中国方案亮相国际舞台 TDI-01有望破解中重度慢性GVHD治疗困境

TDI-01是中国生物制药（1177.HK）成员企业北京泰德制药自主研发的一种创新、口服、高选择性ROCK2抑制剂，能够有效抑制促炎性Th17细胞，促进调节性T细胞，并恢复免疫稳态，有望为cGVHD提供一种新的治疗选择。

慢性移植物抗宿主病（cGVHD）作为异基因造血干细胞移植后的主要并发症之一，严重影响患者生活质量并增加死亡风险，至今仍是临床亟待解决的重大挑战。3月30日至4月2日，第51届欧洲血液与骨髓移植学会年会（EBMT 2025）在意大利举行。在本届大会的总统专场（GS2 Presidential Symposium）上，北京大学人民医院莫晓冬教授口头报告了“TDI-01用于中重度慢性移植物抗宿主病治疗的Ib/II期研究结果”，为cGVHD治疗带来中国方案。

（北京大学人民医院莫晓冬教授作口头报告）

在刚刚总统专场上，您口头汇报了“TDI-01用于中重度慢性移植物抗宿主病治疗”的Ib/II期研究结果，首先请您简要介绍下开展这项研究的背景和主要设计？

慢性移植物抗宿主病（cGVHD）是造血干细胞移植后的晚期并发症，其发病率随着患者生存时间的延长而显著上升。在存活超过5年的患者中，cGVHD的发病率超过50%。该并发症的主要危害在于导致患者功能损伤，致残率高，且可能引发一定的致死率，因此是当前尚未解决的临床重大难题。

TDI-01混悬液是一种高选择性ROCK2抑制剂，我们开展的这项Ib/II期临床研究旨在评估其在既往接受1～5线治疗的中重度cGVHD患者中的安全性、有效性和药代动力学特征。研究共入组60例患者，分为两个剂量组：200 mg组和400 mg组，每组各30例患者。目前研究已完成，并在本次大会上汇报了中期分析结果。

莫晓冬教授

TDI-01混悬液是由北京泰德制药自主研发的1类新药，也是国内首个自主研发的ROCK2抑制剂，通过抗炎、抗纤维化和免疫调节作用治疗cGVHD。鉴于ROCK2靶点在纤维化发生过程中的关键作用，目前业界对ROCK2抑制剂用于治疗cGVHD寄予了很高的期望。

根据目前的Ib/II期研究结果，主要终点24周的最佳总缓解率在200 mg剂量组达到67.9%，400 mg剂量组则高达86.2%，这是非常高的缓解率，基本达到了预期效果。值得注意的是，当前随访时间尚短，预计在完成整个随访后，这两个指标结果可能还会进一步提高。

在安全性方面，目前尚未观察到血液学毒性，同时感染的发生率也较低。≥20%的不良事件（AE）为胆红素升高和头痛，≥5%的3级及以上唯一的药物相关AE是可逆、孤立性的胆红素升高，这与其抑制UGT1A1酶引起间接胆红素升高相关，不影响肝功能，不造成肝损害，通常不需要特殊处理。

莫晓冬教授

目前，Ib/II期临床研究已顺利完成，研究结果符合预期目标。近期申办方会就开展后续临床研究与CDE评审专家进行沟通交流，未来将开展更大规模的随机对照研究，进一步验证TDI-01混悬液在难治性中重度cGVHD患者中的安全性和有效性，同时也会考虑将其与糖皮质激素联合作为一线治疗尝试，以期为患者提供更优的治疗效果。

莫晓冬教授

研究简介

摘要号：GS2-08

TDI-01治疗中重度慢性移植物抗宿主病：一项多中心、开放标签Ib/II期研究的中期结果。

研究背景

慢性移植物抗宿主病（cGVHD）是造血干细胞移植后的一种严重并发症。TDI-01是一种创新、口服、高选择性ROCK2抑制剂，能够有效抑制促炎性Th17细胞，促进调节性T细胞，并恢复免疫稳态，有望为cGVHD提供一种新的治疗选择。

研究方法

在这项多中心、开放标签的Ib/II期研究中，60例既往接受1～5线系统治疗的中重度cGVHD患者按序被纳入两个剂量组，以剂量递增的方式每日一次口服TDI-01：初始剂量为200 mg（n=30），经安全性评估后，剂量增加至400 mg（n=30）。主要终点是在24周内的最佳总体缓解率（BORR）和不良事件[包括治疗期间出现的不良事件（TEAEs）、严重不良事件（SAEs）和治疗相关不良事件（TRAEs）]的发生率。关键次要终点包括缓解持续时间（DOR）和无失败生存（FFS）。

研究结果

截至2024年10月8日，所有60例患者均纳入安全性评估，其中57例纳入疗效评估。基线特征在各组间具有可比性（中位年龄37岁，70%为男性，既往中位治疗次数为2次）。TDI-01显示出显著的疗效，200 mg组、400 mg组和总人群在24周的BORR分别为67.9%、86.2%和77.2%。400 mg组的中位至缓解时间（TTR）较200 mg组更短（中位4.4周 vs. 6.3周）。两组的中位DOR均未达到。200 mg组、400 mg组和总人群的24周FFS率分别为78.6%、89.2%和83.9%。此外，TDI-01在大多数受累器官中均显示出良好的反应，并且总体上耐受性良好。

研究结论

在经过1～5线既往治疗的中重度cGVHD患者中，TDI-01显示出有前景的疗效和可接受的安全性，这可能为cGVHD患者提供一种新的治疗选择。进一步的随访将提供更多关于疗效持久性和长期结局的信息。

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内容来源：血液时讯公众号、北京泰德制药公众号