根据中国国家药监局（NMPA）官网批件信息统计，2024年第一季度共有17款新药*在中国首次获批上市，其中包括了6款1类新药，来自科济药业、科州制药、恒瑞医药、四环医药、罗氏（Roche）、卫材（Eisai）/渤健（Biogen）；同时也有18款新药在中国实现了新适应症或新剂型获批上市。从药物类型来看：获批的新药中，抗体类药物最多，有14个，占比约为40%；其次是小分子药物，有13个，占比约为37%。从适应症来看，肿瘤领域最多，有11个药物获批治疗不同类型的癌症，占比约为31%；其次是罕见病领域，有7个药物获批8个适应症，占比约为23%。

GLP-1药物作为降糖减肥的重要药物类别，近年来备受关注并取得了显著的发展。这些药物通过模拟人体胰岛素样多肽-1（GLP-1）的作用，有效地降低血糖水平，并改善患者生活质量和疾病管理方面发挥着关键作用。目前GLP-1药物市场正处于快速增长的阶段。据市场研究机构的数据显示，全球糖尿病及肥胖患者不断增加，这为GLP-1药物的需求提供了巨大的潜力，国内外研发势头强劲。未来GLP-1药物还将在心血管疾病和非酒精性脂肪肝等领域发挥治疗作用。本文主要介绍国内代表性GLP-1药物企业进行简单梳理，供参考。

日，《自然》杂志子刊Nature Reviews Drug Discovery发表了一篇综述文章，深度剖析了bsAbs的发展现状与未来前景。据统计，目前有200多种bsAbs在超过300个临床试验中进行评估，其中约73%的试验针对实体瘤，另外27%旨在治疗血液恶性肿瘤。值得一提的是，目前大约有50%处于临床开发阶段的bsAbs已经进入了后期阶段（2期和3期）或者已经获得批准。从作用机制来看，治疗实体瘤的bsAbs主要为免疫调节剂，其中包括双特异性免疫检查点抑制剂（CPIs，约45%）和双特异性T细胞接合剂（TCEs，约33%），其次是针对双重信号通路的bsAbs、免疫细胞接合剂（ICEs）和双特异性抗体偶联药物（ADCs）。而在治疗血液恶性肿瘤方面，TCEs占主导地位（约75%），其次是ICEs、双CPIs和自然杀伤细胞接合剂（NKCEs）。

流感是一种上呼吸道急性传染病，由流感病毒引起，主要通过感染者的飞沫或呼吸道分泌物传播。 流感病毒属于正粘病毒科，基因组为单链RNA。 流感大流行是目前公共卫生领域主要问题之一。

日前，专注于生命科学领域的全球性公司IQVIA发布了分析细胞和基因疗法现状和未来发展趋势的研究报告。报告表示，细胞和基因疗法能给没有其它治疗选择的患者带来变革性获益，近年来这一领域的投资、临床研究和新产品上市均达到新高。该报告同时指出影响这一领域未来发展的8大因素。IQVIA的报告指出，与10年前相比，细胞和基因疗法领域的交易增加了48%，在所有生命科学交易中的占比也不断提高，在2023年超过10%，2014年这一数值只有5%。这些数据显示了业界对细胞和基因疗法治疗模式的信心和兴趣。报告指出，过去5年中总计3285项临床试验启动，评估细胞和基因疗法在不同类型患者中的作用。在2023年，631项临床试验启动。其中生物医药公司启动的临床试验占比64%。产业界启动的临床试验的数量在过去10年中大幅度提升，与2013年相比提高了276%，与5年前相比提高了34%，并在2023年达到新高。

在美国和欧洲，CAR-T产品的定价大约在30-40万美元的范畴；。 中国的商业化CAR-T治疗价格约为100万-120万人民币（约为13万-16万美元），相当于美国价格的50%；。 中国CAR-T持续降价。

在过去一年里，生成式人工智能领域在算力基础设施、新一代大语言模型、多模态生成等方面取得了重大突破。以英伟达、AMD为代表的头部科技公司提供了强大的算力支持，GPT-4等新一代大语言模型展现出更长的上下文窗口和更强的涌现能力，而SORA、Stable Diffusion等多模态模型更是实现了跨模态创作和转换的新飞跃。随着技术的不断进步和生态系统的日益完善，生成式人工智能正在为各行各业带来变革性影响，并将开启人机协作的新时代。

新药研发的挑战包括高成本、长开发周期和低成功率。一项对10家制药公司的10种抗癌新药进行的评估显示，开发抗癌新药的中位时间为7.3年（5.8-15.2年），中位成本为6.480亿美元（1.573-19.5亿美元）。基于商业考虑，中国的许多生物制药公司选择了风险较小、开发速度较快的“me-too”或“fast-follow”药物。这种策略在一定程度上直接导致了靶点的重复和适应症的重叠。图2A和2B显示了中国和美国制药企业开发的十大靶点和肿瘤靶点的分布情况。在肿瘤治疗中，数量最多的药物类型包括CD19和PD-1/PD-L1的单克隆抗体以及靶向EGFR或HER2的靶向药物。根据十大靶点集中率，中国的药物靶点更倾向于关注流行靶点。在所有治疗靶点中，中国批准的靶点比例高于美国和世界其他国家。值得注意的是，全球药物开发的新靶点中，70%在中国没有进入临床阶段的产品（图2C）。这表明中国的药物开发仍然侧重于已被充分验证的靶点，对新靶点的探索需要改进。一个主要原因与经济因素有关：开发成熟靶点的产品可能涉及较少的风险，技术要求可能相对较低。此外，种族、流行病学和适应症也影响着靶点分布。例如，在中国前10大癌症中，胃癌、肝癌、食

近年来，免疫疗法在肿瘤治疗领域大放异彩，成为了当前肿瘤治疗领域的重要基石。免疫疗法不仅可以有效治疗多种肿瘤，还能预防肿瘤复发和转移。抑制免疫检查点（ICI）是癌症免疫治疗中最具吸引力的方向，而 CTLA-4 则是 ICI 的重要免疫靶点之一。CTLA-4 在细胞周期调节、T 细胞增殖调节和细胞因子产生中起重要作用，通常在受过刺激的 T 细胞上表达。尽管已有靶向CTLA-4的单克隆抗体获批，但人们仍然在寻找增强其疗效的策略，其中就可以越来越频繁地看见纳米抗体（Nanobody）的被制药公司和投资人提及。纳米抗体是来源于驼类的重抗体链的可变结构域，这些小巧独特抗体完全没有轻链，因而相比于传统抗体具有独特的优势，例如具有很小的分子量，与靶标结合特异性高，对温度、pH和酶的抗性，穿透肿瘤组织的能力更强、更低的毒性等。这些特性使纳米抗体有望成为克服单克隆抗体免疫治疗缺点的理想方法。本文综述了CTLA-4的结构和功能、纳米体活性的结构、机制和递送方法，然后阐述了利用纳米抗体的优势和挑战，作者还着重介绍了基于纳米抗体的 anti-CTLA-4 免疫治疗方法的新进展。

2024年3月28日，中山大学肿瘤防治中心徐瑞华教授团队受邀在Cell上发表了评述文章Challenges and opportunities in oncology drug development and clinical research in China，该文深入剖析了中国在抗肿瘤药物研发和临床研究方面所面临的挑战与机遇，通过这一专题评述，研究团队希望能够让世界更关注中国肿瘤临床研究的发展和贡献，也直面存在的问题挑战以及如何解决提高，进一步促进中国抗肿瘤新药研发与临床研究的健康发展，为全球癌症患者带来更多的希望与机遇。国内新药开发仍存在靶点同质化的问题。众所周知，新药研发存在高成本、长周期和低成功率等问题。许多本土生物制药公司会因投入产出的考量，选择开发较少风险的成熟靶点或者更快速的仿制药，导致国内药物研发面临靶点重复和适应范围重叠的问题（图2）。临床医生和基础科学家之间的有效沟通和合作仍然不足，中国开发的抗肿瘤药物大多来自于企业，来自院校和学术界的贡献相对较小，企业主导的临床研究对生物标志物或科学问题的探索也有限。中国的医生培养体系中，缺乏经过系统培训、同时精通临床和基础研究的医学科学家。此外，国内