初步数据显示， AAV-GAD达到了安全性和耐受性的主要终点 。 此外，接受治疗26周后，关键性疗效终点获得统计显著并具有临床意义的改善 。 截止收盘，MeiraGTx公司大涨14.87%，盘中一度最高涨幅24%。

DNA 疫苗能引发强烈的体液免疫和细胞介导的免疫反应，为治疗癌症和人类免疫缺陷病毒等快速变异疾病提供方案。 这种疫苗技术已经存在了几十年，但到目前为止还没有一种 DNA 疫苗被用于临床应用。 DNA疫苗的作用是将蛋白质抗原编码到DNA中，再将其传递到细胞中以产生特定蛋白质。

近年来，细胞外囊泡（EVs）作为载体靶向运输药物的作用广泛受到关注，在各类疾病的研究与治疗过程中具有十分重要的研究作用，探讨EV在载药过程中所涉及实验方法有助于相关领域科研人员高效选择最有效的方式进行载药及疾病的研究。 近日， 西北工业大学生命学院李琦研究团队 在国际杂志 Extracellular Vesicle 上发表题为“A bibliometric analysis of extracellular vesicles as drug delivery vehicles in disease treatment (2010–2024)”综述 (2024, 4, 100051)。 该综述首先是对文献的背景信息进行归纳总结，发现中国是发表该相关领域文献最多的国家也是该领域机构最多的国家，由 Alvarez-Erviti Lydia等人发表的“Delivery of siRNA to the mouse brain by systemic injection of targeted exosomes”为该领域的发展奠定了重要的基石，此外，来自法国的Thery，C作为被引用最多的作者，被认为是这一领域最权威的科

摘要： 卡介苗已经存在了一个世纪，在结核病控制中发挥了重要作用。 有证据表明，发酵将是一种更快、更具可重复性的生产方法，并将以一种更容易表征的形式提供更高产量的卡介苗。 然而，对生产过程的改变可能需要新的生物等效性证据，并可能需要从I期临床前研究和临床试验，以及通过有效性研究。

近日，一站式生物医药 CDMO——迈百瑞宣布 新建的预灌封注射器（PFS）产线首批临床样品检验合格并完成放行 ，该产线的启用标志着迈百瑞在生物医药制剂服务领域又迈出了坚实的一步，进一步提升了在 CDMO 市场的竞争力。 预灌封注射器以注射剂量的高精度以及注射方式的便捷性，逐渐成为皮下注射生物制品剂型的首选。 迈百瑞 PFS 制剂产线目前可处理 1ml 细长、1ml 及 2.25ml 等不同规格的预灌封注射器，灌装速度最快可达 400 支/分钟，年产能达 2000 万支；同时，3ml 卡式瓶灌装模块预计可在半年内投产，以满足多样化给药需求，为生物医药企业提供一站式高效解决方案。

一家研发投入（ 2024 上半年 14 亿元）等同于信达生物的医药巨头，在 2005 年之后已经没有创新药获批上市了。 2005年太模糊，一代人都老去了。 今年5月以来，上海医药连续终止12个新药研发项目，创下中国药企砍管线之最，近7亿元研发投入打水漂。

然而，其临床益处仍然有限，尤其是在实体肿瘤中。 这一问题在实体瘤中更为明显，因为肿瘤微环境对T细胞的存活、浸润和活性有负面影响。 有限的持久性仍然是CAR-T疗法发展的一个重大障碍，这是从细胞制造步骤开始就遇到的问题。

在过去的几十年里，研究人员们已经设计了几种小分子抑制剂来靶向 MLK3 和其他 MLK 家族成员，如 CEP1347 等，已被作为新的研究抗癌药物，但这些化合物的使用受到其低特异性的限制。 针对此类抑制剂的使用缺陷，研究者们以 CEP1347 为药效团，设计并合成了 8 种由 CEP1347 和 E3 泛素连接酶 VHL 配体组成的 PROTACs ，并偶联了不同的连接体( CEP1347-VHL-01−CEP1347-VHL-08 )。 为了确定实现有效降解 MLK3 的最佳连接体长度，研究者们利用 免疫印迹检测多西环素( DOX )诱导的 MLK3 过表达(分别为 A375_MLK3 和 HCC1806_MLK3 )的 A375 和 HCC1806 细胞株，评估合成的 PROTACs 化合物对 MLK3 的降解效率，其中发现化合物 CEP1347-VHL-02 可以实现对 MLK3 的有效降解。

三阴性乳腺癌 （TNBC） 有着转移率高、预后差、患者生存率低等特征，是最具侵袭性和最致命的乳腺癌亚型，其缺乏 雌激素受体 （ER） 和 孕激素受体 （PR） ，以及 人表皮生长因子受体2 （HER2） 这几个乳腺癌治疗靶点，也因此得名。 2024年10月9日，哈佛大学医学院的研究人员在国际顶尖学术期刊 Nature 上发表了题为： AKT and EZH2 inhibitors kill TNBCs by hijacking mechanisms of involution 的研究论文。 该研究表明， AKT抑制剂 （AKTi） 与 EZH2抑制剂 （EZH2i） 可发挥协同作用，通过劫持乳腺退化机制选择性杀死三阴性乳腺癌，为这种 高度侵袭性癌症类型的临床治疗开辟了新方向。

本宣传仅供医学药学专业人士阅读，请按医师或药师指导下使用。 本研究是湖北中医学院段迎春的硕士学位论文，导师为胡平教授。 本文研究表明，Rg3与顺铂单独及联合应用能抑制人宫颈癌Hela细胞裸鼠移植瘤的生长，抑制宫颈癌肿瘤血管生成，抑制肿瘤细胞增殖、诱导凋亡，可以增加顺铂对宫颈癌的药物敏感性，降低顺铂化疗的毒副作用。