AOC(抗体-寡核苷酸偶联物)疗法又出现一个史无前例的数据。 试验结果显示:接受Del-zota治疗后,该类患者肌肉中的PMO(寡核苷酸)浓度达到了200nM,并且抗肌萎缩蛋白生成水平提高到正常水平的25%,这一效果在目前正在开发的外显子44号突变DMD疗法中前所未有。 基于该鼓舞数据,公司计划今年年底向FDA提交加速批准申请,预计明年上市。


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