌转移的倾向。 今天分享的案例是一例晚期肺腺癌伴多发转移，包括罕见的转移至乳腺，伴有 EGFR 敏感突变和 MET 扩增，最终从赛沃替尼中获益，揭示了更多关于肺癌转移至乳腺的特征。 该患者为一名63岁的老年女性，于2017年1月被发现左肺占位性病变，随后被切除，术后病理示 肺浸润性腺癌 。

脑型肾上腺脑白质营养不良 （CALD） 是一种 严重的X-连锁肾上腺脑白质营养不良，这种罕见的 进行 性遗传性脑部疾病由 ABCD1 基因突变导致 饱和极长链脂肪酸 （ VLCFA ） 在体内 大量聚积， 引起中枢神经系统脱髓鞘和肾上腺皮质萎缩或发育不良，该疾病主要见于 年轻男孩 ，患者发病后 神经功能不可逆丧失，进而导致早期死亡。 2022年，美国FDA批准了蓝鸟公司 （bluebird bio） 的慢病毒基因疗法 e livaldogene autotemcel (eli-cel) 上市 ，用于减缓 4-17岁患有早期活动性CALD男性患者的疾病进展。 该疗法售价高达 300万美元 ，成为当时全世界最贵药物。

与此同时，科学家发现这些疗法正面临一些新的挑战，比如耐药性、部分患者对疗法敏感度较低等。 在近期的《自然》杂志上，三项研究为我们展示了对抗不同类型致命癌症的新思路，有望为研发更有效的抗肿瘤治疗方式奠定基础。 其中， PD-1/PD-L1抑制剂与CTLA4抑制剂联合使用，有效延长了 非小细胞肺癌患者的生存期；AKT抑制剂与EZH2抑制剂联合，为凶险的三阴性乳腺癌提供了一项诱导癌细胞分化、死亡的潜在治疗策略；最后一项研究则是揭示了染色体外DNA在尿路上皮癌演化中的关键作用。

今年年初，行业媒体Evaluate针对2024年生物医药产业趋势发布了一项 分析报告 ，对2024年可能获批上市的潜在重磅疗法进行了预测。 时光匆匆，转眼已经来到了2024年的第四季度，年初这份榜单上的10款疗法中已有8款获得了FDA的批准，其中包括FDA批准的首款非酒精性脂肪性肝炎（NASH）疗法 Rezdiffra ，数十年来首个治疗精神分裂症的新机制药物 KarXT ，全球首款端粒酶抑制剂 Rytelo ，20多年来具有新作用机制、用于慢性阻塞性肺病（COPD）维持治疗的首个吸入式疗法 Ohtuvayre 等等。 据公开信息，2024年第四季度至明年1月，有4款潜在重磅疗法有望获得FDA的监管决定，包括1款抗体偶联药物（ADC）和3款小分子疗法，涉及的适应症包括非小细胞肺癌（NSCLC）、伴有心肌病的转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性（ATTR-CM）、囊性纤维化和急性疼痛。