2024年7月22日，据国家药品监督管理局药品审评中心 （CDE） 官网公示，锐正基因（苏州）有限公司 （以下简称“锐正基因”、“AccurEdit”） 研发的 非病毒载体体内基因编辑新药“ART001注射液”的新药临床试验 （IND） 申请获得批准，用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性 （ATTR） 相关疾病。 据悉，ART001近期将申报美国FDA IND，有潜力成为首个中美双报的非病毒载体体内基因编辑产品。 ART001是一种体内基因编辑疗法，以脂质纳米颗粒 （LNP） 作为递送载体，将靶向TTR基因的基因编辑组件递送至肝脏，安全特异地编辑TTR基因，阻断TTR蛋白的表达，从根源上避免产生淀粉样物质异常沉积。

杜氏肌营养不良症 (DMD) 是由肌营养不良蛋白基因突变引起的，会导致患者体内几乎完全缺乏肌营养不良蛋白。 肌营养不良蛋白的缺失导致肌肉坏死，逐渐的肌肉萎缩，炎症性浸润以及最终的心脏和呼吸衰竭。 肌营养不良蛋白基因是迄今发现的最大的人类基因，具有 79 个外显子，大约 230 万个碱基对，表达的肌营养不良蛋白分子量大约 427KDa。

20世纪90年代以来，我国药品采购大致经历了医院分散采购、地市招标采购、省级招标采购和联盟带量采购四个阶段，药品价格管理机制也经历了放开、管制、逐步放开的过程。 2018年，国家部署开展药品集中采购“4+7”试点改革，组成以公立医疗机构为主体的采购联盟进行带量议价，我国药品采购自此进入联盟带量采购阶段。 “4+7”政策实施后，中选品种价格显著下降、药品支出明显减少。

来自阿拉伯海湾大学的再生医学研究人员最近发表了一篇名为The Safety and Efficacy of Mesenchymal Stem Cells in the Treatment of Type 2 Diabetes- A Literature Review（间充质干细胞治疗2型糖尿病的安全性和有效性——文献综述）的综述文章。 该项研究结果表明，间充质干细胞（MSC）治疗在大多数案例中可以作为一种长期的解决方案。 在12个月的随访期内， 间充质干细胞治疗显著减少了患者对抗糖尿病药物的需求剂量，并将空腹血糖水平降至3.9至5.5 mmol/L的正常范围内，平均下降幅度达到45%。

在“三只松鼠”迎来12周岁生日之际， 公司官宣：正式进入乳饮赛道。 近日，三只松鼠官微披露数据显示，自2023年8月10日三只松鼠甄养坚果饮品系列产品正式上市以来，截止今年4月， 在8个月的时间内公司实现了1100万箱，合计销售2.5亿罐的好成绩。 其中，每日坚果系列占据了总销售的79%，铁罐占比46%。

近日，泛生子联合北京大学人民医院血液科暨北京大学血液病研究所黄晓军院士/阮国瑞教授团队在国际著名期刊Cancer Letters（IF：9.1）上发表了一篇题为“Measurable residual disease testing by next generation sequencing is more accurate compared with multiparameter flow cytometry in adults with B-cell acute lymphoblastic leukemia”的文章。 此次研究的发表对于微小残留病（MRD）在成人B细胞急性淋巴细胞白血病患者（B-cell ALL）的治疗和预后评估具有重要临床意义，这一技术可帮助临床医生更精确地评估治疗效果、监测疾病复发、指导异体移植决策及进行预后评估。 研究结果表明，在成人B细胞急性淋巴细胞白血病（B-cell ALL）患者中，使用基于泛生子NGS技术进行微小残留病（MRD）检测的Seq-MRD ® ，相比多参数流式细胞术（MPFC）有更高的准确性和预测能力，能够多检出28%的MRD阳性患者，且有望更广泛应用于临床。

B-cell ALL是一种起源于B系淋巴祖细胞的恶性肿瘤，MRD检测是预测成人B-cell ALL复发风险的重要手段。 传统的MRD检测多采用MPFC技术，但其灵敏度存在局限。 NGS-MRD检测的准确性：。

近期 ， 广东省药品交易中心陆续公布了部分1-6批报名挂网药品 价格审核结果的通知，其中福抗药业的 注射用头孢曲松钠以37.9元/瓶的申报挂网价通过审核。 而 湖南科伦制药是此次降幅最为明显的企业 。 其上榜的 注射用头孢曲松钠 价格从464元 /2g下调至44.88元/2g、214.5元/1g下调至26.4元/1g， 分别降幅达90.3%、88%。

医保支付方式改革进入“2.0阶段”，按病组和病种分值付费2.0 版分组方案正式发布。 医保支付方式改革进入“2.0阶段”。 三大利好：特例单议、除外机制、基金预付。

刚刚（7月23日下午），国家药监局发布2024年07月23日药品批准证明文件送达信息，共有9个受理号获批， 其中有1款新药、 6个药品过评 ，具体详情如下：。 深圳市康哲生物的 熊去氧胆酸口服混悬液。 原研来自德国Dr Falk福克大药厂，属于主流的利胆药。