冠科美博（Apollomics）今天公布其在研c-MET小分子抑制剂vebreltinib（APL-101）于临床2期试验SPARTA中，用以治疗非中枢神经系统（CNS） MET 融合实体瘤患者的积极初步临床数据。 这次所公布的关键 SPARTA 试验是一项全球性、多队列、单组、开放标签的 2 期研究，旨在评估 vebreltinib 对 MET 变异肿瘤的疗效和安全性。 截至 2024 年 7 月 31 日，该研究纳入了 14 名非 CNS MET 融合实体瘤患者。

继2023年5月16日获得 美国发明 专利授权 后，由辉大基因科学家团队自主开发的 新型DNA编辑系统CRISPR-Cas12i （ Cas12Max ® 系统 ） 的 中国发明专利ZL202380012151.6 （ 授权公告号CN117460822B ）于2024年8月2日通过优先审查途径在进入国家阶段后仅8个月时间快速 获得中国国家知识产权局授权 ， 与已授权的美国发明专利以及众多海外同族专利申请一起构建了 中国首个CRISPR-Cas12i系统的底层专利海内外广泛布局 。 该专利涵盖辉大基因自主开发的hfCas12Max ® 高编辑活性核酸酶，包含hfCas12Max ® 的CRISPR-Cas12i系统（ Cas12Max ® 系统 ），及其在DNA编辑方面的使用。 截至目前，辉大基因在全球范围内拥有35件发明专利家族，包括91项有效专利申请和17项授权专利，同时获得诸多国内外商标注册证。

8月7日，人工智能支持的医疗保健服务提供商Guidehealth获得1400万美元种子资金，由Memorial Hermann Health System牵头，并得到了医疗保健企业家Sidd Pagadipati和其他领导人的支持。 本文约1900字，阅读需要5分钟。 2006年，美国哈佛大学Porter ME及 Teisberg OE正式提出价值医疗（value-based care，VBC）的概念。

PreciousGPT系列是英矽智能搭建的开创性AI模型架构，旨在解读生命从出生到死亡的生物机制和衰老过程；。 Precious2GPT是整合扩散模型和Transformer架构，可生成多组学、多物种和多组织生物学数据，用于药物发现和衰老研究，相关成果已发表在 Nature旗下npj Aging期刊 ；。 Precious3GPT 正在开源社区中验证，可通过 Discord 访问代码。

抗体偶联药物（ADC）包括抗体、连接子和细胞毒性有效载荷。 与传统化疗相比，ADC靶向肿瘤有望减轻全身毒性作用，提供更广泛的治疗窗口和更高的治疗指数。 在过去的十年里，ADC在治疗实体瘤和血液肿瘤方面逐渐成熟，成为抗肿瘤药物研究的一个革命性领域。

近些年来， 靶向共价抑制剂（TCIs) 得到了长足的发展。 当前，定向半胱氨酸(Cys)残基的TCIs依赖于狭窄的亲电弹头，如丙烯酰胺。 近日， J Med Chem 报道了一篇研究， 2-磺酰基嘧啶基序 可以有效地替代 布鲁替尼的丙烯酰胺共价弹头 ，从而抑制布鲁顿酪氨酸激酶（BTK)。

根据去年披露的三期临床数据，相比于根据需要静脉注射凝血因子，Marstacimab可将出血率降低92%。 相比于凝血因子预防给药组，Marstacimab可将年化出血率（ABR）降低35%。 此外，治疗血友病的AAV基因疗法等，有望为血友病带来更方便的治疗手段，一次给药长期有效。

葛兰素史克的重组RSV疫苗于去年5 月 获得FDA批准上市，此次注册的中国三期临床为桥接三期，计划入组2600例60岁以上健康人，预计2025年3月完成主要终点随访。 该桥接三期临床的主要终点为免疫原性，包括RSV-A/B的中和抗体滴度、血清转化率（定义为中和抗体提高4倍以上）。 葛兰素史克、辉瑞的RSV疫苗于去年获批上市，首年销售额合计24亿美元，Moderna的RSV mRNA疫苗于今年获批上市。

从区域分布来看，国家级生物医药产业集群主要分布在以山东为代表的环渤海地区、以江苏为代表的长三角地区、以广东为代表的粤港澳大湾区。 从省市分布来看，国家级生物医药产业集群分布在23省市。 主要集中山东、江苏、广东等省份。

First in Class 类新药虽是全球生物医药公司的最高追求，但对于国内多数医药公司来说，以目前的实力可能还难以企及。 follow 策略仍旧是目前国内多数创新药开发者的首选。 Insmed Incorporated/ 阿斯利康合作开发的 DPP1 抑制剂 Brensocatib （ AZD7986 ， INS1007 ） 在取4得支气管扩张 Ⅲ 期临床试验成功之后，公司已经计划于 2024 年第四季度向美国 FDA 提交 NDA 。