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  • “first-in-class”小分子抑制剂进入3期临床，显著缓解罕见肾病
    临床研究
    “first-in-class”小分子抑制剂进入3期临床，显著缓解罕见肾病
    Vertex公司前不久宣布，inaxaplin（VX-147）已进入APOL1介导性肾脏疾病（APOL1-mediated kidney disease，AMKD）全球2/3期关键临床试验的3期，在标准护理的基础上，将每天一次口服45 mg与安慰剂进行比较。 该临床试验旨在评估inaxaplin对APOL1基因两种变异介导的蛋白尿性肾病患者的肾功能和蛋白尿的影响。 此外，该试验已扩大到包括10至17岁的AMKD青少年。
    罕见病信息网
    2024-07-23
    蛋白尿 罕见肾病 小分子抑制剂
  • 97%患者症状获改善，小核酸龙头罕见病疗法临床结果积极
    临床研究
    97%患者症状获改善，小核酸龙头罕见病疗法临床结果积极
    2024年7月22日，Ionis Pharmaceuticals宣布了其反义寡核苷酸（ASO）疗法ION582在治疗 天使综合征（ Angelma n syndrom，A S ） 患者中的1/2a期临床试验六个月的积极结果，分析结果显示，中剂量和高剂量组中有 97%的人 在沟通、认知和运动功能得到了改善。 并透露计划在 2025年上半年启动3期临床试验 。 通常正常人体内继承父母双方的UBE3A基因，母源性UBE3A基因表达活跃而父源性UBE3A基因沉睡。
    罕见病信息网
    2024-07-23
    UBE3A 罕见病 小核酸
  • 中西医结合“扶正”脱敏更有力
    前沿研究
    中西医结合“扶正”脱敏更有力
    说起过敏，近年来有湿疹、鼻炎、哮喘等过敏表现的孩子似乎越来越多，过敏成了儿童的“流行病”，宝宝受苦，家长们又无计可施。 《儿童过敏性疾病诊断及治疗专家共识》指出，国内1~7岁儿童特应性皮炎患病率增长迅速，2002年仅为3.07％，到2015年就提高到12.94％，近年来更是出现井喷式增长。 过敏性疾病被世界卫生组织列为21世纪重点防护疾病之一。
    上海中医药大学
    2024-07-23
    过敏性疾病 湿疹 鼻炎
  • 阿法纳生物再获今年第三个临床批件，三批件覆盖三大医疗领域
    审批动态
    阿法纳生物再获今年第三个临床批件，三批件覆盖三大医疗领域
    合肥阿法纳生物科技有限公司（以下简称“阿法纳生物”）与安徽安科生物工程（集团）股份有限公司（以下简称“安科生物”）联合研制的1类新药获得药监局临床批件（药物临床试验批准通知书：2024LP01608），适应症为宫颈上皮内瘤变的治疗。 据悉这是国内首个获批临床用于 宫颈上皮内瘤变的治疗性mRNA疫苗。 阿法纳生物获得RSV mRNA疫苗临床批件。
    阿法纳生物
    2024-07-23
    宫颈上皮内瘤变 临床批件
  • 安科生物又一治疗性mRNA疫苗获临床批件
    审批动态
    安科生物又一治疗性mRNA疫苗获临床批件
    安徽安科生物工程（集团）股份有限公司与合肥阿法纳生物科技有限公司联合研制的1类新药获得药监局临床批件（药物临床试验批准通知书：2024LP01608） ，适应症为宫颈上皮内瘤变的治疗。 据悉这是国内首个获批临床用于宫颈上皮内瘤变的治疗性mRNA疫苗 。 病毒感染导致的癌前病变及其最终可能的恶变严重威胁着人们的生命健康。
    安科生物
    2024-07-23
    宫颈上皮内瘤变 mRNA疫苗
  • P-CAB市场开启多强竞争格局
    审批动态
    P-CAB市场开启多强竞争格局
    据NMPA发布的药品获批信息，齐鲁制药和成都康弘药业的富马酸伏诺拉生片在国内获批上市。 富马酸伏诺拉生片是一款P-CAB药物，原研为武田，2019年进入中国市场，目前，国内已获批的富马酸伏诺拉生 仿制药 已有7款。 消化道抑酸药物迭代历程。
    CPHI制药在线
    2024-07-23
    P-CAB
  • PI3K抑制剂剑指胶质母细胞瘤，Paxalisib Ⅱ/Ⅲ期临床试验结果积极
    临床研究
    PI3K抑制剂剑指胶质母细胞瘤，Paxalisib Ⅱ/Ⅲ期临床试验结果积极
    具体来看，在GBM-AGILE（NCT03522298）研究的目的是评估Paxalisib作为手术切除和使用TMZ进行初始化疗后的辅助治疗药物，在新诊断的MGMT启动子未甲基化的GBM患者中的安全性、耐受性、第二阶段推荐剂量（RP2D）、药代动力学（PK）和临床活性，本次试验共纳入了313名新诊断的MGMT未甲基化和复发性GBM患者。 在有效性方面，对于新诊断的MGMT启动子未甲基化的GBM患者，Paxalisib组的中位总生存期（OS）为15.54个月，而标准治疗（SOC）组为11.89个月，Paxalisib组在总生存期上显著优于SOC组。 在安全性方面，Paxalisib组未发现新的安全性信号，患者耐受性良好。
    CPHI制药在线
    2024-07-23
    PI3K MGMT 胶质母细胞瘤
  • 辅料GMP新规来了，辅料产业步入“大考”时代
    研发注册政策
    辅料GMP新规来了，辅料产业步入“大考”时代
    为落实《药品管理法》《药品生产监督管理办法》有关要求，提升药用辅料生产管理质量，推动该产业向更高质量发展阶段迈进， 2024年7月18日，国家药监局公开征求 《关于发布〈药用辅料生产质量管理规范〉〈药包材生产质量管理规范〉的公告（征求意见稿）》意见 。 此规范被业界广泛视为新版药用辅料GMP，药用辅料GMP的出台，犹如一记响亮的号角，宣告着药用辅料产业即将迎来一场全面而严格的品质“大考”。 药用辅料GMP重点解析。
    CPHI制药在线
    2024-07-23
    药用辅料 辅料产业
  • 治疗致盲性眼病，朗信生物AAV基因疗法拟纳入突破性治疗品种
    审批动态
    治疗致盲性眼病，朗信生物AAV基因疗法拟纳入突破性治疗品种
    据悉，朗昇生物为朗信生物（Innostellar Biotherapeutics）旗下公司。 RPE65 基因突变引起的IRD是一种典型的致盲性罕见病。 IRD是一类遗传性视网膜疾病的统称，常见的IRD包括视网膜色素变性、脉络膜症、Leber遗传性视神经病变（LHON ） 、Leber先天性黑矇 （ LCA ） 、色盲症 （ ACHM ） 等，它们的发生是由于一种或多种 基因突变导致视网膜感光细胞死亡而引起 。
    医麦客News
    2024-07-23
    RPE65 朗昇生物 致盲性眼病
  • 整体移交！2所院校，合并
    公司动态
    整体移交！2所院校，合并
    7月16日， 武汉交通科技学校整体移交武汉城市职业学院 仪式，在武汉交通科技学校举行。 移交仪式上，武汉城市职业学院副校长杨春松宣读市委编委文件。 武汉城市职业学院起源于1904年清末湖广总督张之洞创办的两湖总师范学堂，迄今已有120年办学历史。
    青塔
    2024-07-23
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