当下,基因治疗已在罕见病、眼科疾病、神经退行性疾病以及肿瘤治疗等难治性疾病领域取得突破性进展。 国内基因治疗领域进展颇多。 信念医药研发的针对血友病 B 的 AAV 基因疗法正处于获批上市的关键阶段,有望填补 国产 AAV 基因疗法上市的空白 。


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