鉴于往年医药谈判展望的文章均较长，今年亦长，故在前文做个概要：今年的方案从规则方面来看，较过去两年变化不大，可以说是稳定中又有小幅改进。 随着国家医保局下发《2022年国家医保药品目录调整工作方案》，今年的医保目录调整又要开始了。 从时间节点上来说，独孤九剑的精髓在于“料敌机先”，所以今年的方案发的也更早一些，应该是考虑到疫情及二十大等因素，医保方面想把时间往前提一些，以免因为突发因素影响目录在明年1月1日的执行。

来 源：产前诊断李昳颖。 FSHD是一种罕见且严重的遗传性进行性肌营养不良疾病，发病率仅次于杜氏肌营养不良症(DMD)和脊髓性肌萎缩症(SMA)。 患者面临进行性加重的肌无力和肌萎缩，目前尚无有效治疗手段。

阿尔茨海默病（Alzheimer’s disease，AD）是老年人中最常见的认知障碍疾病，也就是人们常说的老年痴呆。 据调查，我国60岁以上人口中AD患者约983万人，轻度认知障碍患者约3877万人。 预计到2050年，AD患者人数将增至4000万人。

在血液瘤领域，市场对于TCE双抗的预期已经拉满。 强生对于自家两款TCE双抗的销售额峰值，已经看到了50亿美元。 2024年，TCE双抗在实体瘤领域也迎来了突破。

这些发现为脑转移患者制定精准免疫治疗策略提供了新的思路。 肺癌是最常见的恶性肿瘤，其中非小细胞肺癌患者中约20%-40%会发生脑转移，严重影响预后和生活质量。 脑转移的发生机制复杂，涉及基因改变、肿瘤细胞侵袭性、免疫微环境及免疫逃逸等。

近日，福建医科大学附属第一医院创伤骨科、足踝外科谢昀主任团队在 Journal of Orthopaedic Translation （中科院1区 TOP） 上发表了高质量文章“Augmentation of functional recovery via ROCK/PI3K/AKT pathway by Fasudil Hydrochloride in a rat sciatic nerve transection model（盐酸法舒地尔通过ROCK/PI3K/AKT通路在促进大鼠坐骨神经损伤后功能恢复中的作用”， 首次证实了药物“法舒地尔”能够促进坐骨神经损伤后的神经组织再生及区域功能的恢复。 该期刊为中科院1区TOP期刊。 坐骨神经损伤的患者一般是由于外伤导致，经过外科手术治疗后，需要使用营养神经的药物，以促进 神经组织再生及区域功能的恢复，然而，目前临床上普遍使用的药物，效果并不佳。

该疗法可在患者来源的细胞和人源化小鼠模型上有效恢复 SLC20A2 基因的表达，并显著遏制脑钙化的进展， 是首个基于底层病因修复的脑钙化干预疗法。 致力脑钙化症相关研究。 脑钙化在60岁以上老年人群发生率高达20%。

神经内分泌肿瘤 （Neuroendocrine Neoplasms，NENs）是一类起源于神经内分泌细胞的肿瘤，胃肠道、胰腺、肺等身体的多个部位都可能发生。 其中， 放射性核素治疗（PRRT）是目前治疗神经内分泌肿瘤最前沿的治疗方法之一 ，在国内仅少数医院有资质开展 ，我院便是其中之一。 近日，我院神经内分泌肿瘤NEN-MDT团队就通过放射性核素治疗（PRRT），为一名胰腺神经内分泌瘤肝多发转移患者取得了不错的疗效。

2024年8月13日，深圳市茵冠生物科技有限公司新获一项国家发明专利——“ 一种提高间充质干细胞活率及分化潜能的培养方法 ”，专利号： ZL202310733794.1 。 近年来，基于间充质干细胞的再生细胞疗法发展迅速，对多种疾病的干预效果显著，如： 神经系统疾病中的脑卒中、帕金森、老年痴呆等；实质器官损伤或病变中的肝硬化、肺纤维化等；代谢性疾病中的糖尿病及其并发症等；骨关节疾病中的骨关节炎、股骨头坏死等；生殖系统疾病中的卵巢早衰等；其他领域中包括干细胞抗衰老等。 通过加入氨水和氨基硅烷偶联剂对PDMS进行表面化学改性，可得到硅溶胶改性PDMS基底，能够有效增强 间充质干细胞的粘附。

2024年8月2日，细胞疗法领域迎来了一次激动人心的重大突破——Adaptimmune公司研发的TCR-T疗法药物Tecelra成功通过美国食品药品监督管理局（FDA）审批，成为全球首个上市的TCR-T药物。 Adaptimmune公司研发的TCR-T疗法药物Tecelra获得FDA批准。 令人意外的是，尽管Tecelra的上市被誉为细胞疗法领域的标志性胜利，资本市场的反应却如同寒冬般冷淡。