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首页 资讯 摩熵视野 前沿研究 突破与挑战：脊髓性肌萎缩症治疗的六大前沿疗法

突破与挑战：脊髓性肌萎缩症治疗的六大前沿疗法

SMN 脊髓性肌萎缩症
生物制品圈生物制品圈
03/25
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从基因替代到肌肉修复，从鞘内注射到长效制剂，六大候选药物的竞技已悄然改变临床格局。 一、SMA 治疗的 “黄金时代”。 SMA 作为全球最常见的遗传性神经肌肉疾病，曾因 SMN 蛋白缺失导致患儿存活率极低。
<END>
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